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Dupilumab en el tratamiento de la alopecia areata pediátrica (PEDAL)

31 de agosto de 2026 actualizado por: Emma Guttman, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Este es un ensayo clínico prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. El estudio se llevará a cabo en cuatro sitios. Este ensayo inscribirá a un total de 76 sujetos niños y adolescentes con AA de moderada a grave (que afecta a más del 50 % del cuero cabelludo) en el momento de la selección con un objetivo de 60 sujetos hasta la semana 48. Todos los sujetos deben tener evidencia de crecimiento de cabello dentro de los últimos 7 años de su último episodio de pérdida de cabello; y tener detección de IgE ≥200 y/o antecedentes personales y/o familiares de atopia.

La participación en el estudio será de hasta 116 semanas, que constará de: un período de selección de hasta 4 semanas; un período controlado con placebo de 48 semanas; un período de extensión de etiqueta abierta de 48 semanas; seguido de un período de seguimiento de 16 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de dar su consentimiento, se evaluará la elegibilidad de los sujetos para el estudio durante el período de selección (dentro de las 4 semanas posteriores al inicio), que incluye una revisión de las condiciones médicas pasadas y actuales, una revisión detallada de los medicamentos pasados ​​y actuales, un examen físico, evaluaciones clínicas y pruebas de laboratorio para la seguridad. Los sujetos que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión para la elegibilidad se someterán a evaluaciones iniciales en la semana 0. Los sujetos regresarán para visitas cada 8 a 16 semanas para repetir las evaluaciones clínicas, revisiones de medicamentos y monitoreo de eventos adversos. Las mujeres se someterán a una prueba de embarazo en orina (cuando corresponda) en cada una de estas visitas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

76

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine
        • Investigador principal:
          • Natasha Mesinkovska
        • Contacto:
        • Contacto:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Amy Paller, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Amy Paller, MD
          • Número de teléfono: 312-227-6060
          • Correo electrónico: apaller@nm.org
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emma Guttman-Yassky, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos o femeninos que tengan al menos 6 años y menos de 18 años, que puedan dar su consentimiento (si corresponde) y para quienes los padres o tutores legales puedan proporcionar un consentimiento informado firmado antes de participar en cualquier evaluación o procedimiento del estudio.
  • Sujeto ≥ 30 kg.
  • El sujeto es capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.

  • Las mujeres en edad fértil (FCBP) deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y la línea de base. Mientras esté tomando el producto en investigación y durante al menos 28 días después de tomar la última dosis del producto en investigación (PI), las FCBP que participen en actividades en las que sea posible la concepción deben usar una de las opciones anticonceptivas aprobadas que se describen a continuación:

    • Opción 1: cualquiera de los siguientes métodos altamente efectivos: anticoncepción hormonal (oral, inyección, implante, parche transdérmico, anillo vaginal); dispositivo intrauterino (DIU); ligadura de trompas; o vasectomía de la pareja; O
    • Opción 2: Condón masculino o femenino (condón de látex o condón que no sea de látex NO hecho de membrana natural [animal] [por ejemplo, poliuretano]); MÁS un método de barrera adicional: (a) diafragma con espermicida; (b) capuchón cervical con espermicida; o (c) esponja anticonceptiva con espermicida.
  • El sujeto tiene un historial de al menos 6 meses de AA de moderada a grave (≥ 50 % de afectación del cuero cabelludo) según lo medido mediante la puntuación SALT.
  • El sujeto tiene una prueba de detección de IgE ≥ 200 y/o antecedentes personales y/o familiares de atopia (incluidos asma, dermatitis atópica, rinitis alérgica, alergia alimentaria o esofagitis eosinofílica en el participante o en un familiar de primer grado).
  • Se considera que el sujeto goza de buena salud general después de un historial médico y de medicamentos detallado, un examen físico y pruebas de laboratorio.

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad o falta de voluntad de un participante para dar su consentimiento informado por escrito o cumplir con el protocolo del estudio
  • El sujeto está embarazada o amamantando.
  • La causa de la pérdida de cabello del sujeto es indeterminable y/o tienen causas concomitantes de alopecia, como alopecia por tracción, cicatricial, relacionada con el embarazo, inducida por fármacos, efluvio telógeno o androgenética avanzada (es decir, Ludwig Tipo III o Estadio Norwood-Hamilton ≥ V).
  • El sujeto tiene antecedentes de AA sin evidencia de regeneración del cabello durante ≥ 7 años desde su último episodio de pérdida de cabello.
  • Asma grave, no controlada o antecedentes de exacerbaciones de asma que amenazan la vida mientras toma las mediaciones antiasmáticas apropiadas.
  • El sujeto tiene infecciones parasitarias bacterianas, virales o helmínticas activas; O antecedentes de infecciones graves recurrentes en curso que requieren antibióticos sistémicos
  • Sujeto con una inmunodeficiencia subyacente conocida o sospechada o un estado inmunocomprometido según lo determine el investigador.
  • El sujeto tiene antecedentes concurrentes o recientes de enfermedad renal, hepática, hematológica, intestinal, metabólica, endocrina, pulmonar, cardiovascular o neurológica grave, progresiva o no controlada.
  • Hepatitis B activa conocida, hepatitis C, virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o serología positiva del VIH en el momento de la selección para sujetos determinados por los investigadores como de alto riesgo de contraer esta enfermedad.
  • El sujeto tiene un trastorno linfoproliferativo o malignidad sospechoso o activo; O antecedentes de malignidad dentro de los 5 años anteriores a la evaluación inicial, excepto para cánceres de piel y de cuello uterino no melanoma completamente tratados in situ sin evidencia de metástasis.
  • El sujeto ha recibido una vacuna viva atenuada ≤ 30 días antes de la aleatorización del estudio.
  • El sujeto tiene anomalías de laboratorio inciertas o clínicamente significativas que pueden afectar la interpretación de los datos del estudio o los criterios de valoración.
  • Problemas médicos pasados ​​o actuales o hallazgos de exámenes físicos o pruebas de laboratorio que no se mencionan anteriormente, que, en opinión del investigador, pueden presentar riesgos adicionales por la participación en el estudio, pueden interferir con la capacidad del participante para cumplir con los requisitos del estudio o que puedan afectar la calidad o la interpretación de los datos obtenidos del estudio.
  • Antecedentes de reacciones alérgicas o sistémicas adversas a cualquier componente del fármaco del estudio.
  • Uso de medicamentos inmunosupresores sistémicos, incluidos, entre otros, ciclosporina, corticosteroides sistémicos o intralesionales, micofenolato de mofetilo, azatioprina, metotrexato, tacrolimus o fototerapia ultravioleta (UV) con/sin terapia con psoraleno ultravioleta A (PUVA) en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
  • Uso de un inhibidor de JAK oral (tofacitinib, ruxolitinib, baricitinib o inhibidores de JAK orales en investigación) dentro de las 12 semanas anteriores a la visita inicial.
  • El sujeto ha sido tratado previamente con dupilumab durante más de 3 meses
  • El sujeto ha usado corticosteroides tópicos y/o tacrolimus y/o pimecrolimus en la semana anterior a la visita inicial.
  • El sujeto actualmente usa o planea usar terapia antirretroviral en cualquier momento durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dupilumab
Inyecciones subcutáneas de 200 mg o 300 mg cada 2 o 4 semanas (según el peso)
Droga: Dupilumab
Participantes que pesan 15 kg <30 kg = 300 mg cada 4 semanas; Participantes que pesan 30 kg <60 kg = 200 mg cada 2 semanas; Participantes que pesen ≥ 60 kg = 300 mg cada 2 semanas;
Otros nombres:
  • Dupixent
Comparador de placebos: Placebo
Inyecciones sin ingredientes activos.
Droga: Placebo
Participantes que pesen 15 kg <30 kg cada 4 semanas; Participantes que pesen 30 kg <60 kg cada 2 semanas; Participantes que pesen ≥ 60 kg cada 2 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la herramienta Severity of Alopecia Tool (SALT)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
Cambio en la puntuación SALT desde el inicio en comparación con la semana 48 en sujetos tratados con dupilumab frente a sujetos tratados con placebo. La puntuación SALT es la suma del porcentaje de pérdida de cabello en todas las áreas (una puntuación más alta indica una mayor pérdida de cabello). El SALT es un instrumento validado para medir la cantidad de pérdida de cabello del cuero cabelludo en un solo punto en el tiempo El SALT es un instrumento validado para medir la cantidad de pérdida de cabello en el cuero cabelludo en un solo momento en el tiempo SALT - Cuero cabelludo dividido en cuatro áreas: vértice ( 40 % de la superficie del cuero cabelludo), perfil derecho (18 % de la superficie del cuero cabelludo), perfil izquierdo (18 % de la superficie del cuero cabelludo) y cuero cabelludo posterior (24 % de la superficie del cuero cabelludo). El porcentaje de pérdida de cabello en estas áreas se multiplica por el porcentaje de superficie del cuero cabelludo en esa área. La puntuación SALT es la suma del porcentaje de pérdida de cabello en todas las áreas. Los puntajes de SALT varían de 0 (sin pérdida de cabello) a 100 (pérdida completa del cabello en el cuero cabelludo) y el puntaje más bajo indica mejores resultados de salud/menos pérdida de cabello.
Línea de base y semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de la escala de impresión global del cambio del paciente (PGIC) en la semana 48 en sujetos tratados con dupilumab frente a los tratados con placebo
Periodo de tiempo: Semana 48
PGIC es un cuestionario autoadministrado que evalúa la mejora o el empeoramiento de la alopecia areata del participante en comparación con el inicio del estudio y utiliza un solo ítem, "Desde el inicio del estudio, mi alopecia areata tiene...", con 7 respuestas que van desde 0 "ningún cambio o peor" a 7 "mucho mejor" donde las puntuaciones más altas indican una mayor mejora.
Semana 48
Proporción de sujetos que alcanzaron la Evaluación global del médico de alopecia areata (aaPGA) = 0-1 en la semana 48 en sujetos tratados con dupilumab frente a placebo
Periodo de tiempo: Semana 48
La proporción de sujetos con alopecia areata con una puntuación de aaPGA de 0 o 1 en la semana 48. El aaPGA se utiliza para evaluar la respuesta clínica al tratamiento en base a una escala de 6 puntos que va de 0 (sin regeneración) a 5 (100 % de regeneración), donde las puntuaciones más altas indican una mayor regeneración del cabello.
Semana 48
Número de eventos adversos informados
Periodo de tiempo: Semana 96
Número de eventos adversos informados a lo largo del estudio. El evento adverso se describirá y categorizará como emergente del tratamiento, grave, anormal en los signos vitales y anormal en los parámetros de laboratorio.
Semana 96
Proporción de participantes que lograron una puntuación SALT absoluta de ≤ 20 en la semana 48 en participantes tratados con dupilumab versus placebo
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El SALT es un instrumento validado para medir la cantidad de pérdida de cabello en el cuero cabelludo en un único momento. El cuero cabelludo se divide en cuatro áreas: vértice (40% de la superficie del cuero cabelludo), perfil derecho (18% de la superficie del cuero cabelludo), perfil izquierdo (18% de la superficie del cuero cabelludo) y cuero cabelludo posterior (24% de la superficie del cuero cabelludo). ). El porcentaje de pérdida de cabello en estas áreas se multiplica por el porcentaje de superficie del cuero cabelludo en esa área. La puntuación SALT es la suma del porcentaje de caída del cabello en todas las zonas. La puntuación SALT varía de 0 (sin caída del cabello) a 100 (pérdida completa del cabello en el cuero cabelludo), y una puntuación más baja indica mejores resultados de salud/menos caída del cabello.
Línea de base y semana 48
Cambio en la puntuación SALT en cada grupo de tratamiento en las semanas 48 y 96 en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base Semana 48 y Semana 96
El SALT es un instrumento validado para medir la cantidad de pérdida de cabello en el cuero cabelludo en un único momento. El cuero cabelludo se divide en cuatro áreas: vértice (40% de la superficie del cuero cabelludo), perfil derecho (18% de la superficie del cuero cabelludo), perfil izquierdo (18% de la superficie del cuero cabelludo) y cuero cabelludo posterior (24% de la superficie del cuero cabelludo). ). El porcentaje de pérdida de cabello en estas áreas se multiplica por el porcentaje de superficie del cuero cabelludo en esa área. La puntuación SALT es la suma del porcentaje de caída del cabello en todas las zonas. La puntuación SALT varía de 0 (sin caída del cabello) a 100 (pérdida completa del cabello en el cuero cabelludo), y una puntuación más baja indica mejores resultados de salud/menos caída del cabello.
Línea de base Semana 48 y Semana 96
Proporción de sujetos que lograron una puntuación SALT absoluta de ≤ 20 en la semana 48 y la semana 96 en cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
El SALT es un instrumento validado para medir la cantidad de pérdida de cabello en el cuero cabelludo en un único momento. El cuero cabelludo se divide en cuatro áreas: vértice (40% de la superficie del cuero cabelludo), perfil derecho (18% de la superficie del cuero cabelludo), perfil izquierdo (18% de la superficie del cuero cabelludo) y cuero cabelludo posterior (24% de la superficie del cuero cabelludo). ). El porcentaje de pérdida de cabello en estas áreas se multiplica por el porcentaje de superficie del cuero cabelludo en esa área. La puntuación SALT es la suma del porcentaje de caída del cabello en todas las zonas. La puntuación SALT varía de 0 (sin caída del cabello) a 100 (pérdida completa del cabello en el cuero cabelludo), y una puntuación más baja indica mejores resultados de salud/menos caída del cabello.
Semanas 48 y 96
Proporción de participantes que lograron al menos una mejora del 30 %/50 %/75 %/90 % (SALT 30/50/75/90) en la semana 48 en participantes tratados con dupilumab versus placebo
Periodo de tiempo: Semana 48
El SALT es un instrumento validado para medir la cantidad de pérdida de cabello en el cuero cabelludo en un único momento. El cuero cabelludo se divide en cuatro áreas: vértice (40% de la superficie del cuero cabelludo), perfil derecho (18% de la superficie del cuero cabelludo), perfil izquierdo (18% de la superficie del cuero cabelludo) y cuero cabelludo posterior (24% de la superficie del cuero cabelludo). ). El porcentaje de pérdida de cabello en estas áreas se multiplica por el porcentaje de superficie del cuero cabelludo en esa área. La puntuación SALT es la suma del porcentaje de caída del cabello en todas las zonas. La puntuación SALT varía de 0 (sin caída del cabello) a 100 (pérdida completa del cabello en el cuero cabelludo), y una puntuación más baja indica mejores resultados de salud/menos caída del cabello.
Semana 48
Proporción de participantes que lograron al menos una mejora del 30 %/50 %/75 %/90 % (SALT 30/50/75/90) en las semanas 48 y 96 en cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
El SALT es un instrumento validado para medir la cantidad de pérdida de cabello en el cuero cabelludo en un único momento. El cuero cabelludo se divide en cuatro áreas: vértice (40% de la superficie del cuero cabelludo), perfil derecho (18% de la superficie del cuero cabelludo), perfil izquierdo (18% de la superficie del cuero cabelludo) y cuero cabelludo posterior (24% de la superficie del cuero cabelludo). ). El porcentaje de pérdida de cabello en estas áreas se multiplica por el porcentaje de superficie del cuero cabelludo en esa área. La puntuación SALT es la suma del porcentaje de caída del cabello en todas las zonas. La puntuación SALT varía de 0 (sin caída del cabello) a 100 (pérdida completa del cabello en el cuero cabelludo), y una puntuación más baja indica mejores resultados de salud/menos caída del cabello.
Semanas 48 y 96
Cambio en la escala de impacto de los síntomas de alopecia areata (AASIS) desde la semana 0/valor inicial en la semana 48 en participantes tratados con dupilumab versus placebo
Periodo de tiempo: Semana 48
La AASIS es una medida específica de la enfermedad de 13 ítems que pregunta a los pacientes con AA sobre la gravedad de sus síntomas y cómo estos síntomas interfieren con su funcionamiento diario. La AASIS utiliza una escala de calificación numérica del 0 al 10 que los pacientes encuentran fácil de entender y que se traduce fácilmente a diferentes idiomas. Escala AASIS 0-10: 0 indica que el síntoma no estaba presente y 10 indica que el síntoma era tan malo como uno puede imaginar, donde las puntuaciones más altas indican peores síntomas.
Semana 48
Cambio en la escala de impacto de los síntomas de la alopecia areata (AASIS) desde la semana 0/valor inicial en las semanas 48 y 96 en cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
La AASIS es una medida específica de la enfermedad de 13 ítems que pregunta a los pacientes con AA sobre la gravedad de sus síntomas y cómo estos síntomas interfieren con su funcionamiento diario. La AASIS utiliza una escala de calificación numérica del 0 al 10 que los pacientes encuentran fácil de entender y que se traduce fácilmente a diferentes idiomas. Escala AASIS 0-10: 0 indica que el síntoma no estaba presente y 10 indica que el síntoma era tan malo como uno puede imaginar, donde las puntuaciones más altas indican peores síntomas.
Semanas 48 y 96
Puntuación de la escala de Impresión Global de Cambio (PGIC) del paciente en las semanas 48 y 96 en cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
PGIC es un cuestionario autoadministrado que evalúa la mejora o el empeoramiento de la alopecia areata del participante en comparación con el inicio del estudio y utiliza un solo ítem, "Desde el inicio del estudio, mi alopecia areata tiene...", con 7 respuestas que van desde 0 "sin cambios o peor" a 7 "mucho mejor", donde las puntuaciones más altas indican una mayor mejora.
Semanas 48 y 96
Proporción de sujetos que lograron la Evaluación global del médico de alopecia areata (aaPGA) = 0-1 en las semanas 48 y 96 en cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
La proporción de sujetos con alopecia areata con una puntuación aaPGA de 0 o 1 en la semana 48. La aaPGA se utiliza para evaluar la respuesta clínica al tratamiento según una escala de 6 puntos que va de 0 (sin recrecimiento) a 5 (100 % de recrecimiento), donde las puntuaciones más altas indican un mayor recrecimiento del cabello.
Semanas 48 y 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Colaboradores

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Investigadores

  • Investigador principal: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

30 de abril de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

19 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 23-00744

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de participantes individuales que subyacen a los resultados informados en este artículo, después de la desidentificación (texto, tablas, figuras y apéndices).

Marco de tiempo para compartir IPD

Inmediatamente después de la publicación.

Criterios de acceso compartido de IPD

Investigadores cuyo uso propuesto de los datos haya sido aprobado por un comité de revisión independiente identificado para este propósito.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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