Sicurezza ed efficacia di ZVS203E nel trattamento della retinite pigmentosa causata dalla mutazione del gene Rho (ZVS203e)

Criteri di inclusione:

1. Pazienti con diagnosi clinica di retinite pigmentosa (RP) (di età pari o superiore a 18 anni);
2. Rho (C.403C> T, p.R135W) La mutazione specifica del sito è stata confermata dai test genetici e nessun'altra malattia genetica oftalmica era complicata;
3. I ricercatori hanno giudicato che l'occhio target aveva cellule di fotorecettori retinici vitali e cellule epiteliali del pigmento retinico;
4. La migliore acuità visiva corretta dell'occhio target è tra 2,0 logmar e 0,5 logmar (inclusi 2,0 logmar e 0,5 logmar, che equivale a un numero di dita a 60 lettere);
5. Il soggetto e il suo coniuge concordano di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di prova e per almeno 1 anno dopo il dosaggio;
6. Partecipare volontariamente a studi clinici e consenso informato e può completare l'intero processo di test in base ai requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

1. Il ricercatore ha determinato che l'occhio target ha attualmente o aveva lesioni maculari come il buco matico maculare o la neovascolarizzazione maculare;
2. Hanno altre condizioni oculari che possono prevenire un intervento chirurgico o interferire con l'interpretazione dell'endpoint dello studio, come glaucoma, retinopatia diabetica, infezioni per gli occhi o perioculari, l'endoftalmite attiva, ecc.
3. Entro 3 mesi prima dell'iscrizione, l'occhio dello studio aveva ricevuto una chirurgia intraoculare, come l'estrazione della cataratta di facoemulsificazione.
4. L'occhio dello studio aveva subito un riattacco retinico o vitrectomia.
5. Partecipanti che avevano partecipato a qualsiasi studio clinico di farmaci o dispositivi medici entro 3 mesi prima dell'iscrizione;
6. Precedentemente il trattamento di entrambi gli occhi con terapia genica o terapia con cellule staminali per RP e altre malattie oculari, tra cui ma non limitato alla terapia genica vettoriale virale, alla terapia dell'RNA.
7. Trattamento con farmaci che possono influire sull'efficacia e la valutazione della sicurezza del prodotto investigativo entro 3 mesi prima dell'iscrizione (ad es. Ranibizumab, bevacizumab, aflibercept, conbercept).
8. Allergia nota al farmaco che prevedeva di essere utilizzata nello studio.