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Clinical Trials on Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD) in Colombia

Insgesamt 3 ergebnisse

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Klinisches Ergebnis der Triheptanoin-Behandlung bei Patienten mit langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD), die im Rahmen des Expanded-Access-Programms behandelt wurden

Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD)

Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Eine Studie zu UX007 (Triheptanoin) bei Teilnehmern mit langkettigen Fettsäurenoxidationsstörungen (LC-FAOD)

Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD) | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Mangel an trifunktionellem Protein (TFP). | Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase (CPT II). | Mangel an langkettiger 3-Hydroxy-Acyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD).

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Children's National Research Institute
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Rekrutierung

Systemische Biomarker für Hirnverletzungen durch Hyperammonämie

Hypoxisch-ischämische Enzephalopathie | Störung des Harnstoffzyklus | Organische Azidämie | Fettsäureoxidationsstörung | Ahornsirupkrankheit | Glutarazidämie I

Vereinigte Staaten

Clinical Trials on Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD) in Colombia

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