Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dupilumab til behandling af pædiatrisk alopecia areata (PEDAL)

19. februar 2026 opdateret af: Emma Guttman, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Dette er et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg. Undersøgelsen vil finde sted på fire steder. Dette forsøg vil inkludere i alt 76 børn og unge forsøgspersoner med moderat til svær AA (som påvirker mere end 50 % af hovedbunden) på screeningstidspunktet med målrettede 60 forsøgspersoner, der gennemfører til og med uge 48. Alle forsøgspersoner skal have bevis for hårgenvækst inden for de sidste 7 år efter deres sidste episode med hårtab; og har screening af IgE ≥200 og/eller har personlig og/eller familiær atopi.

Studiedeltagelsen vil vare op til 116 uger, bestående af: en screeningsperiode på op til 4 uger; en 48-ugers placebokontrolleret periode; en 48-ugers åben-label forlængelsesperiode; efterfulgt af en 16-ugers opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter at have givet samtykke, vil forsøgspersoner blive vurderet for undersøgelsesberettigelse i løbet af screeningsperioden (inden for 4 uger efter baseline), som omfatter en gennemgang af tidligere og nuværende medicinske tilstande, detaljeret gennemgang af tidligere og nuværende medicin, en fysisk undersøgelse, kliniske vurderinger og laboratorietest for sikkerhed. Forsøgspersoner, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterier for berettigelse, vil gennemgå baseline-vurderinger i uge 0. Forsøgspersoner vil vende tilbage til besøg hver 8.-16. uge til gentagne kliniske vurderinger, medicingennemgange og monitorering for uønskede hændelser. Kvindelige forsøgspersoner vil gennemgå en uringraviditetstest (hvor relevant) ved hvert af disse besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

76

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine
        • Ledende efterforsker:
          • Natasha Mesinkovska
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Amy Paller, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emma Guttman-Yassky, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, der er mindst 6 år og under 18 år, som kan give samtykke (hvis det er relevant), og for hvem underskrevet informeret samtykke kan gives af forældre eller værge forud for deltagelse i undersøgelsesvurderinger eller -procedurer
  • Emne ≥ 30 kg.
  • Forsøgspersonen er i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.

  • Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) skal have en negativ graviditetstest ved screening og baseline. Mens du er på forsøgsprodukt og i mindst 28 dage efter indtagelse af den sidste dosis af forsøgsprodukt (IP), skal FCBP, der deltager i aktivitet, hvor undfangelse er mulig, bruge en af ​​de godkendte præventionsmuligheder beskrevet nedenfor:

    • Mulighed 1: Enhver af følgende yderst effektive metoder: hormonprævention (oral, injektion, implantat, depotplaster, vaginal ring); intrauterin enhed (IUD); tubal ligering; eller partnerens vasektomi; ELLER
    • Mulighed 2: Kondom til mænd eller kvinder (latex-kondom eller ikke-latex-kondom IKKE lavet af naturlig [dyre]-membran [f.eks. polyurethan]); PLUS en yderligere barrieremetode: (a) membran med sæddræbende middel; (b) cervikal hætte med spermicid; eller (c) svangerskabsforebyggende svamp med spermicid.
  • Forsøgspersonen har en historie på mindst 6 måneder med moderat til svær AA (≥ 50 % hovedbundsinvolvering) målt ved hjælp af SALT-score.
  • Forsøgspersonen har en screenings-IgE ≥ 200 og/eller personlig og/eller familiær atopi (herunder astma, atopisk dermatitis, allergisk rhinitis, fødevareallergi eller eosinofil øsofagitis hos deltageren eller en førstegradsslægtning).
  • Forsøgspersonen vurderes at have et ellers godt overordnet helbred efter en detaljeret læge- og medicinanamnese, fysisk undersøgelse og laboratorieundersøgelser.

Ekskluderingskriterier:

  • En deltagers manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke eller overholde undersøgelsesprotokol
  • Forsøgspersonen er gravid eller ammer.
  • Personens årsag til hårtab er ubestemmelig, og/eller de har samtidige årsager til alopeci, såsom trækkraft, cicatricial, graviditetsrelateret, lægemiddelinduceret, telogen effluvium eller fremskreden androgenetisk alopeci (dvs. Ludwig Type III eller Norwood-Hamilton Stage ≥ V).
  • Forsøgspersonen har en historie med AA uden tegn på genvækst af hår i ≥ 7 år siden deres sidste episode med hårtab.
  • Alvorlig, ukontrolleret astma eller en historie med livstruende astmaforværringer under passende anti-astmatisk mediation.
  • Forsøgsperson har en aktiv bakteriel, viral eller helminth parasitisk infektion; ELLER en historie med igangværende, tilbagevendende alvorlige infektioner, der kræver systemiske antibiotika
  • Person med kendt eller mistænkt underliggende immundefekt eller immunkompromitteret tilstand som bestemt af investigator.
  • Forsøgspersonen har en samtidig eller nylig historie med alvorlig, progressiv eller ukontrolleret nyre-, lever-, hæmatologisk, intestinal, metabolisk, endokrin, lunge-, kardiovaskulær eller neurologisk sygdom.
  • Kendt aktiv hepatitis B, hepatitis C, humant immundefektvirus (HIV) eller positiv HIV-serologi på tidspunktet for screening for forsøgspersoner, som af efterforskerne er fastslået at have høj risiko for denne sygdom.
  • Forsøgsperson har en mistænkt eller aktiv lymfoproliferativ lidelse eller malignitet; ELLER en anamnese med malignitet inden for 5 år før baseline-vurderingen, bortset fra fuldstændig behandlet in situ non-melanom hud- og livmoderhalskræft uden tegn på metastase.
  • Forsøgspersonen har modtaget en levende svækket vaccine ≤ 30 dage før randomisering af undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen har usikre eller klinisk signifikante laboratorieabnormiteter, som kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesdata eller endepunkter.
  • Tidligere eller nuværende medicinske problemer eller fund fra fysisk undersøgelse eller laboratorieundersøgelser, som ikke er anført ovenfor, som efter investigators mening kan udgøre yderligere risici ved deltagelse i undersøgelsen, kan forstyrre deltagerens evne til at overholde undersøgelseskrav eller som kan påvirke kvaliteten eller fortolkningen af ​​data opnået fra undersøgelsen.
  • Anamnese med uønskede systemiske eller allergiske reaktioner på en hvilken som helst komponent i undersøgelseslægemidlet.
  • Brug af systemisk immunsuppressiv medicin, herunder, men ikke begrænset til, cyclosporin, systemiske eller intralæsionale kortikosteroider, mycophenolatmofetil, azathioprin, methotrexat, tacrolimus eller ultraviolet (UV) fototerapi med/uden Psoralen Ultraviolet A (PUVA) inden for 4 uger før behandling randomisering.
  • Brug af en oral JAK-hæmmer (tofacitinib, ruxolitinib, baricitinib eller orale JAK-hæmmere) inden for 12 uger før baseline-besøget.
  • Personen har tidligere været behandlet med dupilumab i mere end 3 måneder
  • Forsøgspersonen har brugt topikale kortikosteroider og/eller tacrolimus og/eller pimecrolimus inden for 1 uge før baseline-besøget.
  • Forsøgspersonen bruger i øjeblikket eller planlægger at bruge antiretroviral terapi på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dupilumab
200 mg eller 300 mg SC-injektioner hver 2. eller 4. uge (vægtbaseret)
Medicin: Dupilumab
Deltagere, der vejer 15 kg < 30 kg = 300 mg hver 4. uge; Deltagere, der vejer 30 kg < 60 kg = 200 mg hver 2. uge; Deltagere, der vejer ≥ 60 kg = 300 mg hver 2. uge;
Andre navne:
  • Dupixent
Placebo komparator: Placebo
Injektioner uden aktive ingredienser
Medicin: Placebo
Deltagere, der vejer 15 kg < 30 kg hver 4. uge; Deltagere, der vejer 30 kg < 60 kg hver 2. uge; Deltagere, der vejer ≥ 60 kg hver 2. uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Alopeci Tool (SALT) score
Tidsramme: Baseline og uge 48
Ændring i SALT-score fra baseline sammenlignet med uge 48 hos Dupilumab-behandlede versus placebobehandlede forsøgspersoner. SALT-score er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle områder (højere score indikerer større hårtab). SALT er et valideret instrument til måling af mængden af ​​hårtab i hovedbunden på et enkelt tidspunkt SALT er et valideret instrument til måling af mængden af ​​hårtab i hovedbunden på et enkelt tidspunkt SALT - Hovedbund opdelt i fire områder: vertex ( 40% af hovedbundens overfladeareal), højre profil (18% af hovedbundens overfladeareal), venstre profil (18% af hovedbundens overfladeareal) og posterior hovedbund (24% af hovedbundens overfladeareal). Procentdelen af ​​hårtab i disse områder ganges med procent overfladeareal af hovedbunden i dette område. SALT-score er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle områder. SALT-score spænder fra 0 (intet hårtab) til 100 (komplet hårtab i hovedbunden) med en lavere score, der indikerer bedre helbredsresultater/mindre hårtab.
Baseline og uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patients Global Impression of Change (PGIC)-skala-score ved uge 48 hos dupilumab vs. placebo-behandlede forsøgspersoner
Tidsramme: Uge 48
PGIC er et selvadministreret spørgeskema, der evaluerer forbedring eller forværring af deltagerens alopecia areata sammenlignet med starten af ​​undersøgelsen og bruger et enkelt punkt, "Siden studiets start har min alopecia areata...", med 7 svar spænder fra 0 "ingen ændring eller værre" til 7 "meget bedre", hvor højere score indikerer større forbedring.
Uge 48
Andel af forsøgspersoner, der opnåede Alopecia Areata Physician's Global Assessment (aaPGA) = 0-1 i uge 48 hos dupilumab versus placebobehandlede forsøgspersoner
Tidsramme: Uge 48
Andelen af ​​alopecia areata-personer med en aaPGA-score på 0 eller 1 i uge 48. aaPGA bruges til at vurdere den kliniske respons på behandlingen baseret på en 6-punkts skala fra 0 (ingen genvækst) til 5 (100 % genvækst), hvor højere score indikerer større hårgenvækst.
Uge 48
Antal rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Uge 96
Antallet af uønskede hændelser rapporteret gennem hele undersøgelsen. Bivirkningen vil blive beskrevet og kategoriseret som behandlingsfremkaldende, alvorlige, unormale i vitale tegn og unormale i laboratorieparametre.
Uge 96
Andel af deltagere, der opnåede en absolut SALT-score på ≤ 20 i uge 48 hos dupilumab vs. placebo-behandlede deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 48
SALT er et valideret instrument til måling af mængden af ​​hårtab i hovedbunden på et enkelt tidspunkt. Hovedbunden er opdelt i fire områder: vertex (40% af hovedbundens overflade), højre profil (18% af hovedbundens overflade), venstre profil (18% af hovedbundens overflade) og posterior hovedbunden (24% af hovedbundens overfladeareal). ). Procentdelen af ​​hårtab i disse områder ganges med procentdelen af ​​hovedbundens overfladeareal i dette område. SALT-score er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle områder. SALT-scoren varierer fra 0 (intet hårtab) til 100 (komplet hårtab i hovedbunden), med en lavere score, der indikerer bedre helbredsresultater/mindre hårtab.
Baseline og uge 48
Ændring i SALT-score i hver behandlingsgruppe i uge 48 og 96 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline uge 48 og uge 96
SALT er et valideret instrument til måling af mængden af ​​hårtab i hovedbunden på et enkelt tidspunkt. Hovedbunden er opdelt i fire områder: vertex (40% af hovedbundens overflade), højre profil (18% af hovedbundens overflade), venstre profil (18% af hovedbundens overflade) og posterior hovedbunden (24% af hovedbundens overfladeareal). ). Procentdelen af ​​hårtab i disse områder ganges med procentdelen af ​​hovedbundens overfladeareal i dette område. SALT-score er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle områder. SALT-scoren varierer fra 0 (intet hårtab) til 100 (komplet hårtab i hovedbunden), med en lavere score, der indikerer bedre helbredsresultater/mindre hårtab.
Baseline uge 48 og uge 96
Andel af forsøgspersoner, der opnår en absolut SALT-score på ≤ 20 i uge 48 og uge 96 i hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Uge 48 og 96
SALT er et valideret instrument til måling af mængden af ​​hårtab i hovedbunden på et enkelt tidspunkt. Hovedbunden er opdelt i fire områder: vertex (40% af hovedbundens overflade), højre profil (18% af hovedbundens overflade), venstre profil (18% af hovedbundens overflade) og posterior hovedbunden (24% af hovedbundens overfladeareal). ). Procentdelen af ​​hårtab i disse områder ganges med procentdelen af ​​hovedbundens overfladeareal i dette område. SALT-score er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle områder. SALT-scoren varierer fra 0 (intet hårtab) til 100 (komplet hårtab i hovedbunden), med en lavere score, der indikerer bedre helbredsresultater/mindre hårtab.
Uge 48 og 96
Andel af deltagere, der opnåede mindst 30%/50%/75%/90% forbedring (SALT 30/50/75/90) i uge 48 hos dupilumab vs. placebobehandlede deltagere
Tidsramme: Uge 48
SALT er et valideret instrument til måling af mængden af ​​hårtab i hovedbunden på et enkelt tidspunkt. Hovedbunden er opdelt i fire områder: vertex (40% af hovedbundens overflade), højre profil (18% af hovedbundens overflade), venstre profil (18% af hovedbundens overflade) og posterior hovedbunden (24% af hovedbundens overfladeareal). ). Procentdelen af ​​hårtab i disse områder ganges med procentdelen af ​​hovedbundens overfladeareal i dette område. SALT-score er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle områder. SALT-scoren varierer fra 0 (intet hårtab) til 100 (komplet hårtab i hovedbunden), med en lavere score, der indikerer bedre helbredsresultater/mindre hårtab.
Uge 48
Andel af deltagere, der opnåede mindst 30%/50%/75%/90% forbedring (SALT 30/50/75/90) i uge 48 og 96 i hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Uge 48 og 96
SALT er et valideret instrument til måling af mængden af ​​hårtab i hovedbunden på et enkelt tidspunkt. Hovedbunden er opdelt i fire områder: vertex (40% af hovedbundens overflade), højre profil (18% af hovedbundens overflade), venstre profil (18% af hovedbundens overflade) og posterior hovedbunden (24% af hovedbundens overfladeareal). ). Procentdelen af ​​hårtab i disse områder ganges med procentdelen af ​​hovedbundens overfladeareal i dette område. SALT-score er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle områder. SALT-scoren varierer fra 0 (intet hårtab) til 100 (komplet hårtab i hovedbunden), med en lavere score, der indikerer bedre helbredsresultater/mindre hårtab.
Uge 48 og 96
Ændring i Alopecia Areata Symptom Impact Scale (AASIS) fra uge 0/Baseline i uge 48 hos dupilumab vs. placebo-behandlede deltagere
Tidsramme: Uge 48
AASIS er et sygdomsspecifikt mål med 13 punkter, der spørger patienter med AA om sværhedsgraden af ​​deres symptomer, og hvordan disse symptomer forstyrrer deres daglige funktion. AASIS bruger en numerisk vurderingsskala fra 0-10, som patienterne finder let at forstå, og som let kan oversættes til forskellige sprog. AASIS skala 0-10: 0 angiver, at symptomet ikke var til stede, og 10 angiver, at symptomet var så slemt, som man kan forestille sig, hvor højere score indikerer værre symptomer.
Uge 48
Ændring i Alopecia Areata Symptom Impact Scale (AASIS) fra uge 0/Baseline i uge 48 og 96 i hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Uge 48 og 96
AASIS er et sygdomsspecifikt mål med 13 punkter, der spørger patienter med AA om sværhedsgraden af ​​deres symptomer, og hvordan disse symptomer forstyrrer deres daglige funktion. AASIS bruger en numerisk vurderingsskala fra 0-10, som patienterne finder let at forstå, og som let kan oversættes til forskellige sprog. AASIS skala 0-10: 0 angiver, at symptomet ikke var til stede, og 10 angiver, at symptomet var så slemt, som man kan forestille sig, hvor højere score indikerer værre symptomer.
Uge 48 og 96
Patients Global Impression of Change (PGIC)-score ved uge 48 og 96 i hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Uge 48 og 96
PGIC er et selvadministreret spørgeskema, der evaluerer forbedring eller forværring af deltagerens alopecia areata sammenlignet med starten af ​​undersøgelsen og bruger et enkelt punkt, "Siden studiets start har min alopecia areata...", med 7 svar spænder fra 0 "ingen ændring eller værre" til 7 "meget bedre", hvor højere score indikerer større forbedring.
Uge 48 og 96
Andel af forsøgspersoner, der opnår Alopecia Areata Physician's Global Assessment (aaPGA) = 0-1 i uge 48 og 96 i hver behandlingsgruppe
Tidsramme: Uge 48 og 96
Andelen af ​​alopecia areata-personer med en aaPGA-score på 0 eller 1 i uge 48. aaPGA bruges til at vurdere den kliniske respons på behandlingen baseret på en 6-punkts skala fra 0 (ingen genvækst) til 5 (100 % genvækst), hvor højere score indikerer større hårgenvækst.
Uge 48 og 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

19. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-00744

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i denne artikel, efter afidentifikation (tekst, tabeller, figurer og bilag).

IPD-delingstidsramme

Umiddelbart efter udgivelsen.

IPD-delingsadgangskriterier

Efterforskere, hvis foreslåede brug af dataene er blevet godkendt af en uafhængig revisionskomité, der er udpeget til dette formål.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alopecia areata

Kliniske forsøg med Dupilumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner