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A Novel Conditioning Regimen for Haplo-HSCT in Older Patients With SAA

1 de julio de 2026 actualizado por: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

A Novel Conditioning Regimen for Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplant in Patients Aged ≥ 40 Years Old With Severe Aplastic Anemia: a Multicenter, Single-arm, Observational Clinical Trial

The goal of this prospective, multicenter, single arm observational study is to evaluate the efficacy and safety of the BFCA regimen in ≥ 40 years old SAA patients undergoing haplo-HSCT.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

64

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Tingting Han
  • Número de teléfono: 8601088326666
  • Correo electrónico: htt1984.love@163.com

Ubicaciones de estudio

    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100044
        • Reclutamiento
        • Peking Universtiy Peoples' Hospital
        • Contacto:
          • Tingting Han, Doctor
          • Número de teléfono: 86-01088424953
          • Correo electrónico: htt1984.love@163.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Patients aged 40-60 years old who are diagnosed with severe aplastic anemia according to NCCN guidelines and who will receive haploidentical hematopoietic stem cell transplantation at the centers will be recruited.

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Severe aplastic anemia;
  • Aged 40-60 years old;
  • Weight 45Kg-100Kg;
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score ≤3;
  • No major organ injury (ECG ejection fraction >45%; bilirubin < 2 times the upper limit of normal value; AST and ALT < 3 times the upper limit of normal value; serum creatinine < 2 times the upper limit of normal value);
  • No severe infection;
  • Subjects voluntarily participated in this clinical trial and signed the informed consent.

Exclusion Criteria:

  • With other hematologic diseases;
  • Expected survival of less than 1 month;
  • Previous autologous or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation;
  • Pregnant patients;
  • Patients with severe mental or neurological disorders that would affect the ability to provide informed consent and/or to report or observe adverse events;
  • Other conditions that the investigator determines to be inappropriate for enrollment.
  • Current or recent (<4 weeks prior to screening) clinically serious viral, bacterial, fungal, or parasitic infection
  • A history of symptomatic herpes zoster infection within 12 weeks prior to screening
  • Active or chronic viral infection from hepatitis B virus (HBV), hepatitis C virus (HCV), or human immunodeficiency virus (HIV)
  • Have evidence of active tuberculosis (TB), or have previously had evidence of active TB and did not receive appropriate and documented treatment, or have had household contact with a person with active TB and did not receive appropriate and documented prophylaxis for TB
  • Exposure to a live vaccine within 12 weeks prior to enrollment or expected to receive a live vaccine during the study
  • Clinically significant thrombotic event within 24 weeks of screening or are on anticoagulants and in the opinion of the investigator are not well controlled
  • Myocardial infarction (MI), unstable ischemic heart disease, stroke, or New York Heart Association Stage IV heart failure
  • A history or presence of cardiovascular, respiratory, hepatic, gastrointestinal, endocrine, neurological, or neuropsychiatric disorders or any other serious and/or unstable illness that, in the opinion of the investigator, could constitute an unacceptable risk when taking investigational product or interfere with the interpretation of data
  • Any of the following specific abnormalities on screening laboratory tests:

    1. ALT or AST >2 x ULN, or total bilirubin ≥1.5 x ULN
    2. hemoglobin <9 g/dL, or total white blood cell (WBC) count <2,500/µL, or neutropenia (absolute neutrophil count <1,200/µL), or lymphopenia (lymphocyte count <750/µL)
    3. eGFR <50 mL/min/1.73 m2

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
El primer hospital afiliado de la Universidad de Soochow
busulfan 0.8 mg/kg/6h (days -8 to -7), fludarabine 30mg/m2/day (days -6 to -2), cyclophosphamide 25 mg/kg/day (days -5 to -2) and antithymocyte globulin(ATG) 2.5 mg/kg/day (days -5 to -2).
Peking unviversity Peoples' Hospital
busulfan 0.8 mg/kg/6h (days -8 to -7), fludarabine 30mg/m2/day (days -6 to -2), cyclophosphamide 25 mg/kg/day (days -5 to -2) and antithymocyte globulin(ATG) 2.5 mg/kg/day (days -5 to -2).
Guangzhou First People's Hospital,
busulfan 0.8 mg/kg/6h (days -8 to -7), fludarabine 30mg/m2/day (days -6 to -2), cyclophosphamide 25 mg/kg/day (days -5 to -2) and antithymocyte globulin(ATG) 2.5 mg/kg/day (days -5 to -2).
The First Affiliated Hospital of USTC
busulfan 0.8 mg/kg/6h (days -8 to -7), fludarabine 30mg/m2/day (days -6 to -2), cyclophosphamide 25 mg/kg/day (days -5 to -2) and antithymocyte globulin(ATG) 2.5 mg/kg/day (days -5 to -2).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Faliure free survival (FFS)
Periodo de tiempo: From enrollment to 2 years post-HSCT
survival with a response to therapy after HSCT. Death, graft faliue and relapse were considered as treatment failure.
From enrollment to 2 years post-HSCT

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La incidencia del quimerismo mixto.
Periodo de tiempo: 1 año post TCMH
El quimerismo mixto se definió como la presencia de entre un 5% y un 95% de células hematopoyéticas del donante.
1 año post TCMH
Toxicidad relacionada con el régimen
Periodo de tiempo: 100 días después del TCMH
La toxicidad relacionada con el régimen (RTT) se midió según los Criterios de toxicidad de Seattle (Bearman et al, 1988).
100 días después del TCMH
Injerto mieloide y plaquetario
Periodo de tiempo: 100 días después del TCMH
Los injertos mieloides y plaquetarios se definieron como criterios internacionales.
100 días después del TCMH
The probability of Overall survival
Periodo de tiempo: From enrollment to 2 years post-HSCT
Overall survival was defined as the time from transplantation to death from any cause or to the last follow-up
From enrollment to 2 years post-HSCT
The incidence of Transplantation related mortality
Periodo de tiempo: 2 years post HSCT
Transplantation related mortality was defined as death without disease progression.
2 years post HSCT
The incidence of graft versus host disease(GVHD)
Periodo de tiempo: 100 days post HSCT for aGvHD and 2 years post HSCT for cGvHD
The severity of acute and chronic GVHD was evaluated according to standard criteria.
100 days post HSCT for aGvHD and 2 years post HSCT for cGvHD
The incidence of Cytomegalovirus(CMV) and Epstein-Barr virus(EBV) reactivation
Periodo de tiempo: 180 days post HSCT
The incidence of CMV and EBV reactivation was defined as CMV and EBV viremia.
180 days post HSCT

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de mayo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

14 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de julio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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