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Eine Studie zu UX007 (Triheptanoin) bei Teilnehmern mit langkettigen Fettsäurenoxidationsstörungen (LC-FAOD)

21. Januar 2021 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und der klinischen Wirkung von UX007 bei Patienten mit langkettigen Fettsäurenoxidationsstörungen (LC-FAOD)

Das primäre Ziel der Studie war die Bewertung der Auswirkungen von UX007 auf die akute klinische Pathophysiologie im Zusammenhang mit LC-FAOD nach 24-wöchiger Behandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of Southern Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose eines CPT II-, VLCAD-, LCHAD- oder TFP-Mangels, basierend auf den Ergebnissen von Acylcarnitinprofilen, Studien zur Fettsäureoxidationssonde in kultivierten Fibroblasten und/oder Mutationsanalysen aus Krankenakten.
  • Männlich oder weiblich, mindestens 6 Monate alt
  • Bereit und in der Lage, alle Aspekte des Studiums bis zum Ende des Studiums zu absolvieren. Wenn Sie minderjährig sind, haben Sie eine oder mehrere Betreuer, die bereit und in der Lage sind, bei allen geltenden Studienanforderungen zu helfen.
  • Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung ab (Probanden im Alter von ≥ 18 Jahren) oder geben Sie (falls zutreffend) eine schriftliche Zustimmung und lassen Sie sich von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter beauftragen, der bereit und in der Lage ist, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Bereit und in der Lage, Zugang zu Krankenakten zu gewähren, die die letzten 18-24 Monate der Pflege vor Beginn der Studie oder von Geburt an für Probanden unter 18 Monaten aufzeichnen
  • Keine schwerwiegenden Nebenwirkungen oder bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Triheptanoin in der Vorgeschichte
  • Wird derzeit mit einem stabilen Behandlungsschema (einschließlich Diät) behandelt, das eine fettarme/kohlenhydratreiche Diät, die Vermeidung von Fasten, Carnitin und/oder mittelkettiges Triglycerid (MCT)-Öl umfassen kann. Das Behandlungsschema (einschließlich Ernährung) sollte in den letzten 60 Tagen stabil sein, um sicherzustellen, dass Änderungen des Zustands des Patienten nicht durch kürzliche Änderungen des Behandlungsschemas verfälscht werden, die den 4-wöchigen Run-in-Bewertungszeitraum beeinflussen könnten. Sobald die Behandlung mit dem Studienmedikament begonnen hat, muss er bereit sein, alle Aspekte des Behandlungsschemas und der Ernährung des Probanden unverändert beizubehalten, mit Ausnahme des Absetzens von MCT-Öl, um eine potenzielle Variabilität der Reaktion aufgrund von Schwankungen in der Nahrungsaufnahme zu vermeiden.

  • Sie haben eine schwere LC-FAOD, die trotz Therapie durch IRGENDWELCHE der folgenden signifikanten klinischen Manifestationen belegt ist:

    • Chronisch erhöhte Kreatinkinase (CK) mit schwerwiegenden klinischen Ereignissen: Erhöhte mittlere CK-Spiegel in den letzten 6 Monaten bis 1 Jahr (definiert als ≥ 2-fache Obergrenze des alters-/geschlechtsangepassten Normalwerts oder ≥ 500 Einheiten/l bei altersangepasster Referenz nicht nachgewiesen) nicht mit einem akuten Rhabdomyolyse-Ereignis verbunden UND mindestens zwei schwerwiegende klinische Ereignisse (wie im Protokoll definiert) im letzten Jahr oder mindestens vier schwerwiegende klinische Ereignisse in den letzten zwei Jahren,
    • Episodisch erhöhte CK mit gemeldeter Muskeldysfunktion: Episoden erhöhter CK-Werte in den letzten 6 Monaten bis 1 Jahr (definiert als ≥ 2-fache Obergrenze des alters-/geschlechtsangepassten Normalwerts oder ≥ 500 Einheiten/l, wenn keine altersangepasste Referenz erstellt wurde ) nicht im Zusammenhang mit einem akuten Rhabdomyolyse-Ereignis UND Patientenbericht über häufige Muskelermüdung, Belastungsintoleranz oder Einschränkung der körperlichen Betätigung,
    • Stark erhöhte CK, aber asymptomatisch: Stärker erhöhte mittlere CK-Spiegel (definiert als ≥ 4-fache Obergrenze des alters-/geschlechtsangepassten Normalwerts oder ≥ 1000 Einheiten/l, wenn keine altersangepasste Referenz festgelegt wurde) im Einklang mit einem erheblichen chronischen Muskelriss über dem letzten 6 Monate bis 1 Jahr, unabhängig von der Häufigkeit von Krankenhausaufenthalten oder ER-Ereignissen,
    • Häufige schwere schwere medizinische Episoden (mindestens 3 innerhalb des letzten Jahres oder 5 innerhalb von 2 Jahren) von Hypoglykämie, Rhabdomyolyse oder Exazerbation der Kardiomyopathie [CM], die eine Notaufnahme [ER]/Akutversorgung oder Krankenhausaufenthalte erfordern,
    • Schwere Anfälligkeit für Hypoglykämie (Serumglukose
    • Nachweis einer funktionellen Kardiomyopathie (mit Echokardiogramm (ECHO) innerhalb der letzten 90 Tage, das eine schlechte Ejektionsfraktion [EF] dokumentiert), die eine kontinuierliche medizinische Behandlung erfordert
  • Frauen, die die Menarche erreicht haben, müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben. Wenn sexuell aktiv, muss das Subjekt bereit sein, eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden und während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose von Carnitin-Acylcarnitin-Translokase (CACT) oder CPT I
  • Diagnose von mittelkettigem Acyl-CoA-Dehydrogenase (MCAD)-Mangel, kurz- oder mittelkettigem FAOD, Stoffwechseldefekt des Ketonkörpers, Propionazidämie oder Methylmalonazidämie
  • Eingeschrieben in eine klinische Studie mit gleichzeitiger Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb der letzten 30 Tage oder nicht bereit, die Einnahme eines verbotenen Medikaments oder einer anderen Substanz einzustellen, die die Studienziele verfälschen könnte
  • Nicht bereit, eine Einverständniserklärung oder Freigabe von Krankenakten zu unterzeichnen
  • Vorliegen von Komorbiditäten, einschließlich instabiler Erkrankungen des Hauptorgansystems, die nach Meinung des Ermittlers das Subjekt einem erhöhten Risiko für Komplikationen aussetzen, die Studienteilnahme oder -einhaltung beeinträchtigen oder die Studienziele verfälschen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: UX007
UX007-Dosierung titriert auf eine Zieldosis von 25-35 % der gesamten Kalorienaufnahme oder maximal tolerierten Dosis. Die Teilnehmer werden beobachtet, um die Wirkung von UX007 über 24 Wochen (Behandlungszeitraum) zu bewerten, dann wird die Behandlung im Verlängerungszeitraum für weitere 54 Wochen für insgesamt 78 Behandlungswochen fortgesetzt.
Arzneimittel: UX007
Andere Namen:
  • C7-Öl
  • Triheptanoin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der zeitbereinigten Fläche unter der Kurve (AUC/Zeit) gegenüber dem Ausgangswert für die Arbeitsbelastung während der Fahrradergometrie in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Um die Auswirkungen einer 24-wöchigen Behandlung mit UX007 auf die Belastungsintoleranz zu bewerten, wurde die Veränderung der zeitbereinigten AUC (AUC/Zeit) gegenüber dem Ausgangswert für die Arbeitsbelastung während 40-minütiger Fahrradergometrie-Tests in Woche 24 unter Verwendung der verallgemeinerten Schätzgleichung (GEE ) Modell. Ein Fahrradergometer kann die von einer Person im Laufe der Zeit während körperlicher Betätigung geleistete Arbeit messen, die Arbeit wurde alle 10 Minuten von 0 bis 40 Minuten zu Beginn und in Woche 24 gemessen. Das GEE-Modell umfasste die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und wurde für die Ausgangswertmessung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianzstruktur angepasst. Ein Anstieg der AUC spiegelt eine verbesserte Belastungstoleranz wider; eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin.
Baseline, Woche 24
Änderung der zeitbereinigten AUC für das respiratorische Austauschverhältnis (RER) während der Zyklusergometrie in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Änderung der zeitadjustierten AUC für das respiratorische Austauschverhältnis (RER) gegenüber dem Ausgangswert während der Fahrradergometrie in Woche 24, bewertet unter Verwendung des GEE-Modells, das die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und adjustiert für die Ausgangsmessung mit der Verbindung umfasste Symmetrie-Kovarianz-Struktur.

RER während des Trainings wird als Kohlendioxidvolumen/Sauerstoffvolumen berechnet. RER misst, ob Kohlenhydrate oder Fette als Brennstoff verwendet werden. RER ≥1,0 ​​zeigt an, dass Kohlenhydrate die vorherrschende Energiequelle sind. RER 0,70 zeigt an, dass sowohl Fette als auch Kohlenhydrate die vorherrschende Energiequelle sind. RER = 0,70 bedeutet, dass Fett die vorherrschende Energiequelle ist. Es ist zu erwarten, dass die RER bei ähnlichen Trainingsintensitäten niedriger ist, wenn ein Teilnehmer in der Lage ist, Fett als Energiequelle zu nutzen. Daher würde ein Anstieg des RER (positive Änderung gegenüber dem Ausgangswert) darauf hindeuten, dass die Teilnehmer immer noch Kohlenhydrate statt Fett verwenden, was eine physiologische Reaktion widerspiegelt.
Baseline, Woche 24
Änderung der tatsächlichen Belastungsdauer während der Fahrradergometrie in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Um die Auswirkungen einer 24-wöchigen Behandlung mit UX007 auf die Belastungsintoleranz zu bewerten, wurde die Veränderung der tatsächlichen Belastungsdauer während der 40-minütigen Zyklus-Ergometrie-Tests in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des GEE-Modells bewertet. Das GEE-Modell umfasste die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und wurde für die Ausgangswertmessung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianzstruktur angepasst. Es wird erwartet, dass sich die Dauer der körperlichen Betätigung erhöht, wenn sich die Belastungstoleranz verbessert.
Baseline, Woche 24
Änderung der während des 12-Minuten-Gehtests (12MWT) in Woche 18 zurückgelegten Strecke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (letzte Bewertung während der 4-wöchigen Einlaufphase), Woche 18
Um die Auswirkungen einer 18-wöchigen Behandlung mit UX007 auf die Muskelfunktion zu bewerten, wurde die Veränderung der während eines 12-Minuten-Gehgewichts in Woche 18 zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des GEE-Modells bewertet. Das GEE-Modell umfasste die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und wurde für die Ausgangswertmessung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianzstruktur angepasst. Es wird erwartet, dass die während des 12MGT zurückgelegte Strecke mit zunehmender Muskelfunktion zunimmt.
Baseline (letzte Bewertung während der 4-wöchigen Einlaufphase), Woche 18
Änderung des Energieausgabenindex (EEI) gegenüber dem Ausgangswert während des 12MWT in Woche 18
Zeitfenster: Baseline (letzte Bewertung während der 4-wöchigen Einlaufphase), Woche 18
Um die Auswirkungen einer 18-wöchigen Behandlung mit UX007 auf die Muskelfunktion zu bewerten, wurde die Veränderung des EEI gegenüber dem Ausgangswert während des 12. MWT in Woche 18 unter Verwendung des GEE-Modells bewertet. Das GEE-Modell umfasste die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und wurde für die Ausgangswertmessung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianzstruktur angepasst. EEI wird als die Herzfrequenz nach dem Test minus der Herzfrequenz vor dem Test (in Schlägen/min) dividiert durch die Gesamtgeschwindigkeit quantifiziert und in Schlägen/Meter angegeben. Eine Abnahme des EEI beim Gehen über eine ähnliche Distanz oder keine Veränderung beim Gehen über längere Distanzen kann auf eine verbesserte Belastungstoleranz hinweisen.
Baseline (letzte Bewertung während der 4-wöchigen Einlaufphase), Woche 18
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der prognostizierten 6-Minuten-Gehtest (6MWT) zurückgelegten Distanz in Woche 18
Zeitfenster: Baseline (letzte Bewertung während der 4-wöchigen Einlaufphase), Woche 18

Um die Auswirkungen einer 18-wöchigen Behandlung mit UX007 auf die Muskelfunktion zu bewerten, wurde die Veränderung des Prozentsatzes der vorhergesagten zurückgelegten Strecke während der ersten 6 Minuten (6 MWT) des 12 MWT in Woche 18 gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des GEE-Modells bewertet. Die mathematische Formel eines Teilnehmers zur Berechnung seiner prozentualen vorhergesagten (PP) Distanz, die er im 6MWT zurückgelegt hat, basierte auf seinen demografischen Merkmalen zu Beginn. Für Teilnehmer < 20 Jahre wurde die verwendete Formel von (Gieger, et. Al. 2007), die die zurückgelegte PP-Distanz basierend auf Alter, Geschlecht und Größe berechnete. Für Teilnehmer >= 20 Jahre wurde auf die verwendete Formel verwiesen von (Gibbons, et. Al. 2001) und berechnete die zurückgelegte PP-Distanz basierend auf Alter und Geschlecht.

Das GEE-Modell umfasste die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und wurde für die Ausgangswertmessung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianzstruktur angepasst. Es wird erwartet, dass die vorhergesagten Werte in Prozent steigen, wenn die Muskelfunktion zunimmt.
Baseline (letzte Bewertung während der 4-wöchigen Einlaufphase), Woche 18
Änderung des Physical Summary Score (PHS-10) der Short Form 10 (SF-10) in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Um die Auswirkungen der Behandlung mit UX007 auf funktionelle Behinderung und Gesundheit bei Teilnehmern zwischen 5 und 17 Jahren zu bewerten, wurden die Veränderungen der T-Scores des PHS-10 gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 bewertet und unter Verwendung des GEE-Modells analysiert. Das GEE-Modell umfasste die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und wurde für die Ausgangswertmessung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianzstruktur angepasst.

Der SF-10 Health Survey for Children ist eine 10-Punkte-Beurteilung, die von einer Pflegekraft ausgefüllt wird, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern zu messen. Der PHS-10 des SF-10 wird so bewertet, dass höhere Bewertungen eine günstigere Funktion anzeigen. Die auf dem T-Wert basierende Bewertung bedeutet, dass die Skalenwerte so zentriert sind, dass ein Wert von 50 dem Durchschnittswert in einer umfassenden Stichprobe der US-Bevölkerung entspricht (die Skalenwerte sind auf einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10 standardisiert).
Baseline, Woche 24
Änderung des psychosozialen Gesamtergebnisses (PSS-10) des SF10 in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Um die Auswirkungen der Behandlung mit UX007 auf funktionelle Behinderung und Gesundheit bei Teilnehmern zwischen 5 und 17 Jahren zu bewerten, wurden die Änderungen der T-Scores des PSS-10 gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 bewertet und unter Verwendung des GEE-Modells analysiert. Das GEE-Modell umfasste die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und wurde für die Ausgangswertmessung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianzstruktur angepasst.

Das PSS-10 des SF-10 wird so bewertet, dass höhere Bewertungen ein günstigeres Funktionieren anzeigen. Die auf dem T-Wert basierende Bewertung bedeutet, dass die Skalenwerte so zentriert sind, dass ein Wert von 50 dem Durchschnittswert in einer umfassenden Stichprobe der US-Bevölkerung entspricht (die Skalenwerte sind auf einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10 standardisiert). Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Höhere Werte weisen auf eine günstigere Funktion/bessere Gesundheit hin.
Baseline, Woche 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Physical Component Summary Scale (PCS-12) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Änderungen der T-Scores gegenüber dem Ausgangswert, wie sie im PCS-12 Short-Form Health Survey, Version 2 (SF-12v2) in Woche 24 bewertet wurden, wurden unter Verwendung des GEE-Modells bewertet, das die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable Zeit als einschloss die kategoriale Variable und angepasst für die Baseline-Messung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianz-Struktur.

PCS-12-Scores wurden aus den individuellen Antworten auf die Fragen berechnet, die zur körperlichen Gesundheit beitragen. Die Rohwerte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit anzeigen. Die auf dem T-Wert basierende Bewertung bedeutet, dass die Skalenwerte zentriert sind, sodass ein Wert von 50 dem durchschnittlichen Wert in der US-Allgemeinbevölkerung entspricht (die Skalenwerte sind auf einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10 standardisiert). Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Höhere Werte weisen auf eine günstigere Funktion/bessere Gesundheit hin.
Baseline, Woche 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Mental Component Summary Scale (MCS-12) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Änderungen der T-Scores gegenüber dem Ausgangswert, wie sie vom MCS-12 des SF-12v2 in Woche 24 bewertet wurden, wurden unter Verwendung des GEE-Modells bewertet, das die Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable, die Zeit als kategoriale Variable und bereinigt um den Ausgangswert enthielt Messung mit zusammengesetzter Symmetrie-Kovarianz-Struktur.

MCS-12-Scores wurden aus den individuellen Antworten auf die Fragen berechnet, die zur psychischen Gesundheit beitragen. Die Rohwerte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit anzeigen. Die auf dem T-Wert basierende Bewertung bedeutet, dass die Skalenwerte zentriert sind, sodass ein Wert von 50 dem durchschnittlichen Wert in der US-Allgemeinbevölkerung entspricht (die Skalenwerte sind auf einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10 standardisiert). Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Höhere Werte weisen auf eine günstigere Funktion/bessere Gesundheit hin.
Baseline, Woche 24
Annualisierte Ereignisrate aller wichtigen klinischen Ereignisse vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Schwere klinische Ereignisse sind definiert als unerwünschte Ereignisse (AEs), die zu Krankenhauseinweisungen, Besuchen in der Notaufnahme (ER) und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Annualisierte Dauer aller wichtigen klinischen Ereignisse vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Größere klinische Ereignisse sind definiert als UEs, die zu Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuchen und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Jährliche Ereignisrate schwerer klinischer Rhabdomyolyse-Ereignisse vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Rhabdomyolyse ist eine Erkrankung, bei der geschädigte Skelettmuskeln schnell abgebaut werden. Schwere klinische Rhabdomyolyse-Ereignisse sind definiert als jene UEs, die zu Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuchen und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Jährliche Dauerrate schwerer klinischer Rhabdomyolyse-Ereignisse vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Rhabdomyolyse ist eine Erkrankung, bei der geschädigte Skelettmuskeln schnell abgebaut werden. Schwere klinische Rhabdomyolyse-Ereignisse sind definiert als jene UEs, die zu Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuchen und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Jährliche Ereignisrate von klinischen Ereignissen mit schwerer Hypoglykämie vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Schwere klinische Hypoglykämie-Ereignisse sind definiert als jene UEs, die zu Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuchen und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Jährliche Dauerrate von klinischen Ereignissen mit schwerer Hypoglykämie vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Schwere klinische Hypoglykämie-Ereignisse sind definiert als jene UEs, die zu Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuchen und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Annualisierte Ereignisrate schwerer kardialer klinischer Ereignisse vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Schwere kardiale klinische Ereignisse sind definiert als jene UEs, die zu Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuchen und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Annualisierte Dauerrate schwerer kardialer klinischer Ereignisse vor und nach der Behandlung mit UX007
Zeitfenster: 18 Monate vor und nach UX007-Initiation
Schwere kardiale klinische Ereignisse sind definiert als jene UEs, die zu Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuchen und Notfallmaßnahmen führen.
18 Monate vor und nach UX007-Initiation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Juni 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX007-CL201
  • 2013-004830-14 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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