Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Fitusiranu (ALN-AT3SC) u pacientů s těžkou hemofilií A a B s inhibitory (ATLAS-INH)

15. března 2022 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Fitusiran u pacientů s hemofilií A nebo B, s inhibičními protilátkami proti faktoru VIII nebo IX

Účelem této studie bylo určit frekvenci krvácivých epizod u účastníků užívajících fitusiran jako profylaktickou léčbu hemofilie ve srovnání s účastníky, kteří byli přiděleni k pokračování v pravidelné léčbě. Kromě toho studie hodnotila bezpečnost, kvalitu života, farmakodynamiku (PD) a farmakokinetiku (PK).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka léčby fitusiranem byla 9 měsíců. Odhadovaná celková doba studie, včetně screeningu, pro každého účastníka byla až 11 měsíců pro všechny účastníky, kteří se zapsali do rozšířené studie, a účastníky v rameni na vyžádání, kteří se nezapsali do rozšířené studie. Odhadovaná celková doba studie byla až 17 měsíců u účastníků ramene léčby fitusiranem, kteří se nezapsali do prodloužené studie kvůli požadavku na dalších až 6 měsíců následného sledování hladin antitrombinu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Austrálie, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Francie
      • Lyon, Francie, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Francie, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Indie
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Indie, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indie, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Indie, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Indie, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Itálie, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japonsko
      • Japan, Japonsko
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japonsko
        • Investigational Site Number 8103
  • Jižní Afrika
      • Parktown, Jižní Afrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Jižní Afrika, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Jižní Afrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Korejská republika
      • Daejeon, Korejská republika, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korejská republika, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Korejská republika
        • Investigational Site Number 8204
  • Krocan
      • Adana, Krocan, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Krocan, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Krocan
        • Investigational Site Number 9006
  • Malajsie
      • Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malajsie
        • Investigational Site Number 6004
  • Německo
      • Frankfurt Am Main, Německo, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Německo, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Tchaj-wan
      • Changhua, Tchaj-wan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Tchaj-wan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Tchaj-wan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Tchaj-wan
        • Investigational Site Number 8805
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukrajina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Investigational Site Number 8002
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Čína, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Čína, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Investigational Site Number 3402

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži, starší nebo rovni (>=) 12 let.

  • Těžká hemofilie A nebo B s inhibitory.

    • (Závažnost potvrzena centrální laboratoří, kde hladina koagulačního faktoru VIII (FVIII) byla nižší než (
  • Minimálně 6 krvácivých epizod vyžadujících léčbu BPA během posledních 6 měsíců před screeningem.
  • Ochota a schopnost splnit požadavky studie a poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Známé souběžné krvácivé poruchy jiné než hemofilie A nebo B.
  • Aktivita antitrombinu (AT).
  • Současná trombofilní porucha.
  • Klinicky významné onemocnění jater.
  • Aktivní infekce virem hepatitidy C.
  • HIV pozitivní se shlukem diferenciace-4 počet
  • Arteriální nebo žilní tromboembolismus v anamnéze.
  • Nedostatečná funkce ledvin.
  • Anamnéza alergií na více léků nebo anamnéza alergické reakce na oligonukleotid nebo N-acetylgalaktosamin.
  • Anamnéza nesnášenlivosti SC injekcí (injekcí).
  • Jakékoli další stavy nebo komorbidity, které by způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro zápis nebo by mohly narušovat účast ve studii nebo dokončení studie, podle úsudku zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Bypassing Agents (BPA) na vyžádání
Účastníci dostávali BPA na vyžádání (použití těchto látek podle potřeby pro epizody epizodického krvácení, a nikoli v pravidelném režimu určeném k prevenci spontánního krvácení) podle uvážení zkoušejícího od 1. dne pro léčbu epizod krvácení z průniku, až do celkové výše 9 měsíců.
Lék: Obcházení agentů
injekční roztok; intravenózní (IV) injekcí
Experimentální: Fitusiran 80 mg profylaxe
Účastníci dostávali Fitusiran 80 mg subkutánně (SC) jako profylaxi jednou měsíčně od 1. dne spolu s BPA na vyžádání (podle uvážení zkoušejícího a v rámci pokynů pro dávkování krvácení) pro léčbu epizod krvácení z průniku, až celkem 9 měsíců.
Lék: fitusiran
injekční roztok; subkutánní (SC) injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během období účinnosti (EP) byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během EP anualizovaný na 1letý časový interval. Léčená epizoda krvácení: jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvních příznaků krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu. EP byla definována jako doba trvání od 29. dne, kdy kapacita fitusiranu snižující antitrombin (AT) dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve (246. den nebo poslední den sledování krvácení) (maximální trvání EP: od 29. dne do dne 246). Tato výsledná míra (OM) představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací negativního binomického [NB] regresního modelu na data shromážděná během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během EP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR= počet krvácivých epizod během EP dělený celkovým počtem dnů během EP*365,25. Krvácavá epizoda byla definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvních příznaků krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení, během něhož byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu . EP byla definována jako doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snižující AT u fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve (246. den nebo poslední den sledování krvácení) (maximální trvání EP: od 29. dne do 246. dne ). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty deskriptivní statistiky založené na datech, která byla shromážděna během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během léčebného období
Časové okno: Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během léčebného období (TP) byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během TP anualizovaný na 1letý časový interval. Epizody krvácení: jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvních příznaků krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu. TP byla součtem období nástupu (prvních 28 dnů po první dávce fitusiranu) a EP (počínaje dnem 29, kdy kapacita fitusiranu snižující AT dosáhla terapeutického cílového rozmezí nejdříve [246. den nebo poslední den sledování krvácení])( maximální doba trvání TP: od 1. dne do 246. dne). Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během TP).
Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během léčebného období
Časové okno: Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během TP byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během TP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR= počet krvácivých epizod během TP dělený celkovým počtem dnů během TP*365,25. Epizody krvácení: jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvního příznaku krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu. TP byla součtem období nástupu (prvních 28 dnů po první dávce fitusiranu) a EP (počínaje dnem 29, kdy kapacita fitusiranu snižující AT dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve [246. den nebo poslední den sledování krvácení ]) (maximální trvání TP: od 1. dne do 246. dne). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty popisné statistiky založené na datech shromážděných během TP).
Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Odhadovaná anualizovaná míra spontánního krvácení pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Anualizovaná frekvence spontánního krvácení u účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet epizod spontánního krvácení během EP anualizovaný na 1letý časový interval. Epizody spontánního krvácení byly krvácivé příhody, které se objevily bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání. Začalo to od prvních příznaků krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu. EP byla definována jako doba trvání od 29. dne, kdy kapacita fitusiranu snižující AT dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve (246. den nebo poslední den sledování krvácení) (maximální trvání EP: od 29. dne do 246. dne). Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra spontánního krvácení u léčených krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet epizod spontánního krvácení během EP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR = počet léčených epizod spontánního krvácení během EP dělený celkovým počtem dnů během EP*365,25. Epizody spontánního krvácení byly krvácivé příhody, které se objevily bez zjevného nebo známého důvodu do kloubů, svalů a měkkých tkání. Začalo to od prvního příznaku krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu. EP: doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snížení AT fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve (246. den nebo poslední den sledování krvácení) (maximální trvání EP: od 29. dne do 246. dne). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty deskriptivní statistiky založené na datech shromážděných během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení do kloubu pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení u účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během EP anualizovaný na 1letý časový interval. Epizoda krvácení z kloubu byla charakterizována neobvyklým pocitem v kloubu („aura“) v kombinaci s 1) rostoucím otokem nebo teplem na kůži, kloubu, 2) zvýšenou bolestí nebo 3) progresivní ztrátou rozsahu pohybu nebo obtížemi při používání končetiny ve srovnání se základní linií. Začalo to první známkou krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení. EP byla definována jako doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snižující AT u fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve (246. den nebo poslední den sledování krvácení) (maximální trvání EP: od 29. dne do 246. dne ). Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra krvácení z kloubu pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení pro účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet epizod krvácení do kloubu během EP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR= počet léčených epizod krvácení do kloubů během EP dělený celkovým počtem dnů během EP*365,25. Epizoda krvácení do kloubu byla charakterizována neobvyklým pocitem v kloubu („aura“) v kombinaci s 1) rostoucím otokem nebo teplem na kůži, kloubu, 2) zvýšenou bolestí nebo 3) progresivní ztrátou rozsahu pohybu nebo obtížemi při používání končetiny ve srovnání se základní linií. Začalo to první známkou krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení. EP: doba trvání od 29. dne, kdy kapacita fitusiranu snižující AT dosáhla terapeutického cílového rozmezí, do nejdříve (246. den nebo poslední den sledování krvácení) (maximální trvání EP: od 29. dne do 246. dne). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty deskriptivní statistiky založené na datech shromážděných během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Kvalita života související se zdravím (HRQOL): Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života hemofilie pro dospělé (Haem-A-QOL) Skóre fyzického zdraví v 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Haem-A-QoL: dotazník hlášený účastníky určený pro dospělé účastníky (>=17 let) s hemofilií; a sestával ze 46 položek zahrnujících 10 domén (fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny, partnerství a sexualita). Položky byly hodnoceny podle pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často nebo pořád. V tomto výstupním měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve skóre fyzické oblasti zdraví. Nezpracované skóre pro doménu fyzického zdraví bylo transformováno na stupnici v rozsahu od 0 do 100, kde nižší skóre označovalo lepší fyzické zdraví.
Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Kvalita života související se zdravím (HRQOL): Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Haem-A-QOL v 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Haem-A-QoL: dotazník hlášený účastníky určený pro dospělé účastníky (>=17 let) s hemofilií; a sestával ze 46 položek zahrnujících 10 domén (fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny, partnerství a sexualita). Položky byly hodnoceny podle pěti možností odpovědi: nikdy, zřídka, někdy, často nebo pořád. Nezpracované skóre pro každou doménu bylo transformováno na stupnici v rozsahu od 0 do 100, kde nižší skóre označovalo lepší zdraví. Celkové skóre Haem-A-QoL bylo průměrem skóre všech domén a pohybovalo se od 0 do 100, kde nižší skóre označovalo lepší kvalitu života.
Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během období nástupu
Časové okno: Ode dne 1 do dne 28 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 28), podle toho, co nastane dříve
ABR byl anualizovaný počet krvácivých epizod během období nástupu na účastníka v ročním intervalu 1 roku. Léčená krvácivá epizoda byla definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který může vyžadovat podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvních příznaků krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení, během něhož byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejnou krvácivou epizodu . Období nástupu bylo definováno jako časový interval od 1. dne do 28. dne nebo posledního dne sledování krvácení, který nastane dříve. Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během období nástupu).
Ode dne 1 do dne 28 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 28), podle toho, co nastane dříve
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TESAE)
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 15 měsíců (tj. 9 měsíců období léčby + 6 měsíců následného sledování)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě byly definovány jako jakékoli AE s datem nástupu po první dávce fitusiranu v rameni profylaxe fitusiranem nebo po návštěvě 1. dne v rameni BPA na vyžádání. Závažná AE (SAE) byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalé nebo významné invaliditě nebo neschopnosti, byla vrozenou anomálií nebo vrozená vada nebo šlo o lékařsky významnou událost.
Od výchozího stavu (1. den) do 15 měsíců (tj. 9 měsíců období léčby + 6 měsíců následného sledování)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

25. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

23. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

31. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (Číslo EudraCT)
  • ALN-AT3SC-003 (Jiný identifikátor: Alnylam)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacienta a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Obcházení agentů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit