Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia oparta na patofizjologii wczesnych encefalopatii padaczkowych (EE)

5 lutego 2020 zaktualizowane przez: University Hospital Tuebingen

Pathophysiologie Basierte Therapie Von früh Beginnenden Epileptischen Enzephalopathien

Genetyczne encefalopatie padaczkowe (EE) to grupa bardzo rzadkich i ciężkich, farmakologicznie opornych postaci padaczki, charakteryzujących się wczesnym początkiem, m.in. pierwszych latach życia i często poważne opóźnienie w rozwoju. Defekty genetyczne stwierdzono w różnych kanałach jonowych, takich jak kanały potasowe czy sodowe, co dobrze wyjaśnia patologiczną nadpobudliwość neuronów prowadzącą do drgawek. Dalsze mutacje stwierdzono również w białkach istotnych dla struktury komórkowej, przetwarzania DNA/RNA czy synaptycznego metabolizmu pęcherzyków. Ani w rutynowych badaniach klinicznych, ani w kontrolowanych badaniach nie ustalono specyficznych i zindywidualizowanych terapii. Celem tego monocentrycznego, niezaślepionego, nie kontrolowanego placebo badania fazy IIb jest ocena skuteczności leków przeciwdrgawkowych działających w szczególności na uszkodzone kanały jonowe w niektórych podtypach EE w celu ustalenia standardowej i zindywidualizowanej terapii tych rzadkich chorób na podstawie na temat konkretnej wady genetycznej.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podczas badania blokery kanałów sodowych fenytoina i lakozamid oraz bloker kanałów potasowych kinidinsulfate będą podawane w wystandaryzowanych warunkach pacjentom z wczesną i lekooporną padaczką genetyczną z mutacjami i bez mutacji w kanałach potasowych KCNT1 i KCNQ2 oraz kanale sodowym gen SCN2A. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie znacząca redukcja napadów padaczkowych po zastosowaniu leku próbnego w porównaniu z wartością wyjściową. Drugorzędowymi punktami końcowymi będzie poprawa charakterystyki elektroencefalograficznej odpowiednich EE.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universtiy Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • padaczka wysoce aktywna (≥ 1 napad dziennie)
  • padaczka rozpoczynająca się w wieku 0-3 miesięcy
  • padaczka lekooporna (2 lub więcej standardowych leków przeciwdrgawkowych wypróbowanych wcześniej)
  • ostatnio maks. dwa stabilne leki przeciwdrgawkowe przez co najmniej 4 dni przed rozpoczęciem badania
  • pacjentów pod stałą kontrolą monitorującą
  • pacjentów w wieku poniżej 1 roku

Kryteria wyłączenia:

  • zaburzenia rytmu serca wysokiego stopnia
  • ciężkie zmiany parametrów czynności wątroby, nerek i elektrolitów we krwi
  • metaboliczne lub chorobowe pochodzenie padaczki (dostępne są wyniki badań przesiewowych metabolizmu i MRI czaszki)
  • równoległy udział w innych studiach (należy zakończyć na dwa miesiące przed rozpoczęciem studiów)
  • brak świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Reżim terapii
Dwa leki będą podawane w ustalonej kolejności (1. Phenhydan® (Phenytoin), 2. Lakozamid (Vimpat®) w celu zbadania, czy umożliwia to skuteczną redukcję napadów we wczesnych encefalopatiach padaczkowych.
Inny: Reżim terapii
Pacjent otrzyma fenytoinę, jeśli nie uzyska się powodzenia, podaje się Vimpat. W przypadku sukcesu po jednym z zabiegów punkt końcowy zostaje osiągnięty. Sukces definiuje się jako zmniejszenie liczby napadów do 50% w porównaniu z wartością wyjściową.
Inne nazwy:
  • dwa produkty medyczne podane w ustalonej kolejności

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie napadów
Ramy czasowe: jeden tydzień
Redukcja napadów padaczkowych w ciągu jednej fazy leczenia do 50% w porównaniu do stanu wyjściowego
jeden tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja napadów padaczkowych ze względu na podłoże genetyczne
Ramy czasowe: jeden tydzień
Redukcja napadów padaczkowych w ciągu jednej fazy leczenia do 50% w porównaniu z wartością wyjściową stratyfikowaną dla trzech mutacji genów
jeden tydzień
Zmniejszenie aktywności epileptycznych lub faz tłumienia
Ramy czasowe: jeden tydzień
Zmniejszenie aktywności epileptycznych lub faz tłumienia w EEG
jeden tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital Tuebingen

Śledczy

  • Główny śledczy: Markus Wolff, Dr., University Children's Hospital Tübingen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 maja 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AKF 357-0-0

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Badanie danych/dokumentów

  1. Streszczenie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Reżim terapii

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj