Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Haploidentická transplantace kostní dřeně s potransplantačním cyklofosfamidem pro pacienty s těžkou aplastickou anémií

12. dubna 2024 aktualizováno: Northside Hospital, Inc.

Studie haploidentické transplantace kostní dřeně s potransplantačním cyklofosfamidem doplněná T-buňkami a HLA neshodující se s HLA u pacientů s těžkou aplastickou anémií bez dárce souvisejícího s HLA

Těžká aplastická anémie je vzácná a závažná forma selhání kostní dřeně související s imunitně zprostředkovaným mechanismem, který vede k těžké pancytopenii a vysokému riziku infekcí a krvácení. Pacienti s odpovídajícími sourozeneckými dárci pro transplantaci mají 80-90% šanci na přežití; míra odezvy s pouhou imunosupresí u pacientů, kteří nemají vhodné příbuzné sourozence odpovídající HLA, je však pouze 60 %. Při imunosupresi se vyléčí pouze 1/3 pacientů, 1/3 je závislá na dlouhodobé imunosupresi au další 1/3 dojde k relapsu nebo se u ní rozvine klonální porucha. Nedávné studie ukázaly, že použití haploidentického dárce pro transplantaci má dobrou míru odezvy a významně nižší míru akutní a chronické GVHD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

U pacientů s těžkou aplastickou anémií budou identifikováni nesprávní haploidentičtí dárci. Tito pacienti podstoupí preparativní režim fludarabin/cyklofosfamid/TBI s následnou haploidentickou transplantací kostní dřeně. Potransplantační Cyklofosfamid bude podáván ve dnech 3 a 4. Imunosuprese s takrolimem a MMF začne v den +5; MMF bude ukončen v den +35, zatímco takrolimus pokračuje až do dne +180. Vyšetřovatelé předpokládají, že haploidentická transplantace s výše uvedeným preparativním režimem bude mít <30% míru selhání štěpu. K ověření této hypotézy bude použit jednostranný exaktní binomický test na 5% hladině významnosti. Velikost 20 pacientů poskytuje sílu 92,5 % pro potvrzení 30denního selhání štěpu <30 %.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Melhem Solh, MD
  • Telefonní číslo: 404-255-1930
  • E-mail: msolh@bmtga.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Asad Bashey, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lawrence Morris, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Scott Solomon, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melhem Solh, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • H. Kent Holland, MD
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Blood and Marrow Transplant Group of Georgia
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dostupnost 3/6 - 5/6 shodných dárců (HLA-A, B, DR), kteří musí mít negativní křížovou shodu HLA ve směru hostitele vs.
  • Věk <= 65 let u dříve léčených a <= 75 let u dříve léčených pacientů
  • KPS >= 70 %
  • Aplastická anémie, která splňuje následující kritéria:

Periferní krev (musí splňovat 2 ze 3):

  • <500 PMN/mm3
  • <20 000 krevních destiček
  • absolutní počet retikulocytů <40 000/mikroL

Kostní dřeň (musí být buď):

  • výrazně hypocelulární (< 25 % normální buněčnosti)
  • středně hypocelulární se 70 % nemyeloidních prekurzorů a pacient splňuje kritéria periferní krve uvedená výše

Kritéria vyloučení:

  • špatná srdeční funkce (LVEF < 40 %)
  • špatná plicní funkce (FEV1 a FVC <50 % předpokládané hodnoty)
  • špatná funkce jater (bili >= 2 mg/dl)
  • špatná funkce ledvin (kreatinin >= 2,0 mg/dl nebo clearance kreatininu <40 ml/min)
  • předchozí alogenní transplantace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Chřipka/cy/TBI
Fludarabin, Cyklofosfamid, TBI s následnou transplantací kostní dřeně. Potransplantační cyklofosfamid bude ve dnech 3 a 4.
Lék: Fludarabin
30 mg/m2 IV QD x 5 dní (dny -6 až -2)
Lék: Cyklofosfamid
14,5 mg/kg/den IV x 2 dávky (dny -6 a -5)
Záření: Celkové ozáření těla
300 cGy x1 dávka (den -1)
Ostatní jména:
  • TBI
Lék: Králík ATG
1,5 mg/kg/den x 3 dny (dny -3 až -1)
Lék: Cyklofosfamid
Po transplantaci: 50 mg/kg IV QD (den +3 až +4)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prokažte trvalé přihojení po transplantaci haploidentické kostní dřeně s doplněním T-buněk odběrem testů chimerismu každý měsíc po transplantaci
Časové okno: 2 roky
Hypotézou je, že po preparativním režimu a transplantaci kostní dřeně bude 30denní míra selhání štěpu < 30 %.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Určete incidenci úmrtnosti související s režimem 100 dní po transplantaci záznamem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 2 roky
2 roky
Určete výskyt akutního onemocnění štěpu proti hostiteli stupně 2-4 a 3-4 100 dnů po transplantaci posouzením známek a symptomů GVHD v průběhu potransplantačního průběhu
Časové okno: 2 roky
2 roky
Určete výskyt chronické GVHD 6 měsíců a 1 rok po transplantaci posouzením známek a symptomů GVHD v průběhu potransplantačního průběhu
Časové okno: 2 roky
2 roky
Odhadněte celkové přežití 100 dnů a 1 rok po transplantaci sběrem informací o přežití v těchto časových bodech
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Northside Hospital, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Melhem Solh, MD, Blood and Marrow Transplant Group of Georgia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. září 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. července 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

11. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NSH 1158

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit