- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00004314
Vaiheen II pilottitutkimus amino-imidatsolikarboksamidiribosidista (AICAR), puriinin synteesin esiaste, Lesch-Nyhanin taudissa
TAVOITTEET: I. Määrittää amino-imidatsolikarboksamidiribosidin (AICAR) vaikutukset Lesch-Nyhanin taudin hematologisiin ilmenemismuotoihin.
II. Arvioi AICAR:n käyttäytymis- ja neurologiset hyödyt potilailla, joilla on Lesch-Nyhanin tauti.
III. Tutki AICARin vaikutusta puriinin tuotantoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA:
Kolmen päivän lähtötilanteen jälkeen potilaita hoidetaan amino-imidatsolikarboksamidiribosidilla (AICAR) jatkuvalla infuusiolla 12 päivän ajan. Samanaikainen allopurinoli ja folaatti ovat sallittuja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
-- Sairauden ominaisuudet -- Miehet, joilla on Lesch-Nyhanin oireyhtymä Keskivaikea punasolujen makrosytoosi Ei aktiivista virtsateiden sairautta tai munuaisten vajaatoimintaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Puriini-pyrimidiiniaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lesch-Nyhanin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/11823
- UCSD-733
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lesch-Nyhanin oireyhtymä
-
Vanderbilt University Medical CenterPeruutettuSydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IYhdysvallat
-
Alexandria UniversityValmisSydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta pienentyneellä ejektiofraktiolla | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IVEgypti
-
University Hospital, Gentofte, CopenhagenTuntematonKrooninen sydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IVTanska
-
John ParissisValmisSydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IV | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IKreikka
-
Endotronix, Inc.RekrytointiSydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IIIYhdysvallat
-
University of PennsylvaniaAmgenIlmoittautuminen kutsustaSydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IIIYhdysvallat
-
University of LouisvilleThoratec CorporationTuntematonSydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IVYhdysvallat
-
University of MichiganNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RekrytointiSydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IVYhdysvallat
-
Comunicare Solutions SAKU Leuven; Jessa Hospital; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IVBelgia
-
Massachusetts General HospitalRekrytointiSydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka II | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka III | Sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IYhdysvallat