Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Haploidentyczny przeszczep szpiku kostnego z cyklofosfamidem po przeszczepie u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną

12 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Northside Hospital, Inc.

Badanie pełnego przeszczepu limfocytów T z niedopasowanym HLA haploidentycznego przeszczepu szpiku kostnego za pomocą cyklofosfamidu po przeszczepie u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną bez dawcy powiązanego z HLA

Ciężka niedokrwistość aplastyczna jest rzadką i poważną postacią niewydolności szpiku kostnego związaną z mechanizmem immunologicznym, która powoduje ciężką pancytopenię i wysokie ryzyko infekcji i krwawień. Pacjenci z dopasowanym rodzeństwem dawców do przeszczepu mają 80-90% szans na przeżycie; jednak wskaźnik odpowiedzi z samą immunosupresją u pacjentów bez odpowiedniego rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA wynosi tylko 60%. W przypadku immunosupresji tylko 1/3 pacjentów zostaje wyleczona, 1/3 jest zależna od długotrwałej immunosupresji, a u drugiej 1/3 dochodzi do nawrotu lub choroby klonalnej. Ostatnie badania wykazały, że użycie dawcy haploidentycznego do przeszczepu ma dobre wskaźniki odpowiedzi i znacznie niższe wskaźniki ostrej i przewlekłej GVHD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedopasowani dawcy haploidentyczni zostaną zidentyfikowani dla pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną. Pacjenci ci zostaną poddani preparatywnemu schematowi leczenia fludarabiną/cyklofosfamidem/TBI, po którym nastąpi haploidentyczny przeszczep szpiku kostnego. Cyklofosfamid po przeszczepie zostanie podany w dniach 3 i 4. Immunosupresja za pomocą takrolimusu i MMF rozpocznie się w dniu +5; MMF zostanie przerwane w dniu +35, podczas gdy takrolimus będzie kontynuowany do dnia +180. Badacze stawiają hipotezę, że przeszczep haploidentyczny z wyżej wymienionym schematem preparatywnym będzie miał <30% wskaźnik niepowodzeń przeszczepu. Do sprawdzenia tej hipotezy zostanie użyty jednostronny dokładny test dwumianowy na poziomie istotności 5%. Wielkość 20 pacjentów zapewnia moc 92,5% dla potwierdzenia 30-dniowego wskaźnika niepowodzeń przeszczepu <30%.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Melhem Solh, MD
  • Numer telefonu: 404-255-1930
  • E-mail: msolh@bmtga.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Rekrutacyjny
        • Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Asad Bashey, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Lawrence Morris, MD
        • Pod-śledczy:
          • Scott Solomon, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Melhem Solh, MD
        • Pod-śledczy:
          • H. Kent Holland, MD
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Rekrutacyjny
        • Blood and Marrow Transplant Group of Georgia
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dostępność 3/6 - 5/6 dopasowanych (HLA-A, B, DR) dawców, którzy muszą mieć ujemne dopasowanie krzyżowe HLA w kierunku gospodarz vs. przeszczep
  • Wiek <= 65 lat w przypadku wcześniej leczonych pacjentów i <= 75 lat w przypadku wcześniej leczonych pacjentów
  • KPS >= 70%
  • Niedokrwistość aplastyczna spełniająca następujące kryteria:

Krew obwodowa (musi spełnić 2 z 3):

  • <500 PMN/mm3
  • <20 000 płytek krwi
  • bezwzględna liczba retikulocytów <40 000/mikrol

Szpik kostny (musi być albo):

  • wyraźnie hipokomórkowy (<25% normalnej komórkowości)
  • umiarkowanie hipokomórkowy z 70% prekursorami nieszpikowymi, a pacjent spełnia powyższe kryteria dotyczące krwi obwodowej

Kryteria wyłączenia:

  • słaba czynność serca (LVEF <40%)
  • słaba czynność płuc (FEV1 i FVC <50% wartości należnej)
  • słaba czynność wątroby (bili >= 2mg/dL)
  • słaba czynność nerek (kreatynina >= 2,0 mg/dl lub klirens kreatyniny <40 ml/min)
  • poprzedni przeszczep allogeniczny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grypa/Cy/TBI
Fludarabina, cyklofosfamid, TBI, a następnie przeszczep szpiku kostnego. Cyklofosfamid po przeszczepie będzie w dniach 3 i 4.
Lek: Fludarabina
30 mg/m2 IV QD x 5 dni (dni -6 do -2)
Lek: Cyklofosfamid
14,5 mg/kg/dobę IV x 2 dawki (dni -6 i -5)
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała
Dawka 300 cGy x1 (Dzień -1)
Inne nazwy:
  • TBI
Lek: Królik ATG
1,5 mg/kg mc./dobę x 3 dni (dni od -3 do -1)
Lek: Cyklofosfamid
Po przeszczepie: 50 mg/kg IV QD (Dzień +3 do +4)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykazać trwałe wszczepienie po haploidentycznym przeszczepie szpiku kostnego z niedopasowanymi komórkami T z niedopasowaniem HLA poprzez zbieranie testów chimeryzmu co miesiąc po przeszczepie
Ramy czasowe: 2 lata
Hipoteza jest taka, że ​​po schemacie preparatywnym i przeszczepie szpiku kostnego 30-dniowy wskaźnik niepowodzeń przeszczepu wyniesie <30%.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określić częstość występowania śmiertelności związanej z reżimem 100 dni po przeszczepie, rejestrując zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Określić częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia 2-4 i 3-4 po 100 dniach od przeszczepu, oceniając oznaki i objawy GVHD w całym okresie po przeszczepie
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Określić częstość występowania przewlekłej GVHD po 6 miesiącach i 1 roku po przeszczepie, oceniając oznaki i objawy GVHD przez cały okres po przeszczepie
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Oszacuj całkowite przeżycie po 100 dniach i 1 roku po przeszczepie, zbierając informacje o przeżyciu w tych punktach czasowych
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Northside Hospital, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Melhem Solh, MD, Blood and Marrow Transplant Group of Georgia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

11 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NSH 1158

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka niedokrwistość aplastyczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj