Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Фитусирана (ALN-AT3SC) у пациентов с тяжелой формой гемофилии А и В с ингибиторами (ATLAS-INH)

15 марта 2022 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности фитузирана у пациентов с гемофилией А или В с ингибирующими антителами к фактору VIII или IX

Цель этого исследования состояла в том, чтобы определить частоту эпизодов кровотечения у участников, получавших фитусиран в качестве профилактического лечения гемофилии, по сравнению с участниками, которым было назначено продолжать регулярное лечение. Кроме того, в исследовании оценивались безопасность, качество жизни, фармакодинамика (ФД) и фармакокинетика (ФК).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность лечения фитусираном составила 9 мес. Предполагаемое общее время участия в исследовании, включая скрининг, для каждого участника составляло до 11 месяцев для всех участников, включенных в дополнительное исследование, и участников группы по запросу, которые не участвовали в дополнительном исследовании. Предполагаемое общее время исследования составляло до 17 месяцев у участников группы лечения фитусираном, которые не были включены в расширенное исследование из-за необходимости до 6 месяцев последующего наблюдения за уровнями антитромбина.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

60

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Camperdown, Австралия, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Австралия, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Германия
      • Frankfurt Am Main, Германия, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Германия, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Индия
      • Bangalore, Индия, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Индия
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Индия, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Индия, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Индия, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Индия, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Индия, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Италия
      • Florence, Италия, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Италия, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Канада
      • Montreal, Канада, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Китай, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Китай, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Китай, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Китай, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Корея, Республика
      • Daejeon, Корея, Республика, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Корея, Республика, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Корея, Республика
        • Investigational Site Number 8204
  • Малайзия
      • Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Малайзия
        • Investigational Site Number 6004
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Тайвань, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Тайвань
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Тайвань
        • Investigational Site Number 8805
  • Турция
      • Adana, Турция, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Турция, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Турция, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Турция, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Турция, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Турция
        • Investigational Site Number 9006
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Украина, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Украина, 79044
        • Investigational Site Number 8002
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Франция, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Южная Африка
      • Parktown, Южная Африка, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Южная Африка, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Южная Африка, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Япония
      • Japan, Япония
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 8103

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины старше или равные (>=) 12 лет.

  • Тяжелая гемофилия А или В с ингибиторами.

    • (Тяжесть, подтвержденная центральной лабораторией, при которой уровень фактора свертывания крови VIII (FVIII) был ниже (
  • Минимум 6 эпизодов кровотечения, требующих лечения BPA, в течение последних 6 месяцев до скрининга.
  • Готовность и способность соблюдать требования исследования и предоставить письменное информированное согласие и согласие.

Критерий исключения:

  • Известные сопутствующие нарушения свертываемости крови, кроме гемофилии А или В.
  • Антитромбиновая (АТ) активность
  • Сопутствующее тромбофилическое заболевание.
  • Клинически значимое заболевание печени.
  • Активная инфекция вируса гепатита С.
  • ВИЧ-положительный с кластером дифференцировки-4 подсчета
  • Артериальная или венозная тромбоэмболия в анамнезе.
  • Неадекватная функция почек.
  • История множественной лекарственной аллергии или история аллергической реакции на олигонуклеотид или N-ацетилгалактозамин.
  • Непереносимость подкожных инъекций в анамнезе.
  • Любые другие состояния или сопутствующие заболевания, которые могут сделать участника непригодным для зачисления или могут помешать участию или завершению исследования, по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Обход агентов (BPA) по запросу
Участники получали BPA по требованию (использование этих агентов по мере необходимости при эпизодах эпизодического кровотечения, а не по регулярному режиму, предназначенному для предотвращения спонтанного кровотечения) по усмотрению исследователя с 1-го дня для лечения эпизодов прорывного кровотечения, в общей сложности до 9 месяцев.
Лекарство: Обход агентов
раствор для инъекций; путем внутривенной (IV) инъекции
Экспериментальный: Фитусиран 80 мг Профилактика
Участники получали фитусиран 80 мг подкожно (п/к) в качестве профилактики один раз в месяц, начиная с 1-го дня, вместе с BPA по требованию (по усмотрению исследователя и в соответствии с рекомендациями по дозировке при кровотечениях) для лечения эпизодов внезапного кровотечения, в общей сложности до 9 месяцев.
Лекарство: фитусиран
раствор для инъекций; путем подкожной (п/к) инъекции

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Расчетная годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника в течение периода эффективности (EP) определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время EP, отнесенное к годовому интервалу времени. Пролеченный эпизод кровотечения: любое кровотечение, требующее введения BPA или фактора. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом менее 72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. ЭП определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда антитромбиновая (АТ) снижающая способность фитусирана достигла терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из (246-й день или последний день наблюдения за кровотечением) (максимальная продолжительность ЭП: с 29-го дня до дня 246). Эта мера результата (OM) представляет оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения модели отрицательной биномиальной [NB] регрессии к данным, собранным во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника во время ВП определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. ABR = количество эпизодов кровотечения во время EP, деленное на общее количество дней во время EP * 365,25. Эпизод кровотечения определяли как любой случай кровотечения, требующий введения BPA или фактора. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом менее или равным 72 часам считались одним и тем же эпизодом кровотечения. . ЭП определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигала терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из (246-й день или последний день наблюдения за кровотечением) (максимальная продолжительность ЭП: с 29-го дня до 246-го дня). ). Этот OM представляет наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Расчетная годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода лечения
Временное ограничение: С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника в течение периода лечения (TP) определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время TP, приведенное к годовому интервалу времени. Эпизод кровотечения: любое кровотечение, требующее введения BPA или фактора. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом менее 72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. TP был суммой периода начала (первые 28 дней после первой дозы фитусирана) и EP (начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигла терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из [246-й день или последний день наблюдения за кровотечением]) ( максимальная продолжительность ТП: с 1-го по 246-й день). Этот OM представляет оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным во время TP).
С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода лечения
Временное ограничение: С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника во время TP определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время TP, отнесенное к годовому интервалу времени. ABR = количество эпизодов кровотечения во время TP, разделенное на общее количество дней во время TP * 365,25. Эпизод кровотечения: любое кровотечение, требующее введения BPA или фактора. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом менее 72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. TP был суммой периода начала (первые 28 дней после первой дозы фитузирана) и EP (начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигла терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из [246-й день или последний день наблюдения за кровотечением). ]) (максимальная продолжительность ТП: с 1-го по 246-й день). Этот OM представляет наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время TP).
С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Расчетная годовая частота спонтанных кровотечений для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Годовая частота спонтанных кровотечений у участника во время ВП определялась как годовое количество эпизодов спонтанных кровотечений во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. Эпизод спонтанного кровотечения — это кровотечение, возникшее без видимой или известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом менее 72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. EP определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигала терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из (246-й день или последний день наблюдения за кровотечением) (максимальная продолжительность EP: с 29-го дня до 246-го дня). Этот OM представляет оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая годовая частота спонтанных кровотечений для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника во время ВП определяли как годовое количество эпизодов спонтанных кровотечений во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. ABR = число пролеченных эпизодов спонтанных кровотечений во время EP, деленное на общее количество дней во время EP * 365,25. Эпизод спонтанного кровотечения — это событие кровотечения, которое произошло без видимой или известной причины, в суставы, мышцы и мягкие ткани. