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Dupilumab nel trattamento dell'alopecia areata pediatrica (PEDAL)

19 febbraio 2026 aggiornato da: Emma Guttman, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Questo è uno studio clinico prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Lo studio si svolgerà in quattro siti. Questo studio arruolerà un totale di 76 bambini e adolescenti soggetti con AA da moderata a grave (che colpisce più del 50% del cuoio capelluto) al momento dello screening con un target di 60 soggetti che completano fino alla settimana 48. Tutti i soggetti devono avere evidenza di ricrescita dei capelli negli ultimi 7 anni dall'ultimo episodio di caduta dei capelli; e hanno screening IgE ≥200 e/o hanno una storia personale e/o familiare di atopia.

La partecipazione allo studio sarà fino a 116 settimane, composta da: un periodo di screening fino a 4 settimane; un periodo controllato con placebo di 48 settimane; un periodo di estensione in aperto di 48 settimane; seguito da un periodo di follow-up di 16 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo aver fornito il consenso, i soggetti saranno valutati per l'idoneità allo studio durante il periodo di screening (entro 4 settimane dal basale), che include una revisione delle condizioni mediche passate e attuali, una revisione dettagliata dei farmaci passati e attuali, un esame fisico, valutazioni cliniche e test di laboratorio per la sicurezza. I soggetti che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione per l'idoneità saranno sottoposti a valutazioni di riferimento alla settimana 0. I soggetti torneranno per le visite ogni 8-16 settimane per ripetere le valutazioni cliniche, le revisioni dei farmaci e il monitoraggio degli eventi avversi. I soggetti di sesso femminile saranno sottoposti a un test di gravidanza sulle urine (ove applicabile) a ciascuna di queste visite.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

76

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine
        • Investigatore principale:
          • Natasha Mesinkovska
        • Contatto:
        • Contatto:
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • University of California San Diego
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Amy Paller, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Amy Paller, MD
          • Numero di telefono: 312-227-6060
          • Email: apaller@nm.org
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emma Guttman-Yassky, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra almeno 6 anni e meno di 18 anni, che possono fornire il consenso (se appropriato) e per i quali il consenso informato firmato può essere fornito dal genitore o dal tutore legale prima della partecipazione a qualsiasi valutazione o procedura dello studio
  • Soggetto ≥ 30 kg.
  • - Il soggetto è in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.

  • Le donne in età fertile (FCBP) devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al basale. Durante l'assunzione del prodotto sperimentale e per almeno 28 giorni dopo l'assunzione dell'ultima dose del prodotto sperimentale (IP), FCBP che intraprende attività in cui è possibile il concepimento deve utilizzare una delle opzioni contraccettive approvate descritte di seguito:

    • Opzione 1: Uno qualsiasi dei seguenti metodi altamente efficaci: contraccezione ormonale (orale, iniezione, impianto, cerotto transdermico, anello vaginale); dispositivo intrauterino (IUD); legatura delle tube; o vasectomia del partner; O
    • Opzione 2: preservativo maschile o femminile (preservativo in lattice o preservativo non in lattice NON fatto di membrana naturale [animale] [ad esempio, poliuretano]); PIÙ un ulteriore metodo di barriera: (a) diaframma con spermicida; (b) cappuccio cervicale con spermicida; o (c) spugna contraccettiva con spermicida.
  • - Il soggetto ha una storia di almeno 6 mesi di AA da moderata a grave (coinvolgimento del cuoio capelluto ≥ 50%) misurata utilizzando il punteggio SALT.
  • - Il soggetto ha uno screening IgE ≥ 200 e/o una storia personale e/o familiare di atopia (inclusi asma, dermatite atopica, rinite allergica, allergia alimentare o esofagite eosinofila nel partecipante o in un parente di primo grado).
  • Il soggetto è giudicato in buone condizioni di salute generale a seguito di una dettagliata anamnesi medica e farmacologica, esame fisico e test di laboratorio.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità o riluttanza di un partecipante a fornire il consenso informato scritto o a conformarsi al protocollo dello studio
  • Il soggetto è incinta o sta allattando.
  • La causa della caduta dei capelli del soggetto è indeterminabile e/o hanno cause concomitanti di alopecia, come trazione, cicatriziale, correlata alla gravidanza, indotta da farmaci, telogen effluvium o alopecia androgenetica avanzata (es. Ludwig tipo III o stadio Norwood-Hamilton ≥ V).
  • Il soggetto ha una storia di AA senza evidenza di ricrescita dei capelli per ≥ 7 anni dall'ultimo episodio di caduta dei capelli.
  • Asma grave e non controllato o una storia di esacerbazioni asmatiche pericolose per la vita durante l'assunzione di appropriate mediazioni anti-asmatiche.
  • Il soggetto ha infezioni parassitarie batteriche, virali o da elminti attive; O una storia di infezioni gravi ricorrenti in corso che richiedono antibiotici sistemici
  • - Soggetto con immunodeficienza sottostante nota o sospetta o stato di immunocompromissione determinato dallo sperimentatore.
  • - Il soggetto ha una storia concomitante o recente di malattia renale, epatica, ematologica, intestinale, metabolica, endocrina, polmonare, cardiovascolare o neurologica grave, progressiva o incontrollata.
  • Epatite attiva nota B, epatite C, virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sierologia HIV positiva al momento dello screening per i soggetti determinati dagli investigatori ad essere ad alto rischio per questa malattia.
  • - Il soggetto ha un disturbo linfoproliferativo sospetto o attivo o un tumore maligno; O una storia di malignità entro 5 anni prima della valutazione di riferimento, ad eccezione dei tumori della pelle e del collo dell'utero non melanoma completamente trattati in situ senza evidenza di metastasi.
  • - Il soggetto ha ricevuto un vaccino vivo attenuato ≤ 30 giorni prima della randomizzazione dello studio.
  • - Il soggetto presenta anomalie di laboratorio incerte o clinicamente significative che possono influenzare l'interpretazione dei dati dello studio o degli endpoint.
  • Problemi medici passati o attuali o risultati dell'esame fisico o dei test di laboratorio che non sono elencati sopra, che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono comportare rischi aggiuntivi dalla partecipazione allo studio, possono interferire con la capacità del partecipante di soddisfare i requisiti dello studio o che possono influire sulla qualità o sull'interpretazione dei dati ottenuti dallo studio.
  • Storia di reazioni avverse sistemiche o allergiche a qualsiasi componente del farmaco in studio.
  • Uso di farmaci immunosoppressori sistemici, inclusi, ma non limitati a, ciclosporina, corticosteroidi sistemici o intralesionali, micofenolato mofetile, azatioprina, metotrexato, tacrolimus o fototerapia a raggi ultravioletti (UV) con/senza terapia con Psoraleni Ultravioletti A (PUVA) nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione.
  • Uso di un inibitore JAK orale (tofacitinib, ruxolitinib, baricitinib o inibitori JAK orali sperimentali) entro 12 settimane prima della visita di riferimento.
  • Il soggetto è stato precedentemente trattato con dupilumab per più di 3 mesi
  • - Il soggetto ha utilizzato corticosteroidi topici e/o tacrolimus e/o pimecrolimus entro 1 settimana prima della visita di base.
  • - Il soggetto utilizza attualmente o prevede di utilizzare la terapia antiretrovirale in qualsiasi momento durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dupilumab
Iniezioni SC da 200 mg o 300 mg ogni 2 o 4 settimane (in base al peso)
Droga: Dupilumab
Partecipanti che pesano 15 kg < 30 kg = 300 mg ogni 4 settimane; Partecipanti che pesano 30 kg < 60 kg = 200 mg ogni 2 settimane; Partecipanti di peso ≥ 60 kg = 300 mg ogni 2 settimane;
Altri nomi:
  • Dupixent
Comparatore placebo: Placebo
Iniezioni senza principi attivi
Droga: Placebo
Partecipanti che pesano 15 kg < 30 kg ogni 4 settimane; Partecipanti che pesano 30 kg < 60 kg ogni 2 settimane; Partecipanti che pesano ≥ 60 kg ogni 2 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio dello strumento per la gravità dell'alopecia (SALT).
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
Variazione del punteggio SALT rispetto al basale rispetto alla settimana 48 nei soggetti trattati con Dupilumab rispetto a quelli trattati con placebo. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di perdita di capelli in tutte le aree (un punteggio più alto indica una maggiore perdita di capelli). Il SALT è uno strumento convalidato per misurare la quantità di perdita di capelli del cuoio capelluto in un singolo momento Il SALT è uno strumento convalidato per misurare la quantità di perdita di capelli del cuoio capelluto in un singolo momento SALT - Cuoio capelluto suddiviso in quattro aree: vertice ( 40% della superficie del cuoio capelluto), profilo destro (18% della superficie del cuoio capelluto), profilo sinistro (18% della superficie del cuoio capelluto) e cuoio capelluto posteriore (24% della superficie del cuoio capelluto). La percentuale di perdita di capelli in queste aree viene moltiplicata per la percentuale di superficie del cuoio capelluto in quella zona. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di perdita di capelli in tutte le aree. I punteggi SALT vanno da 0 (nessuna perdita di capelli) a 100 (perdita completa dei capelli del cuoio capelluto) con un punteggio inferiore che indica migliori risultati di salute/minore perdita di capelli.
Basale e settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio della scala Patient's Global Impression of Change (PGIC) alla settimana 48 in dupilumab rispetto ai soggetti trattati con placebo
Lasso di tempo: Settimana 48
PGIC è un questionario autosomministrato che valuta il miglioramento o il peggioramento dell'alopecia areata del partecipante rispetto all'inizio dello studio e utilizza un singolo item, "Dall'inizio dello studio, la mia alopecia areata ha...", con 7 risposte che vanno da Da 0 "nessun cambiamento o peggio" a 7 "molto meglio" dove i punteggi più alti indicano un miglioramento maggiore.
Settimana 48
Proporzione di soggetti che hanno raggiunto Alopecia Areata Physician's Global Assessment (aaPGA) = 0-1 alla settimana 48 in dupilumab vs soggetti trattati con placebo
Lasso di tempo: Settimana 48
La proporzione di soggetti con alopecia areata con punteggio aaPGA pari a 0 o 1 alla settimana 48. L'aaPGA viene utilizzato per valutare la risposta clinica al trattamento sulla base di una scala a 6 punti che va da 0 (nessuna ricrescita) a 5 (100% di ricrescita), dove i punteggi più alti indicano una maggiore ricrescita dei capelli.
Settimana 48
Numero di eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Settimana 96
Numero di eventi avversi segnalati durante lo studio. L'evento avverso sarà descritto e classificato come emergente dal trattamento, grave, anormale nei segni vitali e anormale nei parametri di laboratorio.
Settimana 96
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto un punteggio SALT assoluto ≤ 20 alla settimana 48 nel gruppo dupilumab rispetto ai partecipanti trattati con placebo
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 48
Il SALT è uno strumento validato per misurare la quantità di perdita di capelli del cuoio capelluto in un singolo momento. Il cuoio capelluto è diviso in quattro aree: vertice (40% della superficie del cuoio capelluto), profilo destro (18% della superficie del cuoio capelluto), profilo sinistro (18% della superficie del cuoio capelluto) e cuoio capelluto posteriore (24% della superficie del cuoio capelluto). ). La percentuale di perdita di capelli in queste aree viene moltiplicata per la percentuale di superficie del cuoio capelluto in quella zona. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di caduta dei capelli in tutte le aree. Il punteggio SALT varia da 0 (nessuna perdita di capelli) a 100 (perdita completa di capelli sul cuoio capelluto), con un punteggio più basso che indica risultati di salute migliori/minore perdita di capelli.
Riferimento e settimana 48
Variazione del punteggio SALT in ciascun gruppo di trattamento alle settimane 48 e 96 rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 48 e settimana 96 di riferimento
Il SALT è uno strumento validato per misurare la quantità di perdita di capelli del cuoio capelluto in un singolo momento. Il cuoio capelluto è diviso in quattro aree: vertice (40% della superficie del cuoio capelluto), profilo destro (18% della superficie del cuoio capelluto), profilo sinistro (18% della superficie del cuoio capelluto) e cuoio capelluto posteriore (24% della superficie del cuoio capelluto). ). La percentuale di perdita di capelli in queste aree viene moltiplicata per la percentuale di superficie del cuoio capelluto in quella zona. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di caduta dei capelli in tutte le aree. Il punteggio SALT varia da 0 (nessuna perdita di capelli) a 100 (perdita completa di capelli sul cuoio capelluto), con un punteggio più basso che indica risultati di salute migliori/minore perdita di capelli.
Settimana 48 e settimana 96 di riferimento
Proporzione di soggetti che hanno ottenuto un punteggio SALT assoluto ≤ 20 alla settimana 48 e alla settimana 96 in ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Il SALT è uno strumento validato per misurare la quantità di perdita di capelli del cuoio capelluto in un singolo momento. Il cuoio capelluto è diviso in quattro aree: vertice (40% della superficie del cuoio capelluto), profilo destro (18% della superficie del cuoio capelluto), profilo sinistro (18% della superficie del cuoio capelluto) e cuoio capelluto posteriore (24% della superficie del cuoio capelluto). ). La percentuale di perdita di capelli in queste aree viene moltiplicata per la percentuale di superficie del cuoio capelluto in quella zona. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di caduta dei capelli in tutte le aree. Il punteggio SALT varia da 0 (nessuna perdita di capelli) a 100 (perdita completa di capelli sul cuoio capelluto), con un punteggio più basso che indica risultati di salute migliori/minore perdita di capelli.
Settimane 48 e 96
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento di almeno il 30%/50%/75%/90% (SALT 30/50/75/90) alla settimana 48 nel gruppo dupilumab rispetto ai partecipanti trattati con placebo
Lasso di tempo: Settimana 48
Il SALT è uno strumento validato per misurare la quantità di perdita di capelli del cuoio capelluto in un singolo momento. Il cuoio capelluto è diviso in quattro aree: vertice (40% della superficie del cuoio capelluto), profilo destro (18% della superficie del cuoio capelluto), profilo sinistro (18% della superficie del cuoio capelluto) e cuoio capelluto posteriore (24% della superficie del cuoio capelluto). ). La percentuale di perdita di capelli in queste aree viene moltiplicata per la percentuale di superficie del cuoio capelluto in quella zona. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di caduta dei capelli in tutte le aree. Il punteggio SALT varia da 0 (nessuna perdita di capelli) a 100 (perdita completa di capelli sul cuoio capelluto), con un punteggio più basso che indica risultati di salute migliori/minore perdita di capelli.
Settimana 48
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento di almeno il 30%/50%/75%/90% (SALT 30/50/75/90) alle settimane 48 e 96 in ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Il SALT è uno strumento validato per misurare la quantità di perdita di capelli del cuoio capelluto in un singolo momento. Il cuoio capelluto è diviso in quattro aree: vertice (40% della superficie del cuoio capelluto), profilo destro (18% della superficie del cuoio capelluto), profilo sinistro (18% della superficie del cuoio capelluto) e cuoio capelluto posteriore (24% della superficie del cuoio capelluto). ). La percentuale di perdita di capelli in queste aree viene moltiplicata per la percentuale di superficie del cuoio capelluto in quella zona. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di caduta dei capelli in tutte le aree. Il punteggio SALT varia da 0 (nessuna perdita di capelli) a 100 (perdita completa di capelli sul cuoio capelluto), con un punteggio più basso che indica risultati di salute migliori/minore perdita di capelli.
Settimane 48 e 96
Variazione della scala AASIS (Alopecia Areata Symptom Impact Scale) rispetto alla settimana 0/basale alla settimana 48 nei partecipanti trattati con dupilumab rispetto ai partecipanti trattati con placebo
Lasso di tempo: Settimana 48
L'AASIS è una misura specifica per la malattia composta da 13 elementi che chiede ai pazienti con AA la gravità dei loro sintomi e come questi sintomi interferiscono con il loro funzionamento quotidiano. L'AASIS utilizza una scala di valutazione numerica da 0 a 10 che i pazienti trovano semplice da comprendere e che è facilmente tradotta in diverse lingue. Scala AASIS 0-10: 0 indica che il sintomo non era presente e 10 indica che il sintomo era grave come si può immaginare, dove punteggi più alti indicano sintomi peggiori.
Settimana 48
Variazione della scala AASIS (Alopecia Areata Symptom Impact Scale) rispetto alla settimana 0/basale alle settimane 48 e 96 in ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
L'AASIS è una misura specifica per la malattia composta da 13 elementi che chiede ai pazienti con AA la gravità dei loro sintomi e come questi sintomi interferiscono con il loro funzionamento quotidiano. L'AASIS utilizza una scala di valutazione numerica da 0 a 10 che i pazienti trovano semplice da comprendere e che è facilmente tradotta in diverse lingue. Scala AASIS 0-10: 0 indica che il sintomo non era presente e 10 indica che il sintomo era grave come si può immaginare, dove punteggi più alti indicano sintomi peggiori.
Settimane 48 e 96
Punteggio della scala PGIC (Global Impression of Change) del paziente alle settimane 48 e 96 in ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Il PGIC è un questionario autosomministrato che valuta il miglioramento o il peggioramento dell'alopecia areata del partecipante rispetto all'inizio dello studio e utilizza un unico item, "Dall'inizio dello studio, la mia alopecia areata ha...", con 7 risposte che vanno da Da 0 "nessun cambiamento o peggio" a 7 "molto meglio" dove i punteggi più alti indicano un miglioramento maggiore.
Settimane 48 e 96
Proporzione di soggetti che hanno ottenuto la valutazione globale del medico per l'alopecia areata (aaPGA) = 0-1 alle settimane 48 e 96 in ciascun gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
La percentuale di soggetti con alopecia areata con punteggio aaPGA pari a 0 o 1 alla settimana 48. L'aaPGA viene utilizzato per valutare la risposta clinica al trattamento sulla base di una scala a 6 punti che va da 0 (nessuna ricrescita) a 5 (ricrescita del 100%), dove punteggi più alti indicano una maggiore ricrescita dei capelli.
Settimane 48 e 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Investigatori

  • Investigatore principale: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

17 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

19 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-00744

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo, previa anonimizzazione (testo, tabelle, figure e appendici).

Periodo di condivisione IPD

Subito dopo la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Investigatori il cui utilizzo proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente individuato a tale scopo.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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