Registro de Amiloidosis Cardíaca de Berna (B-CARE) (B-CARE)
La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR), causada por depósitos ventriculares de transtiretina mal plegada, da como resultado una miocardiopatía infiltrativa, que progresa desde un engrosamiento pronunciado de la pared miocárdica, disfunción diastólica y sistólica hasta el desarrollo de insuficiencia cardíaca terminal. Recientemente, las opciones de tratamiento para la amiloidosis TTR están disponibles. Sin embargo, los costos de la terapia son enormes y los ensayos anteriores no pudieron diferenciar entre los pacientes que podrían beneficiarse del tratamiento y aquellos que no lo necesitan.
el estudio de los investigadores tiene como objetivo determinar los marcadores, según lo evaluado por el seguimiento de características (FT) y el mapeo T1 y T2 de resonancia magnética cardíaca (CMR), que podrían indicar de manera confiable la gravedad de la enfermedad y podrían ayudar a identificar a los pacientes que podrían beneficiarse de (en curso) Tratamiento de estabilización TTR.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR), la forma de amiloidosis más común con afectación cardíaca, está causada por el depósito tisular de TTR mal plegada, una proteína transportadora de tiroxina y retinol. Los depósitos ventriculares de fibrillas de amiloide dan como resultado una miocardiopatía infiltrativa, que progresa desde un pronunciado engrosamiento de la pared del miocardio hasta disfunción diastólica y sistólica y, finalmente, insuficiencia cardíaca crónica.
Si bien las opciones de tratamiento ahora están disponibles, aún no está claro cómo monitorear la respuesta a la terapia y la progresión de la enfermedad. No se han identificado fabricantes que predigan el resultado antes del inicio de la terapia, por lo que la selección de pacientes para la terapia sigue siendo un desafío.
El estudio de los investigadores abordará estos problemas y proporcionará datos de CMR evaluados sistemáticamente antes y durante los 18 meses posteriores al inicio de la terapia. El seguimiento clínico y de laboratorio se realizará cada 3-6 meses. El estudio de los investigadores se basa en una recopilación estructurada, no controlada y abierta de datos retrospectivos y prospectivos de todos los pacientes diagnosticados con amiloidosis en el Inselspital de Berna con el objetivo de realizar un seguimiento de los pacientes sometidos a terapia.
Los investigadores plantean la hipótesis de que el seguimiento de características de CMR (FT) y las medidas de mapeo de T1 y T2, como el volumen extracelular (ECV), pueden correlacionarse mejor con la gravedad de la enfermedad y ayudar a identificar a los pacientes que probablemente se beneficiarán de la terapia estabilizadora de TTR (en curso). Además de las evaluaciones de CMR estándar, los investigadores utilizarán el seguimiento de características de CMR para cuantificar la función miocárdica global y regional. La FT ha demostrado ser un excelente predictor en diversas miocardiopatías.
El estudio propuesto evaluará el potencial de la CMR para identificar a los pacientes que probablemente se beneficiarán de la terapia, monitorear la respuesta al tratamiento y equilibrar el beneficio del paciente individual y el costo de la atención médica.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Christoph Gräni, MD, PhD
- Número de teléfono: +41 31 632 4508
- Correo electrónico: christoph.graeni@insel.ch
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Adam Bakula, MD, PhD
- Número de teléfono: +41 31 66 4 54 22
- Correo electrónico: adam.bakula@insel.ch
Ubicaciones de estudio
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Bern, Suiza, 3010
- Reclutamiento
- Department of Cardiology, University Hospital Bern, Inselspital, Bern
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Contacto:
- Christoph Gräni, Prof
- Número de teléfono: +41316324508
- Correo electrónico: christoph.graeni@insel.ch
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de amiloidosis sin compromiso cardíaco
- Consentimiento general
Criterio de exclusión:
- Imposibilidad de dar el consentimiento o existencia de una negativa oral escrita o documentada del interesado.<18 años de edad
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con amiloidosis confirmada
Diagnóstico confirmado de amiloidosis sin compromiso cardíaco
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Función LV (ventrículo izquierdo) y RV (ventrículo derecho) según lo evaluado por el seguimiento de características de CMR como predictor de MACE (evento cardíaco adverso mayor)
Periodo de tiempo: 5 años
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Las mediciones de deformación longitudinal (%), circunferencial (%) y radial (%) globales y regionales se utilizan para cuantificar la función del VI y el VD antes y después del inicio de la terapia.
MACE se define como una combinación de taquicardia ventricular sostenida, hospitalización por insuficiencia cardíaca y muerte por todas las causas.
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5 años
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Caracterización del tejido del VI y el VD según lo evaluado por el mapeo T1 y T2 como predictor de MACE
Periodo de tiempo: 5 años
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Las características globales y regionales del tejido se evalúan mediante el mapeo repetitivo de T1 y T2 (tiempo T1 y T2 global y regional (ms)) antes y durante la terapia.
MACE se define como una combinación de los principales criterios de valoración cardiovasculares enumerados anteriormente.
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5 años
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Realce tardío de gadolinio como predictor de MACE
Periodo de tiempo: 5 años
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El tejido miocárdico global y regional se caracteriza por la aplicación del agente de contraste gadolinio.
La presencia y la extensión (% y masa total (g)) del realce tardío de gadolinio se evalúan como predictores de MACE.
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5 años
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Volumen extracelular (ECV) como predictor de MACE
Periodo de tiempo: 5 años
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El VEC (%) como marcador de la remodelación del tejido miocárdico se calcula a partir del mapeo T1 nativo y posterior al contraste y el hematocrito antes y durante la terapia.
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christoph Gräni, MD, PhD, Department of Cardiology, University Hospital Bern, Inselspital, Bern
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2021-00135
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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