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Trapianto di midollo osseo aploidentico con ciclofosfamide post-trapianto per pazienti con grave anemia aplastica

12 aprile 2024 aggiornato da: Northside Hospital, Inc.

Uno studio sul trapianto di midollo osseo aploidentico completo di cellule T, non corrispondente a HLA con ciclofosfamide post-trapianto per pazienti con grave anemia aplastica priva di donatore correlato compatibile con HLA

L'anemia aplastica grave è una forma rara e grave di insufficienza del midollo osseo correlata a un meccanismo immuno-mediato che si traduce in grave pancitopenia e alto rischio di infezioni e sanguinamento. I pazienti con fratelli donatori compatibili per il trapianto hanno una probabilità di sopravvivenza dell'80-90%; tuttavia, un tasso di risposta con la sola immunosoppressione per quei pazienti privi di fratelli imparentati HLA compatibili è solo del 60%. Con l'immunosoppressione, solo 1/3 dei pazienti guarisce, 1/3 dipende dall'immunosoppressione a lungo termine e l'altro 1/3 ricade o sviluppa una malattia clonale. Studi recenti hanno dimostrato che l'utilizzo di un donatore aploidentico per il trapianto ha buoni tassi di risposta e tassi significativamente più bassi di GVHD acuta e cronica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I donatori aploidentici non corrispondenti saranno identificati per i pazienti con grave anemia aplastica. Questi pazienti saranno sottoposti a un regime preparatorio di fludarabina/ciclofosfamide/TBI seguito da trapianto di midollo osseo aploidentico. La ciclofosfamide post-trapianto verrà somministrata nei giorni 3 e 4. L'immunosoppressione con Tacrolimus e MMF inizierà il giorno +5; L'MMF verrà interrotto il giorno +35 mentre il tacrolimus continuerà fino al giorno +180. Gli investigatori ipotizzano che il trapianto aploidentico con il suddetto regime preparatorio avrà un tasso di fallimento del trapianto <30%. Il test binomiale esatto unilaterale al livello di significatività del 5% verrà utilizzato per verificare questa ipotesi. La dimensione di 20 pazienti fornisce la potenza del 92,5% per confermare il tasso di fallimento del trapianto a 30 giorni <30%.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Melhem Solh, MD
  • Numero di telefono: 404-255-1930
  • Email: msolh@bmtga.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Reclutamento
        • Northside Hospital
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Asad Bashey, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Lawrence Morris, MD
        • Sub-investigatore:
          • Scott Solomon, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Melhem Solh, MD
        • Sub-investigatore:
          • H. Kent Holland, MD
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Reclutamento
        • Blood and Marrow Transplant Group of Georgia
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disponibilità di donatore correlato 3/6 - 5/6 (HLA-A, B, DR) che deve avere un cross-match HLA negativo nella direzione dell'ospite rispetto all'innesto
  • Età <= 65 anni per i pazienti precedentemente trattati e <= 75 anni per i pazienti precedentemente trattati
  • KPS >= 70%
  • Anemia aplastica che soddisfa i seguenti criteri:

Sangue periferico (deve soddisfare 2 di 3):

  • <500 PMN/mm3
  • <20.000 piastrine
  • conta assoluta dei reticolociti <40.000/microL

Midollo osseo (deve essere uno):

  • marcatamente ipocellulare (<25% della normale cellularità)
  • moderatamente ipocellulare con il 70% di precursori non mieloidi e il paziente soddisfa i criteri per il sangue periferico di cui sopra

Criteri di esclusione:

  • scarsa funzionalità cardiaca (LVEF <40%)
  • scarsa funzionalità polmonare (FEV1 e FVC <50% del predetto)
  • scarsa funzionalità epatica (bili >= 2 mg/dL)
  • scarsa funzionalità renale (creatinina >= 2,0 mg/dL o clearance della creatinina <40 ml/min)
  • precedente trapianto allogenico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Influenza/Ci/TBI
Fludarabina, ciclofosfamide, trauma cranico seguito da trapianto di midollo osseo. La ciclofosfamide post-trapianto avverrà nei giorni 3 e 4.
Droga: Fludarabina
30 mg/m2 EV QD x 5 giorni (giorni da -6 a -2)
Droga: Ciclofosfamide
14,5 mg/kg/giorno EV x 2 dosi (giorni -6 e -5)
Radiazione: Irradiazione corporea totale
300 cGy x1 dose (Giorno -1)
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Coniglio ATG
1,5 mg/kg/die x 3 giorni (giorni da -3 a -1)
Droga: Ciclofosfamide
Post-trapianto: 50 mg/kg EV QD (giorni da +3 a +4)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimostrare l'attecchimento sostenuto dopo il trapianto di midollo osseo aploidentico completo di cellule T non corrispondenti HLA raccogliendo i test di chimerismo mensilmente dopo il trapianto
Lasso di tempo: 2 anni
L'ipotesi è che dopo il regime preparatorio e il trapianto di midollo osseo, il tasso di fallimento del trapianto a 30 giorni sarà <30%.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare l'incidenza della mortalità correlata al regime a 100 giorni dopo il trapianto registrando gli eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Determinare l'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite di grado 2-4 e 3-4 a 100 giorni dopo il trapianto valutando segni e sintomi di GVHD durante tutto il decorso post-trapianto
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Determinare l'incidenza della GVHD cronica a 6 mesi e 1 anno dopo il trapianto valutando i segni e i sintomi della GVHD durante tutto il decorso post-trapianto
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Stimare la sopravvivenza globale a 100 giorni e 1 anno dopo il trapianto raccogliendo informazioni sulla sopravvivenza in quei momenti
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Northside Hospital, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Melhem Solh, MD, Blood and Marrow Transplant Group of Georgia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 settembre 2016

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 luglio 2016

Primo Inserito (Stimato)

11 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NSH 1158

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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