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Clinical Trials on Mangel an mittelkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (MCAD). in Colombia

Insgesamt 2 ergebnisse

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Eine Studie zu UX007 (Triheptanoin) bei Teilnehmern mit langkettigen Fettsäurenoxidationsstörungen (LC-FAOD)

Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LC-FAOD) | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Mangel an trifunktionellem Protein (TFP). | Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase (CPT II). | Mangel an langkettiger 3-Hydroxy-Acyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD).

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Abgeschlossen

Verlängerungsstudie zu langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD) für Probanden, die zuvor in Triheptanoin-Studien eingeschrieben waren

Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase (CPT I oder CPT II). | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD). | Mangel an trifunktionellem Protein (TFP). | Carnitin-Acylcarnitin-Translocase (CACT)-Mangel

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich

Clinical Trials on Mangel an mittelkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (MCAD). in Colombia

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