Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Fitusiran (ALN-AT3SC) vizsgálata súlyos A és B hemofíliás betegekben, gátlókkal (ATLAS-INH)

2022. március 15. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: 3. fázisú vizsgálat a Fitusiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére A- vagy B-hemofíliában szenvedő, VIII-as vagy IX-es faktort gátló antitestekkel rendelkező betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy meghatározza a vérzéses epizódok gyakoriságát a hemofília profilaktikus kezeléseként fitusiránt kapó résztvevőknél, összehasonlítva azokkal a résztvevőkkel, akiknek a szokásos gyógyszeres kezelést kellett folytatniuk. Ezenkívül a tanulmány értékelte a biztonságot, az életminőséget, a farmakodinámiát (PD) és a farmakokinetikát (PK).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A fitusiran-kezelés időtartama 9 hónap volt. A vizsgálaton eltöltött teljes becsült idő, beleértve a szűrést is, minden egyes résztvevő esetében legfeljebb 11 hónap volt minden olyan résztvevő esetében, aki beiratkozott a kiterjesztett vizsgálatba, illetve az igény szerinti csoportba, aki nem jelentkezett be a kiterjesztett vizsgálatba. A becsült teljes vizsgálati idő legfeljebb 17 hónap volt azoknál a fitusiran-kezelési karban résztvevőknél, akik nem vettek részt a kiterjesztett vizsgálatban, mivel az antitrombinszintek további 6 hónapig tartó nyomon követésére volt szükség.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

60

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Camperdown, Ausztrália, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Ausztrália, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Dél-Afrika
      • Parktown, Dél-Afrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Dél-Afrika, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Dél-Afrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Franciaország, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • India
      • Bangalore, India, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, India
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, India, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, India, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, India, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, India, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Japán
      • Japan, Japán
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japán
        • Investigational Site Number 8103
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Koreai Köztársaság
      • Daejeon, Koreai Köztársaság, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Investigational Site Number 8204
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kína, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kína, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kína, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kína, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malaysia
        • Investigational Site Number 6004
  • Németország
      • Frankfurt Am Main, Németország, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Németország, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Olaszország, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Pulyka, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Pulyka
        • Investigational Site Number 9006
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Tajvan
      • Changhua, Tajvan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Tajvan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Tajvan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Tajvan
        • Investigational Site Number 8805
  • Ukrajna
      • Kyiv, Ukrajna, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukrajna, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukrajna, 79044
        • Investigational Site Number 8002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak, legalább (>=) 12 évesek.

  • Súlyos hemofília A vagy B inhibitorokkal.

    • (A súlyosságot egy központi laboratórium igazolta, ahol a VIII-as véralvadási faktor (FVIII) szintje alacsonyabb volt, mint (
  • Legalább 6 vérzéses epizód, amely BPA-kezelést igényelt a szűrést megelőző 6 hónapban.
  • Hajlandó és képes megfelelni a tanulmányi követelményeknek, és írásos, tájékozott hozzájárulást adni.

Kizárási kritériumok:

  • Ismert, egyidejűleg fennálló vérzési rendellenességek, kivéve az A vagy B hemofíliát.
  • Antitrombin (AT) aktivitás
  • Egyidejűleg fennálló thrombophiliás rendellenesség.
  • Klinikailag jelentős májbetegség.
  • Aktív hepatitis C vírus fertőzés.
  • HIV-pozitív, 4-es differenciálódási csoporttal
  • Artériás vagy vénás thromboembolia anamnézisében.
  • Nem megfelelő veseműködés.
  • Több gyógyszerallergia vagy oligonukleotiddal vagy N-acetil-galaktózaminnal szembeni allergiás reakció a kórtörténetben.
  • Az SC injekció(k) iránti intolerancia anamnézisében.
  • Bármilyen egyéb olyan körülmény vagy kísérőbetegség, amely alkalmatlanná tenné a résztvevőt a felvételre, vagy zavarhatja a vizsgálatban való részvételt vagy annak befejezését, a vizsgáló megítélése szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Az ügynökök megkerülése (BPA) igény szerint
A résztvevők igény szerint BPA-t kaptak (ezeket a szereket szükség szerint alkalmazták epizodikus vérzéses epizódok esetén, és nem a spontán vérzés megelőzésére szolgáló rendszeres kezelési rend szerint) a vizsgáló belátása szerint az 1. naptól kezdve az áttöréses vérzéses epizódok kezelésére, összesen 9 hónap.
Drog: Az ügynökök megkerülése
oldatos injekció; intravénás (IV) injekcióval
Kísérleti: Fitusiran 80 mg Profilaxis
A résztvevők 80 mg Fitusiran-t kaptak szubkután (SC) profilaxisként havonta egyszer az 1. naptól kezdve, az igény szerinti BPA-kkal együtt (a vizsgáló belátása szerint és a vérzéses adagolási irányelveken belül) az áttöréses vérzéses epizódok kezelésére, összesen 9 hónapig.
Drog: fitusiran
oldatos injekció; szubkután (SC) injekcióval

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Becsült éves vérzési arány (ABR) a kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
A résztvevők ABR-jét a hatékonysági periódusban (EP) az EP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve. Kezelt vérzéses epizód: minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran antitrombin (AT) csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi (246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja) (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a napig) 246). Ez az eredménymérőszám (OM) becsült eredményeket képvisel (azaz az EP során gyűjtött adatok negatív binomiális [NB] regressziós modelljének alkalmazásával kapott eredményeket).
A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Megfigyelt éves vérzési arány (ABR) a kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Egy résztvevőnél az EP alatti ABR-t az EP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve. ABR = az EP alatti vérzéses epizódok száma osztva az EP*365,25 alatti napok teljes számával. Vérzéses epizódnak minősül minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen fellépő vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. . Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi (246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja) (az EP maximális időtartama: 29. naptól 246. napig) ). Ez az OM a megfigyelt eredményeket képviseli (azaz az EP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékeket).
A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Becsült éves vérzési ráta (ABR) a kezelt vérzésekre a kezelési időszak alatt
Időkeret: Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Egy résztvevőnél a kezelési időszak alatti ABR-t a TP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve. Vérzéses epizód: minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. A TP a kezdeti időszak (az első 28 nap a fitusiran adag után) és az EP összege (a 29. napon kezdődik, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt legkorábban [246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja]) a TP maximális időtartama: az 1. naptól a 246. napig). Ez az OM becsült eredményeket képvisel (azaz a TP során gyűjtött adatokon NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket).
Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Megfigyelt éves vérzési arány (ABR) a kezelt vérzéseknél a kezelési időszak alatt
Időkeret: Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
A TP alatti résztvevő ABR-jét a TP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve. ABR = a TP alatti vérzéses epizódok száma osztva a TP alatti napok teljes számával*365,25. Vérzéses epizód: minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen fellépő vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. A TP a kezdeti periódus (a fitusiran első adagja utáni első 28 nap) és az EP összege (a 29. napon kezdődik, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi [246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja). ]) (a TP maximális időtartama: az 1. naptól a 246. napig). Ez az OM a megfigyelt eredményeket képviseli (azaz a TP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékeket).
Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Becsült évesített spontán vérzési arány a kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Egy résztvevőnél az évesített spontán vérzési arányt az EP során az EP alatti spontán vérzési epizódok évesített számaként határoztuk meg, 1 éves időintervallumra évesítve. A spontán vérzéses epizód olyan vérzéses esemény volt, amely nyilvánvaló vagy ismert ok nélkül fordult elő, különösen az ízületekben, az izmokban és a lágyszövetekben. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen fellépő vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi (246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja) (az EP maximális időtartama: 29. naptól 246. napig). Ez az OM becsült eredményeket képvisel (azaz az EP során gyűjtött adatokon NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket).
A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Megfigyelt éves spontán vérzési arány a kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Az EP során résztvevő ABR-t az EP alatti spontán vérzéses epizódok évesített számaként határoztuk meg, 1 éves időintervallumra évesítve. ABR = az EP során kezelt spontán vérzéses epizódok száma osztva az EP*365.25 alatti napok teljes számával. A spontán vérzéses epizód olyan vérzéses esemény volt, amely nyilvánvaló vagy ismert ok nélkül fordult elő ízületekben, izmokban és lágyszövetekben. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen fellépő vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. EP: a 29. naptól kezdődő időtartam, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt legkorábban (246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja) (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a 246. napig). Ez az OM a megfigyelt eredményeket képviseli (azaz az EP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékeket).
A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Becsült éves ízületi vérzési arány kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Egy résztvevőnél az évenkénti ízületi vérzési arányt az EP során az EP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve. Az ízületi vérzéses epizódot az ízületben tapasztalt szokatlan érzés ("aura") jellemezte 1) növekvő duzzanat vagy melegedés a bőrön, ízületen, 2) fokozott fájdalom vagy 3) a mozgástartomány progresszív elvesztése vagy használat nehézségei. a végtag az alapvonalhoz képest. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget. Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi (246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja) (az EP maximális időtartama: 29. naptól 246. napig) ). Ez az OM becsült eredményeket mutat be (azaz az EP során gyűjtött adatokon NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket).
A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Megfigyelt éves ízületi vérzési arány kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Az évenkénti ízületi vérzési arányt az EP során a résztvevők esetében az EP alatti ízületi vérzési epizódok évesített számaként határoztuk meg, 1 éves időintervallumra évesített időközönként. ABR = az EP során kezelt ízületi vérzéses epizódok száma osztva az EP*365,25 alatti napok teljes számával. Az ízületi vérzéses epizódot szokatlan ízületi érzés ("aura") jellemezte 1) növekvő duzzanat vagy melegedés a bőrön, ízületeken, 2) fokozott fájdalom vagy 3) a mozgástartomány progresszív elvesztése vagy a végtagok használatának nehézségei. az alapvonalhoz képest. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéskezelés után ért véget. EP: a 29. naptól kezdődő időtartam, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt legkorábban (246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja) (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a 246. napig). Ez az OM a megfigyelt eredményeket mutatja be (azaz az EP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékeket).
A 29. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL): Változás a kiindulási értékhez képest a hemofíliás életminőség kérdőívben felnőtteknek (Haem-A-QOL) Fizikai egészségi tartomány pontszáma a 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 9. hónap
Haem-A-QoL: résztvevők által bejelentett kérdőív hemofíliában szenvedő felnőtt (>=17 éves) résztvevők számára; és 46 tételből állt, amelyek 10 területet foglalnak magukban (testi egészség, érzések, önnézet, sport és szabadidő, munka és iskola, hemofília kezelése, kezelés, jövő, családtervezés, partnerség és szexualitás). A tételeket öt válaszlehetőség szerint értékelték: soha, ritkán, néha, gyakran vagy mindig. Ebben az eredménymérőben a fizikai egészségi tartomány pontszámának változását jelentették az alapvonalhoz képest. A fizikai egészség területére vonatkozó nyers pontszámot egy 0-tól 100-ig terjedő skálára alakítottuk át, ahol az alacsonyabb pontszámok jobb fizikai egészséget jeleztek.
Alapállapot (1. nap), 9. hónap
Egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL): változás a kiindulási értékhez képest a Haem-A-QOL összpontszámban a 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 9. hónap
Haem-A-QoL: résztvevők által bejelentett kérdőív hemofíliában szenvedő felnőtt (>=17 éves) résztvevők számára; és 46 tételből állt, amelyek 10 területet foglalnak magukban (testi egészség, érzések, önnézet, sport és szabadidő, munka és iskola, hemofília kezelése, kezelés, jövő, családtervezés, partnerség és szexualitás). A tételeket öt válaszlehetőség szerint értékelték: soha, ritkán, néha, gyakran vagy mindig. Az egyes tartományok nyers pontszámát egy 0-tól 100-ig terjedő skálára alakítottuk át, ahol az alacsonyabb pontszámok jobb egészséget jeleztek. A Haem-A-QoL összpontszám az összes domain pontszám átlaga volt, és 0 és 100 között mozgott, ahol az alacsonyabb pontszámok jobb életminőséget jeleztek.
Alapállapot (1. nap), 9. hónap
Becsült éves vérzési ráta (ABR) a kezelt vérzésekre a kezdeti időszakban
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig vagy a vérzés utolsó napjáig nyomon követni (bármelyik napon a 28. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Az ABR a vérzéses epizódok évesített száma a kezdeti időszakban résztvevőnként, 1 éves időintervallumra évesítve. Kezelt vérzéses epizódnak minősül minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását teheti szükségessé. A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen fellépő vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. . A kezdeti periódust az 1. naptól a 28. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja közül a korábbiig tartó időintervallumként határoztuk meg. Ez az OM a becsült eredményeket képviseli (azaz az NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket a kezdeti időszakban gyűjtött adatokon).
Az 1. naptól a 28. napig vagy a vérzés utolsó napjáig nyomon követni (bármelyik napon a 28. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
Kezelési sürgős nemkívánatos eseményekben (TEAE) és kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekben (TESAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási állapottól (1. nap) 15 hónapig (azaz 9 hónapos kezelési időszak + 6 hónapos követés)
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk el, aki vizsgálati gyógyszert kapott, és amely nem feltétlenül volt ok-okozati összefüggésben a kezeléssel. A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amelyek a fitusiran első adagja után jelentkeztek a fitusiran profilaxis karon, vagy az 1. napi vizit után a BPA igény szerinti karon. Súlyos nemkívánatos eseménynek (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt definiáltak, amely bármilyen dózis mellett: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását tette szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot vagy cselekvőképtelenséget eredményezett, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy orvosilag fontos esemény volt.
A kiindulási állapottól (1. nap) 15 hónapig (azaz 9 hónapos kezelési időszak + 6 hónapos követés)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. november 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. június 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 30.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (EudraCT szám)
  • ALN-AT3SC-003 (Egyéb azonosító: Alnylam)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel