Segurança e eficácia do ZVS203E no tratamento da retinite pigmentosa causada pela mutação do gene rho (ZVS203e)

Critérios de inclusão:

1. Pacientes com diagnóstico clínico de retinite pigmentosa (RP) (com 18 anos ou mais);
2. Rho (c.403c> t, p.r135w) mutação específica do local do gene foi confirmada por testes genéticos, e nenhuma outra doenças genéticas oftálmicas foi complicada;
3. Os pesquisadores julgaram que o olho alvo tinha células fotorreceptores da retina viável e células epiteliais de pigmento da retina;
4. A melhor acuidade visual corrigida do olho de destino está entre 2,0 logmar e 0,5 logmar (incluindo 2,0 logmar e 0,5 logmar, o que é equivalente a vários dedos a 60 letras);
5. O sujeito e seu cônjuge concordam em usar contracepção eficaz durante o período do julgamento e pelo menos 1 ano após a dosagem;
6. Voluntariamente participa de ensaios clínicos e assina o consentimento informado e pode concluir todo o processo de teste de acordo com os requisitos do protocolo.

Critérios de exclusão:

1. O pesquisador determinou que o olho alvo atualmente possui ou apresentava lesões maculares, como orifício hiatal macular ou neovascularização macular;
2. Tenha outras condições oculares que possam impedir a cirurgia ou interferir na interpretação do endpoint do estudo, como glaucoma, retinopatia diabética, infecções oculares ou perioculares, endoftalmite ativa, etc.
3. Dentro de 3 meses antes da inscrição, o estudo do estudo recebeu qualquer cirurgia intra -ocular, como a extração de catarata da facoemulsificação.
4. O olho do estudo foi submetido a recolocação ou vitrectomia da retina.
5. Participantes que participaram de qualquer ensaio clínico de medicamentos ou dispositivos médicos dentro de 3 meses antes da inscrição;
6. Anteriormente, o tratamento do olho com terapia genética ou terapia com células -tronco para PR e outras doenças oculares, incluindo, entre outros, terapia genética vetor viral, terapia com RNA.
7. Tratamento com medicamentos que podem afetar a avaliação de eficácia e segurança do produto investigacional dentro de 3 meses antes da inscrição (por exemplo, ranibizumab, bevacizumab, aflibercept, conbercept).
8. Alergia conhecida ao medicamento planejado para ser usado no estudo.