Nuevos fármacos tras el alo-TPH en pacientes con mieloma múltiple (NEW_ALL_MM)

Este es un estudio retrospectivo, observacional, multicéntrico, sin fines de lucro, espontáneo, italiano, organizado bajo los auspicios del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo que involucra a los principales Centros activos en trasplante de cualquier tipo de células madre hematopoyéticas en Italia.

El mieloma múltiple es un trastorno neoplásico de las células plasmáticas caracterizado por la proliferación clonal de células plasmáticas malignas en la médula ósea y la presencia de una proteína monoclonal en la sangre y/o la orina, lo que da lugar a eventos definitorios de mieloma. Los resultados de los pacientes con mieloma múltiple han mejorado significativamente debido a la introducción de nuevos agentes; sin embargo, la enfermedad sigue siendo incurable para la mayoría de los pacientes. El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas tiene un potencial curativo al emplear el sistema inmunitario del donante para erradicar las células plasmáticas malignas, lo que comúnmente se conoce como efecto injerto contra mieloma. Sin embargo, a pesar de este efecto comprobado de injerto contra mieloma, la toxicidad severa asociada como la mortalidad relacionada con el tratamiento inducida principalmente por estrategias de condicionamiento mieloablativo y, sobre todo, la alta tasa de recaída son preocupaciones importantes y el lugar y el papel del alotrasplante de células madre hematopoyéticas en El mieloma múltiple sigue siendo un desafío. En este sentido, el Grupo de Trabajo Internacional sobre Mieloma junto con la Red de Ensayos Clínicos de Trasplante de Sangre y Médula Ósea, la Sociedad Estadounidense de Trasplante de Sangre y Médula Ósea y la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula coincidieron en que el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas debe considerarse una opción adecuada. terapia para todos los pacientes elegibles con recaída temprana (que ocurre dentro de los 24 meses) después de la terapia primaria que incluye los nuevos inhibidores del proteasoma y medicamentos inmunomoduladores y trasplante autólogo de células madre y/o características de alto riesgo.

El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas podría representar una plataforma interesante para el uso de tratamientos de rescate basados ​​en nuevos fármacos después de la recaída. Esta observación podría reflejar el hecho de que el alotrasplante de células madre hematopoyéticas puede modificar la biología de la enfermedad, dirigiéndose directamente a las células plasmáticas mielomatosas así como al microambiente, y el bien documentado efecto injerto contra mieloma inducido por las células T alogénicas reactivas puede persistir después de la recaída y contribuir a una mejor respuesta a la enfermedad. También se deben considerar combinaciones basadas en nuevos agentes en asociación con la infusión de linfocitos del donante. Los anticuerpos monoclonales han surgido como la nueva opción para el tratamiento de pacientes con MM recidivante y refractario.

Este escenario podría representar una buena oportunidad para evaluar la eficacia de nuevos agentes antes y después del trasplante.

Los objetivos generales de este estudio son investigar retrospectivamente el resultado de los pacientes con mieloma múltiple después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas y el primer propósito de este estudio es describir la supervivencia general a los 2 años después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

Los objetivos secundarios son describir la supervivencia libre de progresión, la incidencia de enfermedad injerto contra huésped aguda y crónica, describir la toxicidad hematológica y no hematológica de los fármacos administrados tras el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos y describir la no recaída-mortalidad.

Los datos se almacenarán utilizando la base de datos Promise y e-CRF específicos. Data Center realizará extensas verificaciones de consistencia y emitirá. Formularios de Consulta en caso de datos inconsistentes. El período de seguimiento para la evaluación de la supervivencia será desde la fecha del trasplante hasta los 24 meses posteriores al trasplante o la muerte.

El estudio se llevará a cabo de acuerdo con los principios de Buena Práctica Clínica, las leyes y regulaciones italianas y europeas vigentes, de acuerdo con la declaración de Helsinki. El protocolo se ha escrito y el estudio se llevará a cabo de acuerdo con la Guía Tripartita Armonizada de Buenas Prácticas Clínicas del Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos de los Productos Farmacéuticos para Uso Humano, emitida por la Unión Europea. Se debe obtener la aprobación del Comité de Ética Local responsable antes de comenzar el ensayo. Se debe enviar una copia del formulario de consentimiento informado del paciente a la autoridad o comité correspondiente, junto con el protocolo para su aprobación por escrito. Se debe obtener la aprobación por escrito del protocolo y el consentimiento informado por parte de la autoridad o comité responsable y apropiado antes de reclutar pacientes para el estudio.