Bezpečnost a účinnost ZVS203E při léčbě retinitis pigmentosa způsobená mutací genu Rho (ZVS203e)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s klinickou diagnózou retinitis pigmentosa (RP) (ve věku 18 let a starší);
2. Rho (c.403c> t, p.R135W) mutace specifická pro genovou stránku byla potvrzena genetickým testováním a žádná jiná oční genetická onemocnění nebyla komplikovaná;
3. Vědci posoudili, že cílové oko mělo životaschopné fotoreceptorové buňky sítnice a epiteliální buňky sítnicových pigmentu;
4. Nejlepší korigovaná zraková ostrost cílového oka je mezi 2,0 logmar a 0,5 logmar (včetně 2,0 logmar a 0,5 logmar, což je ekvivalentní řadě prstů na 60 písmen);
5. Subjekt a jeho manželka souhlasí s použitím účinné antikoncepce během zkušebního období a po dobu nejméně 1 roku po dávkování;
6. Dobrovolně se účastní klinických studií a podepisují informovaný souhlas a mohou dokončit celý testovací proces podle požadavků protokolu.

Kritéria pro vyloučení:

1. Výzkumník určil, že cílové oko má v současné době nebo má makulární léze, jako je makulární hiatální díra nebo makulární neovaskularizace;
2. Mají jiné oční podmínky, které mohou zabránit chirurgickému zákroku nebo narušit interpretaci koncového bodu studie, jako je glaukom, diabetická retinopatie, oční nebo periokulární infekce, aktivní endoftalmitida atd.
3. Do 3 měsíců před zápisem podstoupilo studijní oko jakoukoli intraokulární chirurgii, jako je extrakce katarakty fakoemulze.
4. Studijní oko podstoupilo reattachment sítnice nebo vitrektomii.
5. Účastníci, kteří se účastnili jakéhokoli klinického hodnocení drog nebo zdravotnických prostředků do 3 měsíců před zápisem;
6. Dříve léčba oka oka genovou terapií nebo terapií kmenových buněk u RP a jiných očních onemocnění, včetně, ale nejen na terapii genu virového vektoru, terapie RNA.
7. Léčba léky, které mohou ovlivnit účinnost a hodnocení bezpečnosti vyšetřovacího produktu do 3 měsíců před zápisem (např. Ranibizumab, bevacizumab, aflibercept, conbercept).
8. Známá alergie na lék plánovaný ve studii.