Seguridad y eficacia de ZVS203E en el tratamiento de la retinitis pigmentosa causada por la mutación del gen rho (ZVS203e)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes con un diagnóstico clínico de retinitis pigmentosa (RP) (de 18 años o más);
2. La mutación específica del sitio del gen Rho (c.403c> t, p.r135W) se confirmó mediante pruebas genéticas, y ninguna otra enfermedad genética oftálmica fue complicada;
3. Los investigadores juzgaron que el ojo objetivo tenía células fotorreceptores retinianas viables y células epiteliales de pigmento retiniano;
4. La mejor agudeza visual corregida del ojo objetivo es entre 2.0 logmar y 0.5 logmar (incluyendo 2.0 logmar y 0.5 logmar, que es equivalente a una serie de dedos a 60 letras);
5. El sujeto y su cónyuge acuerdan usar una anticoncepción efectiva durante el período de prueba y durante al menos 1 año después de la dosificación;
6. Participe voluntariamente en ensayos clínicos y firme el consentimiento informado, y puede completar todo el proceso de prueba de acuerdo con los requisitos del protocolo.

Criterios de exclusión:

1. El investigador determinó que el ojo objetivo actualmente tiene o tenía lesiones maculares, como el agujero hiatal macular o la neovascularización macular;
2. Tener otras afecciones oculares que pueden prevenir la cirugía o interferir con la interpretación del punto final del estudio, como glaucoma, retinopatía diabética, infecciones oculares o perioculares, endoftalmitis activa, etc.
3. Dentro de los 3 meses previos a la inscripción, el ojo del estudio había recibido cualquier cirugía intraocular, como la extracción de cataratas por facoemulsificación.
4. El ojo de estudio se había sometido a una reacción retiniana o vitrectomía.
5. Participantes que habían participado en cualquier ensayo clínico de medicamentos o dispositivos médicos dentro de los 3 meses previos a la inscripción;
6. Anteriormente, el tratamiento del ojo con la terapia génica o la terapia con células madre para RP y otras enfermedades oculares, incluidas, entre otros, la terapia génica del vector viral, la terapia de ARN.
7. El tratamiento con medicamentos que pueden afectar la evaluación de eficacia y seguridad del producto de investigación dentro de los 3 meses previos a la inscripción (por ejemplo, ranibizumab, bevacizumab, aflibercept, concepto).
8. Alergia conocida al medicamento planeado para ser utilizado en el estudio.