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом менее или равным 72 часам считались одним и тем же эпизодом кровотечения. EP: продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать AT достигала терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из (246-й день или последний день наблюдения за кровотечением) (максимальная продолжительность EP: с 29-го по 246-й день). Этот OM представляет наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Расчетная годовая частота суставных кровотечений для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Годовая частота суставных кровотечений у участника во время ВП определялась как годовое количество эпизодов кровотечения во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. Эпизод суставного кровотечения характеризовался необычным ощущением в суставе («аурой») в сочетании с 1) нарастающим отеком или повышением температуры кожи, сустава, 2) усилением боли или 3) прогрессирующей потерей диапазона движений или трудностями в использовании. конечности по сравнению с исходным состоянием. Она начиналась с первых признаков кровотечения и заканчивалась не более чем через 72 часа после последней обработки по поводу кровотечения. ЭП определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигала терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из (246-й день или последний день наблюдения за кровотечением) (максимальная продолжительность ЭП: с 29-го дня до 246-го дня). ). В этом OM представлены оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая частота суставных кровотечений в годовом исчислении для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Годовая частота суставных кровотечений у участников во время ЭП определялась как годовое количество эпизодов суставных кровотечений во время ЭП, отнесенное к годовому интервалу времени. ABR = количество эпизодов кровоизлияния в суставы, пролеченные во время EP, деленное на общее количество дней во время EP * 365,25. Эпизод суставного кровотечения характеризовался необычным ощущением в суставе («аурой») в сочетании с 1) нарастающим отеком или повышением температуры кожи, сустава, 2) усилением боли или 3) прогрессирующей потерей диапазона движений или трудностями в использовании конечностей. по сравнению с Базовым. Она начиналась с первых признаков кровотечения и заканчивалась не более чем через 72 часа после последней обработки кровотечения. EP: продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать AT достигла терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из (246-й день или последний день наблюдения за кровотечением) (максимальная продолжительность EP: с 29-го по 246-й день). В этом OM представлены наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL): изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике качества жизни для взрослых с гемофилией (Haem-A-QOL), оценка домена физического здоровья на 9-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), месяц 9
Haem-A-QoL: опросник, разработанный для взрослых участников (старше 17 лет) с гемофилией; и состоял из 46 пунктов, включающих 10 доменов (физическое здоровье, чувства, представление о себе, спорт и отдых, работа и школа, борьба с гемофилией, лечение, будущее, планирование семьи, партнерство и сексуальность). Вопросы оценивались по пяти вариантам ответов: никогда, редко, иногда, часто или постоянно. В этом показателе исхода сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем показателя домена физического здоровья. Необработанные баллы по домену физического здоровья были преобразованы в шкалу от 0 до 100, где более низкие баллы обозначали лучшее физическое здоровье.
Исходный уровень (день 1), месяц 9
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL): изменение общего балла Haem-A-QOL по сравнению с исходным уровнем на 9-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), месяц 9
Haem-A-QoL: опросник, разработанный для взрослых участников (старше 17 лет) с гемофилией; и состоял из 46 пунктов, включающих 10 доменов (физическое здоровье, чувства, представление о себе, спорт и отдых, работа и школа, борьба с гемофилией, лечение, будущее, планирование семьи, партнерство и сексуальность). Вопросы оценивались по пяти вариантам ответов: никогда, редко, иногда, часто или постоянно. Необработанные баллы для каждого домена были преобразованы в шкалу от 0 до 100, где более низкие баллы означали лучшее здоровье. Общий балл Haem-A-QoL был средним из всех баллов домена и варьировался от 0 до 100, где более низкие баллы обозначали лучшее качество жизни.
Исходный уровень (день 1), месяц 9
Расчетная годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода начала
Временное ограничение: С 1-го по 28-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (в любой день до 28-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR представлял собой годовое количество эпизодов кровотечения в начале периода на одного участника, пересчитанное на годовой интервал времени. Эпизод кровотечения, который лечили, определяли как любой случай кровотечения, который может потребовать введения BPA или фактора. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом менее или равным 72 часам считались одним и тем же эпизодом кровотечения. . Период начала определяли как временной интервал от 1-го дня до 28-го дня или последнего дня наблюдения за кровотечением, что может быть раньше. Этот OM представляет оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным в период начала заболевания).
С 1-го по 28-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (в любой день до 28-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до 15 месяцев (т.е. 9 месяцев лечения + 6 месяцев последующего наблюдения)
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с лечением. НЯ, возникающие при лечении, определялись как любые НЯ с датой начала после первой дозы фитузирана в группе профилактики фитусирана или после визита в 1-й день в группе BPA по требованию. Серьезное НЯ (СНЯ) определяли как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: привело к смерти, было опасным для жизни, потребовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности, было врожденной аномалией или врожденный порок или было важным с медицинской точки зрения событием.
От исходного уровня (день 1) до 15 месяцев (т.е. 9 месяцев лечения + 6 месяцев последующего наблюдения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (Номер EudraCT)
  • ALN-AT3SC-003 (Другой идентификатор: Alnylam)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in China

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться