Un estudio abierto para determinar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la lacosamida oral en niños con epilepsia
17 de diciembre de 2021 actualizado por: UCB BIOSCIENCES, Inc.
Un estudio abierto para determinar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la lacosamida oral a largo plazo (LCM) como terapia adyuvante en niños con epilepsia
SP848 es un estudio abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo en niños con epilepsia tratados con solución oral (jarabe) de Lacosamida (LCM) o comprimidos de LCM como terapia adyuvante.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
SP848 es un estudio abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo en niños con epilepsia tratados con solución oral (jarabe) de Lacosamida (LCM) o comprimidos de LCM como terapia adyuvante. Además, el estudio está diseñado para brindar disponibilidad continua de LCM a los sujetos que hayan completado el estudio SP847 (NCT00938431) y a los sujetos que hayan interrumpido SP847 (NCT00938431) y que, en opinión del investigador, se beneficiarían de la administración a largo plazo. de LCM.
SP848 estará abierto a sujetos que hayan participado en otros estudios clínicos pediátricos de LCM sobre epilepsia y también estará abierto a hasta 100 sujetos que se inscriban directamente en SP848. Las dosis permitidas de LCM en SP848 están entre 2 y 12 mg/kg/día (solución oral [jarabe]) o la dosis correspondiente de la tableta hasta una dosis máxima de 600 mg/día.
Los sujetos inscritos en SP848 tienen la opción de permanecer en la formulación de solución oral de LCM o cambiar a la formulación de tableta comercial, si es factible.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
366
Fase
- Fase 2
Acceso ampliado
Ya no está disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kork, Alemania
- Sp848 403
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Brussels, Bélgica
- Sp848 201
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Edegem, Bélgica
- Sp848 200
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Gent, Bélgica
- Sp848 203
-
Leuven, Bélgica
- Sp848 202
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Sp848 064
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6062
- Sp848 059
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95815
- Sp848 025
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Sp848 002
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-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
- Sp848 054
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Sp848 012
-
Wellington, Florida, Estados Unidos, 33470
- Sp848 019
-
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Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912-4005
- Sp848 057
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Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Sp848 063
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Sp848 006
-
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Sp848 008
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89052
- Sp848 061
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Sp848 062
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Sp848 015
-
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Sp848 005
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Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Sp848 053
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Sp848 068
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Sp848 001
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15201
- Sp848 016
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Sp848 004
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Sp848 026
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Sp848 067
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77076
- Sp848 022
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Virginia
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- Sp848 020
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Paris, Francia
- Sp848 309
-
Strasbourg Cedex, Francia
- Sp848 304
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Budapest, Hungría
- Sp848 701
-
Budapest, Hungría
- Sp848 702
-
Budapest, Hungría
- Sp848 703
-
Budapest, Hungría
- Sp848 704
-
Debrecen, Hungría
- Sp848 705
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Messina, Italia
- Sp848 503
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Verona, Italia
- Sp848 502
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Fukuoka, Japón
- Sp848 257
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Hamamatsu, Japón
- Sp848 256
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Kodaira, Japón
- Sp848 255
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Koshi, Japón
- Sp848 253
-
Niigata, Japón
- Sp848 252
-
Okayama, Japón
- Sp848 258
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Osaka, Japón
- Sp848 254
-
Osaka, Japón
- Sp848 259
-
Shizuoka, Japón
- Sp848 251
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Culiacan, México
- Sp848 101
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Guadalajara, México
- Sp848 104
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San Luis Potosi, México
- Sp848 103
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Bialystok, Polonia
- Sp848 803
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Katowice, Polonia
- Sp848 807
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Kielce, Polonia
- Sp848 804
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Krakow, Polonia
- Sp848 801
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Lublin, Polonia
- Sp848 805
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Beijing, Porcelana
- Sp848 950
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Chang Chun, Porcelana
- Sp848 953
-
Chongqing, Porcelana
- Sp848 951
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Hanzhou, Porcelana
- Sp848 955
-
Nanchang, Porcelana
- Sp848 956
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Shanghai, Porcelana
- Sp848 952
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Shenzhen, Porcelana
- Sp848 954
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Dnipropetrovs'k, Ucrania
- Sp848 224
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Dnipropetrovs'k, Ucrania
- Sp848 225
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Ivano-Frankivs'k, Ucrania
- Sp848 220
-
Kiev, Ucrania
- Sp848 221
-
Kiev, Ucrania
- Sp848 222
-
Kiev, Ucrania
- Sp848 226
-
Vinnytsia, Ucrania
- Sp848 223
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se ha obtenido un formulario de consentimiento informado firmado del padre/tutor legal y se ha obtenido el asentimiento del sujeto, según se requiera.
- El sujeto y el cuidador (que puede ser un padre, tutor legal u otro cuidador delegado) están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los requisitos del estudio, incluido el mantenimiento de un diario de convulsiones
Los sujetos que hayan participado en estudios clínicos pediátricos de SP847 u otra lacosamida (LCM) en epilepsia deben cumplir los siguientes criterios de inclusión:
- El sujeto completó SP847 (o el sujeto interrumpió SP847 debido a una reducción de la dosis o estado epiléptico) para el tratamiento de convulsiones de inicio parcial no controladas, o el sujeto participó en otros estudios clínicos pediátricos de LCM en epilepsia
- Se espera que el sujeto se beneficie de la participación, en opinión del investigador.
Los sujetos que se inscriban directamente en SP848 sin participación previa en un estudio clínico de LCM deben cumplir los siguientes criterios de inclusión:
- El sujeto tiene >=4 años a <=17 años de edad
- El sujeto tiene un diagnóstico de epilepsia con convulsiones de inicio parcial
- Se ha observado que el sujeto tiene convulsiones de inicio parcial no controladas después de un tratamiento adecuado (en opinión del investigador) con al menos 2 medicamentos antiepilépticos (FAE) (concurrente o secuencialmente)
- Se ha observado que el sujeto tiene al menos 2 convulsiones contables en el período de 4 semanas antes de la selección
- El sujeto está en un régimen de dosificación estable de 1 a 3 AED
- El sujeto es un candidato aceptable para la punción venosa.
Criterio de exclusión:
- El sujeto está recibiendo algún fármaco en investigación o está usando algún dispositivo experimental además de Lacosamida (LCM)
- Sujeto ≥ 6 años de edad tiene antecedentes de intento de suicidio en la vida o tiene ideación suicida en los últimos 6 meses
Los sujetos que hayan participado en SP847 u otros estudios clínicos pediátricos de LCM sobre epilepsia no pueden inscribirse en el estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:
El sujeto cumple con cualquiera de los siguientes:
- Criterios de retiro para el estudio primario (con la excepción de los sujetos que interrumpieron debido a una reducción de dosis o estado epiléptico). Para sujetos que ingresan desde EP0060, si el sujeto (o tutor legal) retira el consentimiento únicamente debido a la vía de administración de LCM (iv) o si el sujeto requiere más de 10 infusiones de LCM iv, se le puede permitir participar en SP848 después de discutirlo con y acuerdo del Monitor Médico
Evento adverso grave (SAE) continuo
Los sujetos que se inscriban directamente en SP848 sin participación previa en un estudio clínico de LCM no podrán inscribirse en el estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:
- El sujeto ha recibido alguna vez LCM
- El sujeto tiene alguna afección médica o psiquiátrica que, en opinión del investigador, podría poner en peligro o comprometer la capacidad del sujeto para participar en este estudio.
- El sujeto tiene una afección médica de la que podría esperarse razonablemente que interfiera con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco
- El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento en investigación.
- El sujeto es una mujer en edad fértil y no practica un método anticonceptivo aceptable durante la duración del estudio.
- El sujeto tiene un aclaramiento de creatinina inferior a 30 ml/min.
- El sujeto tiene una anomalía en el ECG clínicamente relevante, en opinión del investigador principal (es decir, bloqueo cardíaco de segundo o tercer grado en reposo o una prolongación del intervalo QT superior a 450 ms)
- El sujeto tiene una enfermedad cardíaca hemodinámicamente significativa (p. ej., insuficiencia cardíaca)
- El sujeto tiene una afección cardíaca arrítmica que requiere tratamiento médico
- El sujeto tiene antecedentes conocidos de reacción anafiláctica grave o discrasias sanguíneas graves.
- El sujeto tiene eventos no epilépticos, incluidas convulsiones psicógenas, que podrían confundirse con convulsiones. Si están presentes eventos epilépticos y no epilépticos, los eventos epilépticos deben distinguirse de los fenómenos no epilépticos.
- El sujeto tiene antecedentes de epilepsia generalizada primaria
- El sujeto está tomando inhibidores de la monoaminooxidasa-A (IMAO-A) o analgésicos narcóticos.
- El sujeto tiene epilepsia secundaria a una enfermedad cerebral progresiva o cualquier otra enfermedad neurodegenerativa progresiva, como el síndrome de Rasmussen
- El sujeto tiene una canalopatía de sodio conocida, como el síndrome de Brugada
- El sujeto tiene >2 veces el límite superior normal (ULN) de cualquiera de los siguientes: alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), fosfatasa alcalina (ALP) o >ULN bilirrubina total (1,5xULN bilirrubina total si se conoce el síndrome de Gilbert) . Si el sujeto tiene elevaciones solo en la bilirrubina total que son >LSN y <1,5xLSN, fraccione la bilirrubina para identificar un posible síndrome de Gilbert no diagnosticado (es decir, bilirrubina directa <35 %).
Los sujetos que se inscribieron directamente en EP0060 para la terapia de reemplazo de LCM iv o para iniciar el tratamiento con LCM no pueden inscribirse en el estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:
- Los sujetos han participado previamente en un estudio LCM abierto a largo plazo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Lacosamida
Los sujetos y sus cuidadores pueden optar por recibir la solución oral de Lacosamida (jarabe) o tabletas de Lacosamida.
La duración máxima de la administración de LCM será de aproximadamente 2 años.
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Solución oral de lacosamida (jarabe): dosis diaria total entre 2 mg/kg/día (1 mg/kg dos veces al día) y 12 mg/kg/día (6 mg/kg dos veces al día)
Otros nombres:
Comprimidos de lacosamida: Dosis diaria total entre 100 mg (50 mg dos veces al día) - 600 mg (300 mg dos veces al día). La dosis máxima permisible de LCM será de 12 mg/kg/día o 600 mg/día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 4,3 años)
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Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante o participante en un estudio de investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Los TEAE se definieron como aquellos eventos que comenzaron en o después de la fecha de la primera administración de SP848 LCM y ocurrieron dentro de los 30 días posteriores a la última dosis de LCM, o cuya gravedad empeoró en o después de la fecha de la primera administración de SP848 LCM.
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Desde el inicio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 4,3 años)
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Número de participantes con eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 4,3 años)
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SAE fue cualquier evento médico adverso que a cualquier dosis resultó en la muerte, pone en peligro la vida, requiere la hospitalización del participante o la prolongación de la hospitalización existente, es una anomalía congénita o defecto de nacimiento, es una infección que requiere tratamiento con antibióticos parenterales, otros tratamientos médicos importantes. eventos que con base en el juicio médico o científico puedan poner en peligro a los participantes, o puedan requerir intervención médica o quirúrgica para prevenir cualquiera de los anteriores.
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Desde el inicio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 4,3 años)
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Número de participantes que se retiran debido a un evento adverso emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 4,3 años)
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Los TEAE se definieron como aquellos eventos que comenzaron en o después de la fecha de la primera administración de SP848 LCM y ocurrieron dentro de los 30 días posteriores a la última dosis de LCM, o cuya gravedad empeoró en o después de la fecha de la primera administración de SP848 LCM.
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Desde el inicio hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 4,3 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en 28 días Frecuencia de convulsiones de inicio parcial hasta el final del período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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El cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones por 28 días (PCH) desde el valor inicial (B) hasta el intervalo del período de tratamiento (T) se definió como: PCH = [(SFT - SFB)/SFB] x 100 donde, SFT correspondió a la frecuencia de las convulsiones durante El período de tratamiento para el intervalo relativo en el estudio abierto y SFB correspondió a la frecuencia de las convulsiones de referencia.
Para ambos períodos, la frecuencia se estandarizó al número de convulsiones por 28 días.
Para los participantes de transferencia, los valores de referencia de los estudios pediátricos anteriores se designaron como valores de referencia en SP848.
El valor de referencia para los recuentos de convulsiones para los participantes inscritos directamente se tomó del módulo del formulario de informe de caso/formulario electrónico de informe de caso (CRF/eCRF) del conteo histórico de convulsiones en combinación con los datos del diario de convulsiones recopilados desde la fecha de la visita de selección hasta el día anterior. a la fecha de la primera dosis de LCM.
Los participantes del grupo de inscripción EP0060 RxL no tenían datos de referencia debido a que tomaron LCM oral antes de EP0060.
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Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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Porcentaje de participantes con ≥50 % de reducción en la frecuencia de convulsiones de inicio parcial a los 28 días
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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Un participante que responde al 50 % es un participante que experimenta una reducción de ≥50 % en la frecuencia de las crisis de inicio parcial cada 28 días desde el inicio hasta el final del intervalo de tiempo especificado; de lo contrario, un participante no responde.
Para los participantes de transferencia, los valores de referencia de los estudios pediátricos anteriores se designaron como valores de referencia en SP848.
El valor de referencia para el recuento de convulsiones para los participantes inscritos directamente se tomó del módulo CRF/eCRF de conteo histórico de convulsiones en combinación con los datos del diario de convulsiones recopilados desde la fecha de la visita de selección hasta el día anterior a la fecha de la primera dosis de LCM.
Los participantes del grupo de inscripción EP0060 RxL no tenían datos de referencia debido a que tomaron LCM oral antes de EP0060.
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Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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Porcentaje de participantes con ≥75 % de reducción en la frecuencia de convulsiones de inicio parcial a los 28 días
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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Un participante que responde al 75 % es un participante que experimenta una reducción de ≥75 % en la frecuencia de las crisis de inicio parcial cada 28 días desde el inicio hasta el final del intervalo de tiempo especificado; de lo contrario, un participante no responde.
Para los participantes de transferencia, los valores de referencia de los estudios pediátricos anteriores se designaron como valores de referencia en SP848.
El valor de referencia para el recuento de convulsiones para los participantes inscritos directamente se tomó del módulo CRF/eCRF de conteo histórico de convulsiones en combinación con los datos del diario de convulsiones recopilados desde la fecha de la visita de selección hasta el día anterior a la fecha de la primera dosis de LCM.
Los participantes del grupo de inscripción EP0060 RxL no tenían datos de referencia debido a que tomaron LCM oral antes de EP0060.
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Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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Número de días de convulsiones por 28 días para participantes con convulsiones generalizadas
Periodo de tiempo: Semanas 4, 8, 12, 20, 28, 36, 44, 52, 60, 72, 84 y 96
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Un día de convulsiones se definió como un día en el que se informó cualquier tipo de convulsión en el diario de convulsiones y se evaluaron las convulsiones.
Los días en el diario de convulsiones que se marcaron como "no realizados" en el CRF/eCRF no se contaron como días libres de convulsiones.
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Semanas 4, 8, 12, 20, 28, 36, 44, 52, 60, 72, 84 y 96
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Porcentaje de participantes que lograron un estado libre de convulsiones
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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Los participantes del estudio se consideraron libres de convulsiones durante un período determinado si completaron el período, informaron cero convulsiones durante el período y no tuvieron más del 10 % de los días en el período para los cuales no se dispuso de datos de convulsiones (es decir, "no hecho" se anotó en el módulo CRF/eCRF de frecuencia de convulsiones).
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Desde el inicio hasta el final del período de tratamiento (hasta 4,2 años)
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2009
Finalización primaria (Actual)
18 de mayo de 2021
Finalización del estudio (Actual)
18 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de julio de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de julio de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de enero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2021
Última verificación
1 de diciembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Epilepsia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivos
- Bloqueadores de canales de sodio activados por voltaje
- Bloqueadores de canales de sodio
- Lacosamida
Otros números de identificación del estudio
- SP848
- 2011-001559-35 (Número EudraCT)
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