- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00004314
Badanie pilotażowe fazy II rybozydu aminoimidazolokarboksyamidu (AICAR), prekursora syntezy puryn, w chorobie Lescha-Nyhana
CELE: I. Określenie wpływu rybozydu aminoimidazolokarboksyamidu (AICAR) na objawy hematologiczne choroby Lescha-Nyhana.
II. Ocena behawioralnych i neurologicznych korzyści AICAR u pacjentów z chorobą Lescha-Nyhana.
III. Zbadaj wpływ AICAR na produkcję puryn.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ZARYS PROTOKOŁU:
Po 3-dniowej linii podstawowej pacjenci są leczeni rybozydem aminoimidazolokarboksyamidu (AICAR) w ciągłej infuzji przez 12 dni. Dozwolone jest równoczesne stosowanie allopurynolu i kwasu foliowego.
Typ studiów
Zapisy
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:
--Charakterystyka choroby-- Mężczyźni z zespołem Lescha-Nyhana Umiarkowana makrocytoza erytrocytów Brak czynnej choroby dróg moczowych lub upośledzonej czynności nerek
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm purynowo-pirymidynowy, błędy wrodzone
- Zespół Lescha-Nyhana
Inne numery identyfikacyjne badania
- 199/11823
- UCSD-733
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Lescha-Nyhana
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja