Un estudio de Fitusiran (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A y B severa con inhibidores (ATLAS-INH)
15 de marzo de 2022 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-INH: estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Fitusiran en pacientes con hemofilia A o B, con anticuerpos inhibidores del factor VIII o IX
El propósito de este estudio fue determinar la frecuencia de los episodios de sangrado en los participantes que recibieron fitusiran como tratamiento profiláctico de la hemofilia en comparación con los participantes que fueron asignados para continuar con su medicación habitual.
Además, el estudio evaluó la seguridad, la calidad de vida, la farmacodinámica (PD) y la farmacocinética (PK).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración del tratamiento con fitusiran fue de 9 meses.
El tiempo total estimado en el estudio, incluida la selección, para cada participante fue de hasta 11 meses para todos los participantes que se inscribieron en el estudio de extensión y los participantes en el brazo a pedido que no se inscribieron en el estudio de extensión.
El tiempo total estimado en el estudio fue de hasta 17 meses en los participantes del brazo de tratamiento con fitusiran que no se inscribieron en el estudio de extensión debido al requisito de hasta 6 meses adicionales de control de seguimiento de los niveles de antitrombina.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
60
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Frankfurt Am Main, Alemania, 60590
- Investigational Site Number 4905
-
Leipzig, Alemania, 4103
- Investigational Site Number 4906
-
-
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Investigational Site Number 6101
-
Clayton, Australia, 3168
- Investigational Site Number 6104
-
-
-
-
-
Montreal, Canadá, H1T 2M4
- Investigational Site Number 1102
-
-
-
-
-
Daejeon, Corea, república de, 35233
- Investigational Site Number 8202
-
Seoul, Corea, república de, 3722
- Investigational Site Number 8203
-
Seoul, Corea, república de
- Investigational Site Number 8204
-
-
-
-
-
Madrid, España, 28046
- Investigational Site Number 3402
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Investigational Site Number 0117
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Investigational Site Number 0139
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Investigational Site Number 0135
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Investigational Site Number 0137
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Investigational Site Number 0128
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Investigational Site Number 0115
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Investigational Site Number 0105
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Investigational Site Number 0103
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Investigational Site Number 0119
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Investigational Site Number 0136
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Investigational Site Number 0111
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-5127
- Investigational Site Number 0104
-
-
-
-
-
Lyon, Francia, 69677
- Investigational Site Number 3303
-
Rouen, Francia, 76038
- Investigational Site Number 3301
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number 9102
-
India, India
- Investigational Site Number 9108
-
Jaipur, India, 302017
- Investigational Site Number 9104
-
Lucknow, India, 226003
- Investigational Site Number 9106
-
Pune, India, 411001
- Investigational Site Number 9103
-
Pune, India, 411004
- Investigational Site Number 9111
-
Vellore, India, 632004
- Investigational Site Number 9105
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Investigational Site Number 3901
-
Padua, Italia, 35128
- Investigational Site Number 3904
-
-
-
-
-
Japan, Japón
- Investigational Site Number 8110
-
Kita Kyushu-Shi, Japón
- Investigational Site Number 8103
-
-
-
-
-
Kota Kinabalu, Malasia, 88586
- Investigational Site Number 6003
-
Malaysia, Malasia
- Investigational Site Number 6004
-
-
-
-
-
Adana, Pavo, ?01130
- Investigational Site Number 9002
-
Akdeniz, Pavo, 07059
- Investigational Site Number 9004
-
Ankara, Pavo, 06100
- Investigational Site Number 9001
-
Istanbul, Pavo, 34093
- Investigational Site Number 9005
-
Izmir, Pavo, 35100
- Investigational Site Number 9003
-
Turkey, Pavo
- Investigational Site Number 9006
-
-
-
-
-
Beijing, Porcelana, 100045
- Investigational Site Number 8604
-
Guangzhou, Porcelana, 510515
- Investigational Site Number 8602
-
Hangzhou, Porcelana, 310003
- Investigational Site Number 8605
-
Shanghai, Porcelana, 200025
- Investigational Site Number 8603
-
Tianjin, Porcelana, 300020
- Investigational Site Number 8601
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, E1 2ES
- Investigational Site Number 4407
-
-
-
-
-
Parktown, Sudáfrica, 2193
- Investigational Site Number 2701
-
Polokwane, Sudáfrica, 699
- Investigational Site Number 2703
-
Port Elizabeth, Sudáfrica, 6001
- Investigational Site Number 2702
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwán, 500
- Investigational Site Number 8803
-
Taipei, Taiwán, 110
- Investigational Site Number 8801
-
Taiwan, Taiwán
- Investigational Site Number 8804
-
Taiwan, Taiwán
- Investigational Site Number 8805
-
-
-
-
-
Kyiv, Ucrania, 01135
- Investigational Site Number 8003
-
Kyiv, Ucrania, 04060
- Investigational Site Number 8001
-
Lviv, Ucrania, 79044
- Investigational Site Number 8002
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Varones, mayores o iguales a (>=) 12 años de edad.
Hemofilia A o B severa con inhibidores.
- (Gravedad confirmada por un laboratorio central donde el nivel del factor de coagulación VIII (FVIII) fue inferior a (
- Un mínimo de 6 episodios hemorrágicos que requieran tratamiento con BPA en los últimos 6 meses antes de la selección.
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del estudio y de proporcionar consentimiento informado por escrito y asentimiento.
Criterio de exclusión:
- Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos distintos de la hemofilia A o B.
- Actividad antitrombina (AT)
- Trastorno trombofílico coexistente.
- Enfermedad hepática clínicamente significativa.
- Infección activa por el virus de la hepatitis C.
- VIH positivo con un conglomerado de diferenciación-4 recuento de
- Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso.
- Función renal inadecuada.
- Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o N-acetilgalactosamina.
- Antecedentes de intolerancia a las inyecciones SC.
- Cualquier otra afección o comorbilidad que haga que el participante no sea apto para la inscripción o que pueda interferir con la participación o la finalización del estudio, según el criterio del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: Agentes de derivación (BPA) a pedido
Los participantes recibieron BPA a demanda (uso de estos agentes, según sea necesario, para episodios de sangrado episódico, y no en un régimen regular destinado a prevenir el sangrado espontáneo) según el criterio del investigador desde el Día 1 para el tratamiento de episodios de sangrado intermenstrual, hasta un total de 9 meses.
|
solución para inyección; por inyección intravenosa (IV)
|
|
Experimental: Fitusiran 80 mg Profilaxis
Los participantes recibieron 80 mg de Fitusiran por vía subcutánea (SC) como profilaxis una vez al mes desde el día 1, junto con los BPA a demanda (según el criterio del investigador y dentro de las pautas de dosificación para sangrado) para el tratamiento de los episodios de sangrado intermenstrual, hasta un total de 9 meses.
|
solución para inyección; por inyección subcutánea (SC)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de sangrado anualizada estimada (ABR) para sangrados tratados durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
El ABR para un participante durante el período de eficacia (EP) se definió como el número anualizado de episodios de sangrado durante el EP anualizado en un intervalo de tiempo de 1 año.
Episodio de sangrado tratado: cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado.
La EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad reductora de la antitrombina (AT) de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el primero de los (día 246 o último día de seguimiento del sangrado) (duración máxima de la EP: desde el día 29 hasta el día 246).
Esta medida de resultado (OM) representa los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión binomial negativo [NB] en los datos recopilados durante el EP).
|
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
|
Tasa de sangrado anualizada observada (ABR) para sangrados tratados durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
La ABR para un participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios hemorrágicos durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año.
ABR= número de episodios de sangrado durante la EP dividido por el número total de días durante la EP*365,25.
Un episodio de sangrado se definió como cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. .
EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad reductora de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el primero de (día 246 o el último día de seguimiento del sangrado) (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246 ).
Este OM representa los resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados en los datos recopilados durante el EP).
|
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de sangrado anualizada estimada (ABR) para sangrados tratados durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
La ABR para un participante durante el período de tratamiento (TP) se definió como el número anualizado de episodios de sangrado durante el TP anualizado en un intervalo de tiempo de 1 año.
Episodio de sangrado: cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado.
TP fue la suma del período de inicio (primeros 28 días después de la primera dosis de fitusiran) y EP (a partir del día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran alcanzó el rango objetivo terapéutico hasta el [día 246 o último día de seguimiento de hemorragia]) duración máxima de TP: del día 1 al día 246).
Este OM representa los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el TP).
|
Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
|
Tasa de sangrado anualizada observada (ABR) para sangrados tratados durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
La ABR para un participante durante TP se definió como el número anualizado de episodios hemorrágicos durante TP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año.
ABR= número de episodios de sangrado durante TP dividido por el número total de días durante TP*365,25.
Episodio de sangrado: cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro de lo cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado.
TP fue la suma del período de inicio (primeros 28 días después de la primera dosis de fitusiran) y EP (comenzando el día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el primero de [Día 246 o el último día de seguimiento de sangrado ]) (duración máxima de TP: desde el día 1 hasta el día 246).
Este OM representa los resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados en datos recopilados durante el TP).
|
Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
|
Tasa anualizada estimada de hemorragia espontánea para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
La tasa anualizada de sangrado espontáneo para un participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de sangrado espontáneo durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año.
El episodio de sangrado espontáneo fue un evento de sangrado que ocurrió sin motivo aparente o conocido, particularmente en las articulaciones, los músculos y los tejidos blandos.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado.
EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el primero de (día 246 o último día de seguimiento de sangrado) (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246).
Este OM representa los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el EP).
|
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
|
Tasa de hemorragia espontánea anualizada observada para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
La ABR para el participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de sangrado espontáneo durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año.
ABR=número de episodios de sangrado espontáneo tratados durante EP dividido por el número total de días durante EP*365,25.
El episodio de sangrado espontáneo fue un evento de sangrado que ocurrió sin razón aparente o conocida, en las articulaciones, los músculos y los tejidos blandos.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro de lo cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos o igual a 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado.
EP: tiempo de duración desde el día 29 cuando la capacidad reductora de AT de fitusiran alcanzó el rango objetivo terapéutico hasta el primero de (día 246 o el último día de seguimiento de sangrado) (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246).
Este OM representa los resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados en datos recopilados durante EP).
|
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
|
Tasa anualizada estimada de hemorragia articular para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
La tasa de hemorragia articular anualizada para un participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de hemorragia durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año.
El episodio de sangrado articular se caracterizó por una sensación inusual en la articulación ("aura") en combinación con 1) aumento de la hinchazón o calor sobre la piel, la articulación, 2) aumento del dolor o 3) pérdida progresiva del rango de movimiento o dificultad para usar la extremidad en comparación con la línea de base.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado.
EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad reductora de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el primero de (día 246 o el último día de seguimiento del sangrado) (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246 ).
Este OM presenta los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el EP).
|
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
|
Tasa de hemorragia articular anualizada observada para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
La tasa de hemorragia articular anualizada para el participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de hemorragia articular durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año.
ABR= número de episodios de sangrado articular tratados durante EP dividido por el número total de días durante EP*365,25.
Un episodio de sangrado articular se caracterizó por una sensación inusual en la articulación ("aura") en combinación con 1) aumento de la hinchazón o calor sobre la piel, la articulación, 2) aumento del dolor o 3) pérdida progresiva del rango de movimiento o dificultad para usar la extremidad. en comparación con la línea de base.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado.
EP: tiempo de duración desde el día 29 cuando la capacidad reductora de AT de fitusiran alcanzó el rango objetivo terapéutico hasta el primero de (día 246 o último día de seguimiento de hemorragia) (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246).
