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Ensayos clínicos patrocinados por Alexion, AstraZeneca Rare Disease
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónMucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condicionesEstados Unidos