Pathophysiologiebasierte Therapie früh einsetzender epileptischer Enzephalopathien (EE)
5. Februar 2020 aktualisiert von: University Hospital Tuebingen
Pathophysiologie Basierte Therapie Von früh Beginnenden Epileptischen Enzephalopathien
Genetische epileptische Enzephalopathien (EEs) sind eine Gruppe sehr seltener und schwerer, pharmakoresistenter Epilepsieformen, die durch einen frühen Beginn gekennzeichnet sind, z.
ersten Lebensjahren und eine oft schwere Entwicklungsverzögerung.
Genetische Defekte wurden in verschiedenen Ionenkanälen wie Kalium- oder Natriumkanälen gefunden, was die pathologische neuronale Übererregbarkeit, die zu Krampfanfällen führt, gut erklärt.
Weitere Mutationen wurden auch in Proteinen gefunden, die für den Zellaufbau, die DNA/RNA-Verarbeitung oder den synaptischen Vesikelstoffwechsel relevant sind.
Spezifische und individualisierte Therapien sind weder in der klinischen Routine noch in kontrollierten Studien etabliert.
Das Ziel dieser monozentrischen, nicht verblindeten, nicht placebokontrollierten Phase-IIb-Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Antikonvulsiva, die spezifisch auf die bei einigen Subtypen von EEs defekten Ionenkanäle wirken, um eine standardisierte und individualisierte Therapie für diese seltenen Erkrankungen zu etablieren auf den spezifischen Gendefekt.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Während der Studie werden die Natriumkanalblocker Phenytoin und Lacosamid sowie der Kaliumkanalblocker Kinidinsulfat unter standardisierten Bedingungen an Patienten mit früh einsetzender und pharmakoresistenter genetischer Epilepsie mit und ohne Mutationen in den Kaliumkanälen KCNT1 und KCNQ2 und dem Natriumkanal verabreicht Gen SCN2A.
Der primäre Endpunkt wird eine signifikante Reduktion der Anfälle unter der Studienmedikation im Vergleich zum Ausgangswert sein.
Sekundäre Endpunkte werden die Verbesserung der elektroenzephalographischen Eigenschaften der jeweiligen EEs sein.
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Tübingen, Deutschland, 72076
- Universtiy Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 1 Jahr (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- hochaktive Epilepsie (≥ 1 Anfall pro Tag)
- Epilepsie mit Beginn im Alter von 0-3 Monaten
- Pharmakoresistente Epilepsie (2 oder mehr Standard-Antikonvulsiva, die zuvor ausprobiert wurden)
- vor kurzem max. zwei stabile Antikonvulsiva für mindestens 4 Tage vor Studienbeginn
- Patienten unter ständiger Überwachungskontrolle
- Patienten jünger als 1 Jahr
Ausschlusskriterien:
- hochgradige Herzrhythmusstörungen
- schwere Veränderungen der Leber-, Nieren- und Elektrolytblutparameter
- metabolischer oder läsionaler Ursprung der Epilepsie (Ergebnisse des metabolischen Screenings und Schädel-MRT verfügbar)
- parallele Teilnahme an anderen Studien (muss zwei Monate vor Studienbeginn abgeschlossen sein)
- fehlende Einverständniserklärung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Therapieregime
Zwei Medikamente werden in einer vordefinierten Reihenfolge verabreicht (1.
Phenhydan® (Phenytoin), 2. Lacosamid (Vimpat®), um zu untersuchen, ob dies eine wirksame Reduzierung von Anfällen bei früh einsetzenden epileptischen Enzephalopathien ermöglicht.
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Der Patient erhält Phenytoin, wenn kein Erfolg erzielt wird, wird Vimpat gegeben.
Bei Erfolg nach einer der Behandlungen ist der Endpunkt erreicht.
Der Erfolg wird als Reduktion der Anfälle auf 50 % im Vergleich zum Ausgangswert definiert.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Reduzierung von Anfällen
Zeitfenster: eine Woche
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Reduktion epileptischer Anfälle innerhalb einer Behandlungsphase auf 50 % im Vergleich zum Ausgangswert
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eine Woche
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Reduktion der Anfälle, stratifiziert nach genetischem Hintergrund
Zeitfenster: eine Woche
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Reduktion epileptischer Anfälle innerhalb einer Behandlungsphase auf 50 % im Vergleich zum Ausgangswert, stratifiziert für drei Genmutationen
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eine Woche
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Reduktion epileptischer Aktivitäten oder Unterdrückungsphasen
Zeitfenster: eine Woche
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Reduktion epileptischer Aktivitäten oder Suppressionsphasen im EEG
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eine Woche
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Markus Wolff, Dr., University children's hospital Tübingen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Dezember 2018
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Mai 2020
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. August 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. November 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. November 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
21. November 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. Februar 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. Februar 2020
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AKF 357-0-0
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Studiendaten/Dokumente
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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