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Thérapie basée sur la physiopathologie des encéphalopathies épileptiques précoces (EE)

5 février 2020 mis à jour par: University Hospital Tuebingen

Pathophysiologie Basierte Therapie Von früh Beginnenden Epileptischen Enzephalopathien

Les encéphalopathies épileptiques génétiques (EE) sont un groupe de formes d'épilepsie pharmacorésistantes très rares et sévères caractérisées par un début précoce, par ex. premières années de vie, et un retard de développement souvent sévère. Des défauts génétiques ont été trouvés dans différents canaux ioniques tels que les canaux potassiques ou sodiques expliquant bien l'hyperexcitabilité neuronale pathologique conduisant aux crises. D'autres mutations ont également été trouvées dans des protéines pertinentes pour la structure cellulaire, le traitement de l'ADN/ARN ou le métabolisme vésiculaire synaptique. Des thérapies spécifiques et individualisées n'ont été établies ni dans la routine clinique ni dans des études contrôlées. Le but de cette étude de phase IIb monocentrique, non aveugle et non contrôlée par placebo est l'évaluation de l'efficacité d'anticonvulsivants agissant spécifiquement sur les canaux ioniques déficients dans certains sous-types d'EE afin d'établir une thérapie standard et individualisée pour ces maladies rares basée sur sur le défaut génétique spécifique.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Au cours de l'étude, les inhibiteurs des canaux sodiques phénytoïne et lacosamide et l'inhibiteur des canaux potassiques kinidinsulfate seront administrés dans des conditions standardisées à des patients présentant une épilepsie génétique précoce et pharmaco-résistante avec et sans mutations dans les canaux potassiques KCNT1 et KCNQ2 et le canal sodique. gène SCN2A. Le critère d'évaluation principal sera une réduction significative des crises sous le médicament d'essai par rapport à la ligne de base. Les critères d'évaluation secondaires seront l'amélioration des caractéristiques électroencéphalographiques des EE respectifs.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Universtiy Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • épilepsie très active (≥ 1 crise par jour)
  • épilepsie débutant entre 0 et 3 mois
  • épilepsie pharmacorésistante (2 médicaments anticonvulsifs standard ou plus essayés auparavant)
  • récemment max. deux médicaments anticonvulsifs stables pendant au moins 4 jours avant le début de l'étude
  • patients sous contrôle de surveillance continue
  • patients de moins de 1 an

Critère d'exclusion:

  • troubles du rythme cardiaque de haut grade
  • modifications sévères des paramètres sanguins hépatiques, rénaux et électrolytiques
  • origine métabolique ou lésionnelle de l'épilepsie (résultats de dépistage métabolique et IRM crânienne disponibles)
  • participation parallèle à d'autres études (doit être terminée deux mois avant le début de l'étude)
  • manque de consentement éclairé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime thérapeutique
Deux médicaments seront administrés dans un ordre prédéfini (1. Phenhydan® (Phénytoïne), 2. Lacosamide (Vimpat®) pour déterminer si cela permet une réduction efficace des crises dans les encéphalopathies épileptiques précoces.
Autre: Régime thérapeutique
Le patient recevra de la phénytoïne, si aucun succès n'est obtenu, Vimpat est administré. En cas de succès après l'un des traitements, le point final est atteint. Le succès est défini comme une réduction des crises à 50 % par rapport à la valeur initiale.
Autres noms:
  • deux produits médicaux donnés dans un ordre prédéfini

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction des crises
Délai: une semaine
Réduction des crises d'épilepsie au cours d'une phase de traitement à 50 % par rapport à la valeur initiale
une semaine

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction des crises stratifiées pour le fond génétique
Délai: une semaine
Réduction des crises d'épilepsie au cours d'une phase de traitement à 50 % par rapport à la ligne de base stratifiée pour trois mutations génétiques
une semaine
Réduction des activités épileptiques ou phases de suppression
Délai: une semaine
Réduction des activités épileptiques ou phases de suppression en EEG
une semaine

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital Tuebingen

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Markus Wolff, Dr., University Children's Hospital Tübingen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mai 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2016

Première publication (Estimation)

21 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 février 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2020

Dernière vérification

1 février 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AKF 357-0-0

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Données/documents d'étude

  1. Synopsis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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