Entrenamiento de Capacidad de Insuflación Pulmonar y Función Respiratoria en la Esclerosis Lateral Amiotrófica: Un Estudio Prospectivo (LIC-ALS)

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva caracterizada por la degeneración de las neuronas motoras superiores e inferiores, lo que conduce a debilidad muscular, deterioro funcional e insuficiencia respiratoria. La debilidad de los músculos respiratorios causa un deterioro ventilatorio restrictivo y una disminución progresiva de la capacidad vital forzada (CVF), que está fuertemente asociada con la supervivencia. Dado que no existe una terapia curativa, la rehabilitación respiratoria dirigida a mantener la función pulmonar y la distensibilidad de la pared torácica juega un papel importante en la extensión de la calidad de vida y la supervivencia.

La terapia de reclutamiento de volumen pulmonar (TRVP) es un método de rehabilitación respiratoria que utiliza la insuflación pulmonar asistida para expandir los pulmones y mantener la distensibilidad. Comúnmente se realiza con una bolsa de reanimación manual (bolsa-válvula-mascarilla, BVM) apilando múltiples respiraciones para alcanzar la capacidad máxima de insuflación (MIC). Sin embargo, este método convencional requiere el cierre glótico voluntario para mantener el apilamiento de aire. En pacientes con ELA con síntomas bulbares o traqueostomía, esta capacidad se pierde, haciendo que la TRVP convencional sea difícil o imposible.

Para superar esta limitación, se desarrolló un enfoque basado en dispositivos conocido como entrenamiento de capacidad de insuflación pulmonar (LIC). El LIC Trainer (dispositivo médico autorizado en Japón) permite el apilamiento de aire a través de un mecanismo de válvula unidireccional, permitiendo la insuflación pasiva sin control glótico. El dispositivo incorpora una válvula de seguridad que se abre automáticamente a presiones superiores a 60 cmH₂O para prevenir barotrauma, y una válvula de alivio manual que permite la exhalación controlada por el paciente. El LIC Trainer se ha utilizado clínicamente en Japón desde 2016, pero la evidencia sobre su efecto a largo plazo en la ELA sigue siendo limitada.

Este estudio intervencional prospectivo de un solo centro tiene como objetivo evaluar los efectos del entrenamiento LIC en la función respiratoria y la supervivencia en pacientes con ELA. Se reclutarán participantes diagnosticados con ELA según los criterios de El Escorial o Awaji en el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP), Tokio, Japón. Los criterios de inclusión incluyen edad ≥20 años y no uso actual de ventilación no invasiva (VNI) o traqueostomía. Los criterios de exclusión incluyen otras enfermedades pulmonares crónicas, disfunción cardíaca grave o incapacidad para realizar las evaluaciones.

Después de obtener el consentimiento informado, los participantes recibirán educación sobre el entrenamiento LIC de un fisioterapeuta y se les proporcionará un LIC Trainer y una bolsa-válvula-mascarilla para uso doméstico. Se les instruirá para realizar 10 ciclos de insuflación por sesión, dos veces al día. Los registros de entrenamiento serán mantenidos por los participantes y revisados en cada visita. Las visitas de seguimiento ambulatorio se realizarán cada tres meses hasta 36 meses, con evaluaciones que incluyen:

• Función pulmonar: %CVF, LIC, MIC, flujo máximo de tos (CPF) y CPF asistido
• Estado funcional: Escala de Evaluación Funcional de la ELA-Revisada (ALSFRS-R)
• Eventos clínicos: infección respiratoria, hospitalización, traqueostomía o muerte

El resultado primario es la supervivencia global, definida como el tiempo desde el inicio del entrenamiento LIC hasta la traqueostomía o la muerte. Los resultados secundarios incluyen cambios longitudinales en la función respiratoria y ALSFRS-R, así como la frecuencia de infecciones respiratorias. Los datos de este grupo de intervención se compararán con una cohorte de control emparejada derivada de la base de datos PRO-ACT ALS utilizando emparejamiento por puntaje de propensión para equilibrar las características basales (edad, sexo, sitio de inicio, %CVF, IMC, ALSFRS-R, uso de riluzol y edaravona).

Los análisis estadísticos incluirán estimación de Kaplan-Meier y modelado de riesgos proporcionales de Cox para supervivencia, y modelos lineales de efectos mixtos para medidas repetidas de resultados respiratorios y funcionales. Las tasas de eventos para infecciones respiratorias se evaluarán utilizando regresión de Poisson o binomial negativa. Los datos faltantes se manejarán utilizando imputación múltiple como análisis de sensibilidad, mientras que el análisis principal se centrará en casos completos.

Se espera que este estudio proporcione nueva evidencia sobre el papel del entrenamiento LIC como método de rehabilitación respiratoria no invasivo, seguro y accesible para la ELA. Al introducir el entrenamiento LIC temprano y sostenido antes del inicio de la insuficiencia respiratoria, esta investigación tiene como objetivo aclarar si mantener la distensibilidad pulmonar y de la pared torácica puede ralentizar el deterioro de la función respiratoria y potencialmente extender la supervivencia en la ELA.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva caracterizada por la degeneración de las neuronas motoras superiores e inferiores, lo que conduce a debilidad muscular, deterioro funcional e insuficiencia respiratoria. La debilidad de los músculos respiratorios causa un deterioro ventilatorio restrictivo y una disminución progresiva de la capacidad vital forzada (CVF), que está fuertemente asociada con la supervivencia. Dado que no existe una terapia curativa, la rehabilitación respiratoria dirigida a mantener la función pulmonar y la distensibilidad de la pared torácica juega un papel importante en la extensión de la calidad de vida y la supervivencia.

La terapia de reclutamiento de volumen pulmonar (TRVP) es un método de rehabilitación respiratoria que utiliza la insuflación pulmonar asistida para expandir los pulmones y mantener la distensibilidad. Comúnmente se realiza con una bolsa de reanimación manual (bolsa-válvula-mascarilla, BVM) apilando múltiples respiraciones para alcanzar la capacidad máxima de insuflación (MIC). Sin embargo, este método convencional requiere el cierre glótico voluntario para mantener el apilamiento de aire. En pacientes con ELA con síntomas bulbares o traqueostomía, esta capacidad se pierde, haciendo que la TRVP convencional sea difícil o imposible.

Para superar esta limitación, se desarrolló un enfoque basado en dispositivos conocido como entrenamiento de capacidad de insuflación pulmonar (LIC). El LIC Trainer (dispositivo médico autorizado en Japón) permite el apilamiento de aire a través de un mecanismo de válvula unidireccional, permitiendo la insuflación pasiva sin control glótico. El dispositivo incorpora una válvula de seguridad que se abre automáticamente a presiones superiores a 60 cmH₂O para prevenir barotrauma, y una válvula de alivio manual que permite la exhalación controlada por el paciente. El LIC Trainer se ha utilizado clínicamente en Japón desde 2016, pero la evidencia sobre su efecto a largo plazo en la ELA sigue siendo limitada.

Este estudio intervencional prospectivo de un solo centro tiene como objetivo evaluar los efectos del entrenamiento LIC en la función respiratoria y la supervivencia en pacientes con ELA. Se reclutarán participantes diagnosticados con ELA según los criterios de El Escorial o Awaji en el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP), Tokio, Japón. Los criterios de inclusión incluyen edad ≥20 años y no uso actual de ventilación no invasiva (VNI) o traqueostomía. Los criterios de exclusión incluyen otras enfermedades pulmonares crónicas, disfunción cardíaca grave o incapacidad para realizar las evaluaciones.

Después de obtener el consentimiento informado, los participantes recibirán educación sobre el entrenamiento LIC de un fisioterapeuta y se les proporcionará un LIC Trainer y una bolsa-válvula-mascarilla para uso doméstico. Se les instruirá para realizar 10 ciclos de insuflación por sesión, dos veces al día. Los registros de entrenamiento serán mantenidos por los participantes y revisados en cada visita. Las visitas de seguimiento ambulatorio se realizarán cada tres meses hasta 36 meses, con evaluaciones que incluyen:

• Función pulmonar: %CVF, LIC, MIC, flujo máximo de tos (CPF) y CPF asistido
• Estado funcional: Escala de Evaluación Funcional de la ELA-Revisada (ALSFRS-R)
• Eventos clínicos: infección respiratoria, hospitalización, traqueostomía o muerte

El resultado primario es la supervivencia global, definida como el tiempo desde el inicio del entrenamiento LIC hasta la traqueostomía o la muerte. Los resultados secundarios incluyen cambios longitudinales en la función respiratoria y ALSFRS-R, así como la frecuencia de infecciones respiratorias. Los datos de este grupo de intervención se compararán con una cohorte de control emparejada derivada de la base de datos PRO-ACT ALS utilizando emparejamiento por puntaje de propensión para equilibrar las características basales (edad, sexo, sitio de inicio, %CVF, IMC, ALSFRS-R, uso de riluzol y edaravona).

Los análisis estadísticos incluirán estimación de Kaplan-Meier y modelado de riesgos proporcionales de Cox para supervivencia, y modelos lineales de efectos mixtos para medidas repetidas de resultados respiratorios y funcionales. Las tasas de eventos para infecciones respiratorias se evaluarán utilizando regresión de Poisson o binomial negativa. Los datos faltantes se manejarán utilizando imputación múltiple como análisis de sensibilidad, mientras que el análisis principal se centrará en casos completos.

Se espera que este estudio proporcione nueva evidencia sobre el papel del entrenamiento LIC como método de rehabilitación respiratoria no invasivo, seguro y accesible para la ELA. Al introducir el entrenamiento LIC temprano y sostenido antes del inicio de la insuficiencia respiratoria, esta investigación tiene como objetivo aclarar si mantener la distensibilidad pulmonar y de la pared torácica puede ralentizar el deterioro de la función respiratoria y potencialmente extender la supervivencia en la ELA.