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Klinisches Ergebnis der Triheptanoin-Behandlung bei Patienten mit langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD), die im Rahmen des Expanded-Access-Programms behandelt wurden

26. August 2020 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine retrospektive Chart-Review-Studie zur Bewertung des klinischen Ergebnisses der Triheptanoin-Behandlung bei Patienten mit langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD), die im Rahmen des Expanded-Access-Programms behandelt werden

Das Hauptziel der Studie besteht darin, die klinischen Ergebnisse für das auslösende Ereignis von Patienten zu bewerten, die Triheptanoin im Rahmen des Notfallprogramms Investigational New Drug (eIND) erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine retrospektive Diagrammübersicht von Patienten in den USA mit LC-FAOD, die vor dem 1. September 2018 Triheptanoin über eine eIND-Anfrage von ihrem Stoffwechsel- oder behandelnden Arzt erhalten haben. Die teilnehmenden Studienstandorte stellen die Krankenakten der Probanden bereit, die die Zulassungskriterien erfüllen, und relevante Daten zum auslösenden Ereignis (der Grund, warum der Patient Triheptanoin erhielt) sowie wichtige Details zu Krankenhausaufenthalten während des Studienzeitraums werden extrahiert.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Kaiser Permanente
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Krankenakten von Patienten in den USA mit LC-FAOD, die vor dem 1. September 2018 Triheptanoin über eine eIND-Anfrage von ihrem Stoffwechsel- oder behandelnden Arzt erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten jeden Alters mit bestätigter Diagnose einer der LC-FAOD-Störungen, einschließlich: Mangel an mitochondrialem trifunktionalem Protein (TFP), Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase (CPT I und CPT II), Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD). , Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD) und Mangel an Carnitin-Acylcarnitin-Translokase (CATR).
  • Der Beginn der Behandlung mit Triheptanoin erfolgte über eIND vor dem 1. September 2018
  • In den USA mit Triheptanoin behandelt
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, ggf. für Probanden unter 18 Jahren, oder eine schriftliche Einverständniserklärung und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und vor jeglicher Forschung – damit verbundene Verfahren. Um Krankenakten verstorbener Personen einzuholen und einzusehen, wird gegebenenfalls die Einverständniserklärung der nächsten Angehörigen oder der entsprechenden juristischen Person eingeholt.

Ausschlusskriterien:

  • Nicht bereit, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen oder der Herausgabe medizinischer Unterlagen zuzustimmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten, die mit Triheptanoin behandelt werden
Patienten mit LC-FAOD, die vor dem 1. September 2018 im Rahmen von eIND mit Triheptanoin behandelt wurden
Sonstiges: Keine Intervention
Dies ist eine nicht-interventionelle retrospektive Studie zur Überprüfung von Krankenakten. In diesem Protokoll wird kein Studienpräparat verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Dauer des Krankenhausaufenthalts aufgrund des auslösenden Ereignisses
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Anordnung bei Entlassung eines auslösenden Ereignisses
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Dauer wichtiger Interventionen für auslösendes Ereignis
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Anzahl kritischer medizinischer Beurteilungen im Zusammenhang mit LC-FAOD für Trigger-Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Dauer des Krankenhausaufenthalts wegen anderer wichtiger klinischer Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Anordnung zur Entlassung anderer schwerwiegender klinischer Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Anzahl wichtiger medizinischer Eingriffe für andere wichtige klinische Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Anzahl kritischer medizinischer Beurteilungen im Zusammenhang mit LC-FAOD für andere wichtige klinische Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung
Bis zu 48 Wochen vor und 48 Wochen nach Beginn der Triheptanoin-Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX007-CL003

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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