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Terapia basata sulla fisiopatologia delle encefalopatie epilettiche ad esordio precoce (EE)

5 febbraio 2020 aggiornato da: University Hospital Tuebingen

Pathophysiologie Basierte Therapie Von früh Beginnenden Epileptischen Enzephalopathien

Le encefalopatie epilettiche genetiche (EE) sono un gruppo di forme epilettiche molto rare e gravi, farmaco-resistenti, caratterizzate da un esordio precoce, ad es. primi anni di vita e un ritardo dello sviluppo spesso grave. Sono stati riscontrati difetti genetici in diversi canali ionici come i canali del potassio o del sodio che spiegano bene l'ipereccitabilità neuronale patologica che porta alle convulsioni. Ulteriori mutazioni sono state trovate anche nelle proteine ​​rilevanti per la struttura cellulare, l'elaborazione del DNA/RNA o il metabolismo vescicolare sinaptico. Terapie specifiche e individualizzate non sono state stabilite né nella routine clinica né in studi controllati. L'obiettivo di questo studio di fase IIb monocentrico, non in cieco, non controllato con placebo è la valutazione dell'efficacia di farmaci anticonvulsivanti che agiscono specificatamente sui canali ionici difettosi in alcuni sottotipi di EE al fine di stabilire una terapia standard e individualizzata per queste malattie rare basata sullo specifico difetto genetico.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Durante lo studio, i bloccanti dei canali del sodio fenitoina e lacosamide e il bloccante dei canali del potassio chinidinsolfato saranno somministrati in condizioni standardizzate a pazienti con epilessia genetica ad esordio precoce e farmacoresistente con e senza mutazioni nei canali del potassio KCNT1 e KCNQ2 e nel canale del sodio gene SCN2A. L'endpoint primario sarà una significativa riduzione delle crisi durante il trattamento farmacologico rispetto al basale. Gli endpoint secondari saranno il miglioramento delle caratteristiche elettroencefalografiche dei rispettivi EE.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universtiy Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • epilessia altamente attiva (≥ 1 crisi al giorno)
  • epilessia con esordio 0-3 mesi di età
  • epilessia farmacoresistente (2 o più farmaci anticonvulsivanti standard provati in precedenza)
  • recentemente max. due farmaci anticonvulsivanti stabili per almeno 4 giorni prima dell'inizio dello studio
  • pazienti sotto controllo di monitoraggio continuo
  • pazienti di età inferiore a 1 anno

Criteri di esclusione:

  • disturbi del ritmo cardiaco di alto grado
  • gravi alterazioni dei parametri epatici, renali ed elettrolitici del sangue
  • origine metabolica o lesionale dell'epilessia (risultati dello screening metabolico e risonanza magnetica craniale disponibili)
  • partecipazione parallela ad altri studi (deve essere terminata due mesi prima dell'inizio dello studio)
  • mancato consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime terapeutico
Verranno somministrati due farmaci secondo un ordine predefinito (1. Phenhydan® (fenitoina), 2. Lacosamide (Vimpat®) per verificare se ciò consente un'effettiva riduzione delle crisi epilettiche nelle encefalopatie epilettiche ad esordio precoce.
Altro: Regime terapeutico
Il paziente riceverà fenitoina, se non si ottiene alcun successo, viene somministrato Vimpat. In caso di successo dopo uno dei trattamenti, si raggiunge l'endpoint. Il successo è definito come riduzione delle crisi al 50% rispetto al basale.
Altri nomi:
  • due prodotti medici dati in un ordine predefinito

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione dei sequestri
Lasso di tempo: una settimana
Riduzione delle crisi epilettiche in una fase di trattamento al 50% rispetto al basale
una settimana

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione delle crisi stratificate per background genetico
Lasso di tempo: una settimana
Riduzione delle crisi epilettiche in una fase di trattamento al 50% rispetto al basale stratificato per tre mutazioni genetiche
una settimana
Riduzione delle attività epilettiche o fasi di soppressione
Lasso di tempo: una settimana
Riduzione delle attività epilettiche o fasi di soppressione nell'EEG
una settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital Tuebingen

Investigatori

  • Investigatore principale: Markus Wolff, Dr., University Children's Hospital Tübingen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 maggio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

21 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AKF 357-0-0

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Dati/documenti di studio

  1. Sinossi

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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