Sikkerhed og effektivitet af ZVS203E i behandlingen af ​​retinitis pigmentosa forårsaget af Rho -genmutation (ZVS203e)

Inkluderingskriterier:

1. Patienter med en klinisk diagnose af retinitis pigmentosa (RP) (18 år eller ældre);
2. Rho (C.403C> T, P.R135W) gen-stedspecifik mutation blev bekræftet ved genetisk testning, og ingen andre oftalmiske genetiske sygdomme blev kompliceret;
3. Forskerne vurderede, at måløjet havde levedygtige nethindefotoreceptorceller og nethindepigmentepitelceller;
4. Den bedst korrigerede synsstyrke i måløjet er mellem 2,0 logmar og 0,5 logmar (inklusive 2,0 logmar og 0,5 logmar, hvilket svarer til et antal fingre til 60 bogstaver);
5. Emnet og hans eller hendes ægtefælle er enige om at bruge effektiv prævention i prøveperioden og i mindst 1 år efter dosering;
6. Deltager frivilligt i kliniske forsøg og underskriver informeret samtykke og kan afslutte hele testprocessen i henhold til protokollekravene.

Ekskluderingskriterier:

1. Forskeren bestemte, at måløjet i øjeblikket har eller havde makulære læsioner såsom makulært hiatal hul eller makulær neovaskularisering;
2. Har andre øjenforhold, der kan forhindre kirurgi eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesdepunktet, såsom glaukom, diabetisk retinopati, øje eller periokulære infektioner, aktiv endophthalmitis osv.
3. Inden for 3 måneder før tilmeldingen havde undersøgelsesøjet modtaget nogen intraokulær kirurgi, såsom phacoemulsification -grå stærekstraktion.
4. Undersøgelsesøjet havde gennemgået retinal genindførelse eller vitrektomi.
5. Deltagere, der havde deltaget i et klinisk forsøg på lægemidler eller medicinsk udstyr inden for 3 måneder før tilmelding;
6. Tidligere behandling af enten øje med genterapi eller stamcelleterapi for RP og andre okulære sygdomme, herunder men ikke begrænset til viral vector -genterapi, RNA -terapi.
7. Behandling med medicin, der kan påvirke effektiviteten og sikkerhedsevalueringen af ​​undersøgelsesproduktet inden for 3 måneder før tilmeldingen (f.eks. Ranibizumab, bevacizumab, aflibercept, conbercept).
8. Kendt allergi over for den medikament, der planlagde at blive brugt i undersøgelsen.