Este OM presenta resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados en datos recopilados durante EP).
|
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
|
|
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL): cambio desde el inicio en el Cuestionario de calidad de vida de hemofilia para adultos (Haem-A-QOL) Puntuación del dominio de salud física en el mes 9
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1), Mes 9
|
Haem-A-QoL: cuestionario informado por los participantes diseñado para participantes adultos (>=17 años de edad) con hemofilia; y constaba de 46 ítems que comprendían 10 dominios (salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deporte y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar, pareja y sexualidad).
Los ítems se calificaron con cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo o todo el tiempo.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de salud física.
La puntuación bruta para el dominio de la salud física se transformó en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más bajas denotaban una mejor salud física.
|
Línea base (Día 1), Mes 9
|
|
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL): cambio desde el inicio en la puntuación total de Haem-A-QOL en el mes 9
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1), Mes 9
|
Haem-A-QoL: cuestionario informado por los participantes diseñado para participantes adultos (>=17 años de edad) con hemofilia; y constaba de 46 ítems que comprendían 10 dominios (salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deporte y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar, pareja y sexualidad).
Los ítems se calificaron con cinco opciones de respuesta: nunca, rara vez, a veces, a menudo o todo el tiempo.
La puntuación bruta de cada dominio se transformó en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más bajas denotaban una mejor salud.
La puntuación total de Haem-A-QoL fue la media de todas las puntuaciones de los dominios y varió de 0 a 100, donde las puntuaciones más bajas denotaban una mejor calidad de vida.
|
Línea base (Día 1), Mes 9
|
|
Tasa de sangrado anualizada estimada (ABR) para sangrados tratados durante el período de inicio
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28 o hasta el último día de seguimiento del sangrado (cualquier día hasta el día 28), lo que ocurra primero
|
ABR fue el número anualizado de episodios de sangrado durante el período de inicio por participante anualizado en un intervalo de tiempo de 1 año.
Un episodio de sangrado tratado se definió como cualquier ocurrencia de hemorragia que pudiera requerir la administración de BPA o factor.
Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. .
El período de inicio se definió como el intervalo de tiempo desde el Día 1 hasta el Día 28 o el último día de seguimiento del sangrado, lo que ocurra primero.
Este OM representa los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el período de inicio).
|
Desde el día 1 hasta el día 28 o hasta el último día de seguimiento del sangrado (cualquier día hasta el día 28), lo que ocurra primero
|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta 15 meses (es decir, 9 meses de tratamiento + 6 meses de seguimiento)
|
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio que no necesariamente tenía una relación causal con el tratamiento.
Los EA emergentes del tratamiento se definieron como cualquier EA con fecha de inicio después de la primera dosis de fitusiran en el brazo de profilaxis con fitusiran o después de la visita del día 1 en el brazo de BPA a demanda.
Un EA grave (SAE) se definió como cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o la prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita o defecto de nacimiento, o fue un evento médicamente importante.
|
Desde el inicio (día 1) hasta 15 meses (es decir, 9 meses de tratamiento + 6 meses de seguimiento)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Del Pozo Martin Y. 2021 ASH annual meeting. Lancet Haematol. 2022 Feb;9(2):e92-e93. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00384-7. Epub 2021 Dec 16. No abstract available.
- The Lancet Haematology. The role of conferences in tackling inequalities. Lancet Haematol. 2022 Feb;9(2):e81. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00008-4. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de febrero de 2018
Finalización primaria (Actual)
25 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
23 de junio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
31 de enero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de marzo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2022
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Hemofilia B
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Factor VIII
- ARNi terapéutico
- Factor IX
- Trastornos hemorrágicos
- Hemofilia A
- Inhibidor
- Coagulantes
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Hemofilia A, severa
- Hemofilia B, severa
- Eludir agentes
- Fitusirán
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EFC14768
- 2016-001463-36 (Número EudraCT)
- ALN-AT3SC-003 (Otro identificador: Alnylam)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .