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Uno studio su Fitusiran (ALN-AT3SC) in pazienti con emofilia grave A e B con inibitori (ATLAS-INH)

15 marzo 2022 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Fitusiran in pazienti con emofilia A o B, con anticorpi inibitori contro il fattore VIII o IX

Lo scopo di questo studio era determinare la frequenza degli episodi di sanguinamento nei partecipanti che ricevevano fitusiran come trattamento profilattico dell'emofilia rispetto ai partecipanti che erano stati assegnati a continuare con il loro trattamento regolare. Inoltre, lo studio ha valutato la sicurezza, la qualità della vita, la farmacodinamica (PD) e la farmacocinetica (PK).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata del trattamento con fitusiran è stata di 9 mesi. Il tempo totale stimato per lo studio, comprensivo dello screening, per ciascun partecipante è stato fino a 11 mesi per tutti i partecipanti che si sono iscritti allo studio di estensione e per i partecipanti al braccio on demand che non si sono iscritti allo studio di estensione. Il tempo totale stimato nello studio è stato fino a 17 mesi nei partecipanti al braccio di trattamento con fitusiran che non si sono arruolati nello studio di estensione a causa della necessità di ulteriori 6 mesi di follow-up per il monitoraggio dei livelli di antitrombina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Australia, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Canada
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Cina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Cina, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Corea, Repubblica di
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Investigational Site Number 8204
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Francia, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Germania
      • Frankfurt Am Main, Germania, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Germania, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Giappone
      • Japan, Giappone
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 8103
  • India
      • Bangalore, India, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, India
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, India, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, India, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, India, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, India, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malaysia
        • Investigational Site Number 6004
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Sud Africa
      • Parktown, Sud Africa, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Sud Africa, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Sud Africa, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Tacchino, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Tacchino
        • Investigational Site Number 9006
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ucraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi, maggiore o uguale a (>=) 12 anni di età.

  • Emofilia grave A o B con inibitori.

    • (Gravità confermata da un laboratorio centrale in cui il livello di fattore VIII della coagulazione (FVIII) era inferiore a (
  • Un minimo di 6 episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento con BPA negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
  • Disponibilità e capacità di rispettare i requisiti dello studio e di fornire consenso informato scritto e assenso.

Criteri di esclusione:

  • Disturbi emorragici coesistenti noti diversi dall'emofilia A o B.
  • Attività antitrombinica (AT).
  • Disturbo trombofilico coesistente.
  • Malattia epatica clinicamente significativa.
  • Infezione attiva da virus dell'epatite C.
  • HIV positivo con un cluster di conteggio di differenziazione-4 di
  • Storia di tromboembolia arteriosa o venosa.
  • Funzionalità renale inadeguata.
  • Storia di più allergie ai farmaci o storia di reazione allergica a un oligonucleotide o N-acetilgalattosamina.
  • Storia di intolleranza alle iniezioni SC.
  • Qualsiasi altra condizione o comorbilità che renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio, secondo il giudizio dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Agenti di bypass (BPA) On-demand
I partecipanti hanno ricevuto BPA su richiesta (uso di questi agenti, se necessario, per episodi di sanguinamento episodico e non su un regime regolare inteso a prevenire il sanguinamento spontaneo) a discrezione dello sperimentatore dal giorno 1 per il trattamento di episodi di sanguinamento da rottura, fino a un totale di 9 mesi.
Droga: Agenti di bypass
soluzione iniettabile; mediante iniezione endovenosa (IV).
Sperimentale: Fitusiran 80 mg Profilassi
I partecipanti hanno ricevuto Fitusiran 80 mg per via sottocutanea (SC) come profilassi una volta al mese dal giorno 1, insieme ai BPA su richiesta (a discrezione dello sperimentatore e all'interno delle linee guida sul dosaggio del sanguinamento) per il trattamento degli episodi di sanguinamento da rottura, fino a un totale di 9 mesi.
Droga: fitusiran
soluzione iniettabile; mediante iniezione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato stimato (ABR) per i sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
L'ABR per un partecipante durante il periodo di efficacia (EP) è stato definito come numero annualizzato di episodi di sanguinamento durante EP annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. Episodio di sanguinamento trattato: qualsiasi occorrenza di emorragia che ha richiesto la somministrazione di BPA o fattore. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio di sanguinamento. L'EP è stato definito come la durata a partire dal giorno 29, quando la capacità di riduzione dell'antitrombina (AT) di fitusiran aveva raggiunto l'intervallo terapeutico target al più presto tra (giorno 246 o ultimo giorno di follow-up dell'emorragia) (durata massima dell'EP: dal giorno 29 al giorno 246). Questa misura di esito (OM) rappresenta i risultati stimati (ovvero i risultati ricevuti applicando il modello di regressione binomiale negativo [NB] sui dati raccolti durante EP).
Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Tasso di sanguinamento annualizzato osservato (ABR) per i sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
L'ABR per un partecipante durante EP è stato definito come numero annualizzato di episodi di sanguinamento durante EP annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. ABR= numero di episodi emorragici durante EP diviso per il numero totale di giorni durante EP*365.25. Un episodio emorragico è stato definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richiedeva la somministrazione di BPA o fattore. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio di sanguinamento . L'EP è stato definito come la durata a partire dal giorno 29, quando la capacità di riduzione dell'AT di fitusiran aveva raggiunto l'intervallo terapeutico target al più presto tra (giorno 246 o l'ultimo giorno di follow-up dell'emorragia) (durata massima dell'EP: dal giorno 29 al giorno 246 ). Questo OM rappresenta i risultati osservati (vale a dire, valori statistici descrittivi basati sui dati raccolti durante EP).
Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato stimato (ABR) per i sanguinamenti trattati durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
L'ABR per un partecipante durante il periodo di trattamento (TP) è stato definito come numero annualizzato di episodi di sanguinamento durante il TP annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. Episodio di sanguinamento: qualsiasi occorrenza di emorragia che ha richiesto la somministrazione di BPA o fattore. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio di sanguinamento. TP era la somma del periodo di insorgenza (primi 28 giorni dopo la prima dose di fitusiran) ed EP (a partire dal giorno 29, quando la capacità di riduzione dell'AT di fitusiran aveva raggiunto l'intervallo terapeutico target fino al primo [giorno 246 o ultimo giorno di follow-up dell'emorragia])( durata massima dei TP: dal Giorno 1 al Giorno 246). Questo OM rappresenta i risultati stimati (ovvero i risultati ricevuti applicando il modello di regressione NB sui dati raccolti durante TP).
Dal giorno 1 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Tasso di sanguinamento annualizzato osservato (ABR) per i sanguinamenti trattati durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
L'ABR per un partecipante durante TP è stato definito come numero annualizzato di episodi di sanguinamento durante TP annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. ABR= numero di episodi emorragici durante TP diviso per il numero totale di giorni durante TP*365.25. Episodio di sanguinamento: qualsiasi occorrenza di emorragia che ha richiesto la somministrazione di BPA o fattore. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio di sanguinamento. TP era la somma del periodo di insorgenza (primi 28 giorni dopo la prima dose di fitusiran) ed EP (a partire dal giorno 29, quando la capacità di riduzione AT di fitusiran aveva raggiunto l'intervallo terapeutico target al più presto tra [giorno 246 o l'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento ]) (durata massima del TP: dal Giorno 1 al Giorno 246). Questo OM rappresenta i risultati osservati (vale a dire, valori statistici descrittivi basati sui dati raccolti durante TP).
Dal giorno 1 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato stimato per i sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Il tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato per un partecipante durante EP è stato definito come numero annualizzato di episodi di sanguinamento spontaneo durante EP annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. L'episodio di sanguinamento spontaneo era un evento di sanguinamento che si verificava senza motivo apparente o noto, in particolare nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio di sanguinamento. L'EP è stato definito come la durata a partire dal giorno 29, quando la capacità di riduzione AT di fitusiran aveva raggiunto l'intervallo terapeutico target al più presto tra (giorno 246 o ultimo giorno di follow-up dell'emorragia) (durata massima dell'EP: dal giorno 29 al giorno 246). Questo OM rappresenta i risultati stimati (ovvero i risultati ricevuti applicando il modello di regressione NB sui dati raccolti durante EP).
Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato osservato per i sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
L'ABR per il partecipante durante EP è stato definito come numero annualizzato di episodi di sanguinamento spontaneo durante EP annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. ABR=numero di episodi emorragici spontanei trattati durante EP diviso per il numero totale di giorni durante EP*365.25. L'episodio di sanguinamento spontaneo era un evento di sanguinamento che si verificava senza motivo apparente o noto, nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio di sanguinamento. EP: durata a partire dal giorno 29 in cui la capacità di riduzione dell'AT di fitusiran ha raggiunto l'intervallo terapeutico target fino al primo (giorno 246 o l'ultimo giorno di follow-up dell'emorragia) (durata massima dell'EP: dal giorno 29 al giorno 246). Questo OM rappresenta i risultati osservati (vale a dire, i valori statistici descrittivi basati sui dati raccolti durante EP).
Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato stimato per i sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Il tasso di sanguinamento articolare annualizzato per un partecipante durante EP è stato definito come numero annualizzato di episodi di sanguinamento durante EP annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. L'episodio di sanguinamento articolare è stato caratterizzato da una sensazione insolita nell'articolazione ("aura") in combinazione con 1) aumento del gonfiore o del calore sulla pelle, sull'articolazione, 2) aumento del dolore o 3) progressiva perdita di mobilità o difficoltà nell'uso l'arto rispetto al basale. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento. L'EP è stato definito come la durata a partire dal giorno 29, quando la capacità di riduzione dell'AT di fitusiran aveva raggiunto l'intervallo terapeutico target al più presto tra (giorno 246 o l'ultimo giorno di follow-up dell'emorragia) (durata massima dell'EP: dal giorno 29 al giorno 246 ). Questo MO presenta i risultati stimati (ovvero i risultati ricevuti applicando il modello di regressione NB sui dati raccolti durante EP).
Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato osservato per i sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Il tasso di sanguinamento articolare annualizzato per il partecipante durante l'EP è stato definito come il numero annualizzato di episodi di sanguinamento articolare durante l'EP annualizzato per un intervallo di tempo di 1 anno. ABR= numero di episodi di sanguinamento articolare trattati durante EP diviso per il numero totale di giorni durante EP*365.25. Un episodio di sanguinamento articolare è stato caratterizzato da una sensazione insolita nell'articolazione ("aura") in combinazione con 1) aumento del gonfiore o del calore sulla pelle, sull'articolazione, 2) aumento del dolore o 3) perdita progressiva della mobilità o difficoltà nell'uso dell'arto rispetto alla linea di base. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento. EP: durata a partire dal giorno 29 in cui la capacità di riduzione dell'AT di fitusiran ha raggiunto l'intervallo terapeutico target fino al primo tra (giorno 246 o ultimo giorno di follow-up dell'emorragia) (durata massima dell'EP: dal giorno 29 al giorno 246). Questo MO presenta i risultati osservati (vale a dire, valori statistici descrittivi basati sui dati raccolti durante EP).
Dal giorno 29 fino al giorno 246 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 246), qualunque sia stato il primo
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL): variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita dell'emofilia per gli adulti (Haem-A-QOL) Punteggio del dominio della salute fisica al mese 9
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), mese 9
Haem-A-QoL: questionario riportato dai partecipanti progettato per partecipanti adulti (>=17 anni di età) con emofilia; e consisteva di 46 item comprendenti 10 domini (salute fisica, sentimenti, visione di sé, sport e tempo libero, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro, pianificazione familiare, relazione e sessualità). Gli elementi sono stati valutati in base a cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso o sempre. In questa misura di esito è stata segnalata la variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio della salute fisica. Il punteggio grezzo per il dominio della salute fisica è stato trasformato in una scala compresa tra 0 e 100, dove i punteggi più bassi denotano una migliore salute fisica.
Basale (giorno 1), mese 9
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL): variazione rispetto al basale del punteggio totale di Haem-A-QOL al mese 9
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), mese 9
Haem-A-QoL: questionario riportato dai partecipanti progettato per partecipanti adulti (>=17 anni di età) con emofilia; e consisteva di 46 item comprendenti 10 domini (salute fisica, sentimenti, visione di sé, sport e tempo libero, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro, pianificazione familiare, relazione e sessualità). Gli elementi sono stati valutati in base a cinque opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso o sempre. Il punteggio grezzo per ciascun dominio è stato trasformato in una scala compresa tra 0 e 100, dove i punteggi più bassi indicavano una salute migliore. Il punteggio totale Haem-A-QoL era la media di tutti i punteggi di dominio e variava da 0 a 100, dove i punteggi più bassi denotavano una migliore qualità della vita.
Basale (giorno 1), mese 9
Tasso di sanguinamento annualizzato stimato (ABR) per i sanguinamenti trattati durante il periodo di insorgenza
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino al giorno 28 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 28), qualunque sia stato il primo
ABR era il numero annualizzato di episodi di sanguinamento durante il periodo di insorgenza per partecipante annualizzato a un intervallo di tempo di 1 anno. Un episodio di sanguinamento trattato è stato definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che può richiedere la somministrazione di BPA o fattore. È iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio di sanguinamento . Il periodo di insorgenza è stato definito come intervallo di tempo dal giorno 1 al giorno 28 precedente o all'ultimo giorno di follow-up dell'emorragia. Questo OM rappresenta i risultati stimati (ovvero i risultati ricevuti applicando il modello di regressione NB sui dati raccolti durante il periodo di insorgenza).
Dal giorno 1 fino al giorno 28 o fino all'ultimo giorno di follow-up del sanguinamento (qualsiasi giorno fino al giorno 28), qualunque sia stato il primo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) fino a 15 mesi (ovvero 9 mesi di trattamento + 6 mesi di follow-up)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento. Gli eventi avversi insorti durante il trattamento sono stati definiti come qualsiasi evento avverso con data di insorgenza dopo la prima dose di fitusiran nel braccio di profilassi con fitusiran o dopo la visita del giorno 1 nel braccio BPA on demand. Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità o incapacità persistente o significativa, è stata un'anomalia congenita o difetto alla nascita, o era un evento importante dal punto di vista medico.
Dal basale (giorno 1) fino a 15 mesi (ovvero 9 mesi di trattamento + 6 mesi di follow-up)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

25 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

23 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

31 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (Numero EudraCT)
  • ALN-AT3SC-003 (Altro identificatore: Alnylam)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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