Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Haploidentisk benmargstransplantasjon med post-transplantasjon cyklofosfamid for pasienter med alvorlig aplastisk anemi

12. april 2024 oppdatert av: Northside Hospital, Inc.

En studie av T-cellefylte, HLA-mismatchede haploidentiske benmargstransplantasjoner med post-transplantasjon av cyklofosfamid for pasienter med alvorlig aplastisk anemi som mangler HLA-matchet relatert donor

Alvorlig aplastisk anemi er en sjelden og alvorlig form for benmargssvikt relatert til en immun-mediert mekanisme som resulterer i alvorlig pancytopeni og høy risiko for infeksjoner og blødninger. Pasienter med matchede søskendonorer for transplantasjon har 80-90 % sjanse for å overleve; Imidlertid er en responsrate med bare immunsuppresjon for de pasientene som mangler egnede HLA-matchede relaterte søsken bare 60 %. Med immunsuppresjon blir bare 1/3 av pasientene helbredet, 1/3 er avhengige av langvarig immunsuppresjon, og den andre 1/3 får tilbakefall eller utvikler en klonal lidelse. Nyere studier har vist at bruk av en haploidentisk donor for transplantasjon har gode responsrater og betydelig lavere forekomst av akutt og kronisk GVHD.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mismatchede haploidentiske donorer vil bli identifisert for pasienter med alvorlig aplastisk anemi. Disse pasientene vil gjennomgå et forberedende regime med Fludarabin/Cyclofosfamid/TBI etterfulgt av haploidentisk benmargstransplantasjon. Post-transplantasjon cyklofosfamid vil bli administrert på dag 3 og 4. Immunsuppresjon med takrolimus og MMF vil begynne på dag +5; MMF vil bli avviklet på dag +35 mens takrolimus fortsetter til dag +180. Etterforskere antar at haploidentisk transplantasjon med det ovennevnte preparative regimet vil ha en <30 % transplantasjonssviktrate. Den ensidige eksakte binomiale testen på 5 % signifikansnivå vil bli brukt for å teste denne hypotesen. Størrelsen på 20 pasienter gir kraften på 92,5 % for å bekrefte 30-dagers graftsviktrate <30 %.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Melhem Solh, MD
  • Telefonnummer: 404-255-1930
  • E-post: msolh@bmtga.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Rekruttering
        • Northside Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Asad Bashey, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Lawrence Morris, MD
        • Underetterforsker:
          • Scott Solomon, MD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Melhem Solh, MD
        • Underetterforsker:
          • H. Kent Holland, MD
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Rekruttering
        • Blood and Marrow Transplant Group of Georgia
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tilgjengelighet av 3/6 - 5/6 matchet (HLA-A, B, DR) relatert donor som må ha negativ HLA-kryssmatch i verts- vs. graft-retning
  • Alder <= 65 år for tidligere behandlede og <= 75 år for tidligere behandlede pasienter
  • KPS >= 70 %
  • Aplastisk anemi som oppfyller følgende kriterier:

Perifert blod (må oppfylle 2 av 3):

  • <500 PMN/mm3
  • <20 000 blodplater
  • absolutt retikulocyttantall <40 000/mikroL

Benmarg (må være enten):

  • utpreget hypocellulær (<25 % av normal cellulæritet)
  • moderat hypocellulært med 70 % ikke-myeloide forløpere og pasienten oppfyller kriteriene for perifert blod ovenfor

Ekskluderingskriterier:

  • dårlig hjertefunksjon (LVEF <40%)
  • dårlig lungefunksjon (FEV1 og FVC <50 % spådd)
  • dårlig leverfunksjon (galle >= 2mg/dL)
  • dårlig nyrefunksjon (kreatinin >= 2,0 mg/dL eller kreatininclearance <40 ml/min)
  • tidligere allogen transplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Influensa/Cy/TBI
Fludarabin, Cyclophosphamid, TBI etterfulgt av benmargstransplantasjon. Cyklofosfamid etter transplantasjon vil være på dag 3 og 4.
Legemiddel: Fludarabin
30 mg/m2 IV QD x 5 dager (dager -6 til -2)
Legemiddel: Cyklofosfamid
14,5 mg/kg/dag IV x 2 doser (dager -6 og -5)
Stråling: Total kroppsbestråling
300 cGy x1 dose (dag -1)
Andre navn:
  • TBI
Legemiddel: Kanin ATG
1,5 mg/kg/dag x 3 dager (dager -3 til -1)
Legemiddel: Cyklofosfamid
Etter transplantasjon: 50 mg/kg IV QD (dag +3 til +4)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Demonstrere vedvarende engraftment etter T-celle fylt med HLA-mismatchet haploidentisk benmargstransplantasjon ved å samle kimerisme tester månedlig etter transplantasjon
Tidsramme: 2 år
Hypotesen er at etter forberedende regime og benmargstransplantasjon vil 30-dagers graftsvikt være <30 %.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestem forekomsten av regimerelatert dødelighet 100 dager etter transplantasjon ved å registrere behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 2 år
2 år
Bestem forekomsten av grad 2-4 og 3-4 akutt graft versus vertssykdom 100 dager etter transplantasjon ved å vurdere tegn og symptomer på GVHD gjennom posttransplantasjonsforløpet
Tidsramme: 2 år
2 år
Bestem forekomst av kronisk GVHD ved 6 måneder og 1 år etter transplantasjon ved å vurdere tegn og symptomer på GVHD gjennom posttransplantasjonsforløpet
Tidsramme: 2 år
2 år
Estimer total overlevelse 100 dager og 1 år etter transplantasjon ved å samle overlevelsesinformasjon på disse tidspunktene
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Northside Hospital, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Melhem Solh, MD, Blood and Marrow Transplant Group of Georgia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2016

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2016

Først lagt ut (Antatt)

11. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NSH 1158

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig aplastisk anemi

Kliniske studier på Fludarabin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere