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单倍相合骨髓移植与移植后环磷酰胺治疗重度再生障碍性贫血患者

2024年4月12日 更新者：Northside Hospital, Inc.

一项充满 T 细胞、HLA 错配单倍相合骨髓移植和移植后环磷酰胺治疗缺乏 HLA 匹配相关供体的严重再生障碍性贫血患者的研究

重度再生障碍性贫血是一种罕见且严重的骨髓衰竭形式，与免疫介导机制有关，可导致严重的全血细胞减少症以及感染和出血的高风险。 具有匹配的同胞供体供移植的患者有 80-90% 的存活机会；然而，对于那些缺乏合适的 HLA 匹配相关兄弟姐妹的患者，单纯免疫抑制的反应率仅为 60%。 通过免疫抑制，只有 1/3 的患者可以治愈，1/3 依赖于长期免疫抑制，另外 1/3 会复发或发展为克隆性疾病。 最近的研究表明，使用半相合供体进行移植具有良好的反应率，并显着降低急性和慢性 GVHD 的发生率。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

将为患有严重再生障碍性贫血的患者鉴定错配的单倍相合供体。 这些患者将接受氟达拉滨/环磷酰胺/TBI 的准备性方案，然后进行半相合骨髓移植。 移植后环磷酰胺将在第 3 天和第 4 天给药。使用他克莫司和 MMF 的免疫抑制将在第 +5 天开始； MMF 将在第 +35 天停用，而他克莫司将继续使用至第 +180 天。 研究人员假设采用上述准备方案的半相合移植的移植失败率将低于 30%。 将使用 5% 显着性水平的单侧精确二项式检验来检验这一假设。 20 名患者的规模为确认 30 天移植失败率 <30% 提供了 92.5% 的功效。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Melhem Solh, MD
  • 电话号码：404-255-1930
  • 邮箱：msolh@bmtga.com

学习地点

  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • 招聘中
        • Northside Hospital
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Asad Bashey, MD, PhD
        • 副研究员：
          • Lawrence Morris, MD
        • 副研究员：
          • Scott Solomon, MD
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Melhem Solh, MD
        • 副研究员：
          • H. Kent Holland, MD
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • 招聘中
        • Blood and Marrow Transplant Group of Georgia
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 3/6 - 5/6 匹配（HLA-A、B、DR）相关供体的可用性，这些供体必须在宿主与移植物方向上具有阴性 HLA 交叉匹配
  • 既往接受过治疗的患者年龄 <= 65 岁，既往接受过治疗的患者年龄 <= 75 岁
  • KPS >= 70%
  • 符合以下标准的再生障碍性贫血：

外周血（必须满足 3 项中的 2 项）：

  • <500 中性粒细胞/立方毫米
  • <20,000 个血小板
  • 绝对网织红细胞计数 <40,000/微升

骨髓（必须是其中之一）：

  • 细胞明显减少（<25% 的正常细胞）
  • 具有 70% 非髓系前体细胞的中度低细胞且患者符合上述外周血标准

排除标准：

  • 心脏功能差 (LVEF <40%)
  • 肺功能差（FEV1 和 FVC <50% 预计值）
  • 肝功能不佳 (bili >= 2mg/dL)
  • 肾功能不佳（肌酐 >= 2.0mg/dL 或肌酐清除率 <40mL/min）
  • 先前的同种异体移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：流感/Cy/TBI
氟达拉滨、环磷酰胺、TBI 之后进行骨髓移植。 移植后环磷酰胺将在第 3 天和第 4 天。
药品：氟达拉滨
30 mg/m2 IV QD x 5 天（第 -6 至 -2 天）
药品：环磷酰胺
14.5 mg/kg/天 IV x 2 剂（第 -6 和 -5 天）
辐射：全身照射
300 cGy x1 剂量（第 -1 天）
其他名称：
  • 脑外伤
药品：兔子反恐精英
1.5 mg/kg/天 x 3 天（第 -3 至 -1 天）
药品：环磷酰胺
移植后：50 mg/kg IV QD（第 +3 至 +4 天）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过在移植后每月收集嵌合体测试，证明 T 细胞充满 HLA 不匹配的半相合骨髓移植后的持续植入
大体时间：2年
假设在准备方案和骨髓移植后，30 天的移植失败率将 <30%。
2年

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过记录与治疗相关的不良事件，确定移植后 100 天与方案相关的死亡率的发生率
大体时间：2年
2年
通过评估整个移植后过程中 GVHD 的体征和症状，确定移植后 100 天 2-4 级和 3-4 级急性移植物抗宿主病的发生率
大体时间：2年
2年
通过评估整个移植后过程中 GVHD 的体征和症状，确定移植后 6 个月和 1 年慢性 GVHD 的发生率
大体时间：2年
2年
通过收集这些时间点的生存信息，估计移植后 100 天和 1 年的总体生存率
大体时间：2年
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Northside Hospital, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Melhem Solh, MD、Blood and Marrow Transplant Group of Georgia

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年9月9日

初级完成 (估计的)

2025年8月31日

研究完成 (估计的)

2026年8月31日

研究注册日期

首次提交

2016年7月6日

首先提交符合 QC 标准的

2016年7月6日

首次发布 (估计的)

2016年7月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月12日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NSH 1158

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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