Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase II pilotstudie av Aminoimidazol Carboxamide Riboside (AICAR), en forløper for purinsyntese, for Lesch-Nyhan sykdom

23. juni 2005 oppdatert av: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Bestem effekten av aminoimidazol karboksamid ribosid (AICAR) på hematologiske manifestasjoner av Lesch-Nyhan sykdom.

II. Vurder de atferdsmessige og nevrologiske fordelene med AICAR hos pasienter med Lesch-Nyhan sykdom.

III. Undersøk effekten av AICAR på purinproduksjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLLISTER:

Etter en 3-dagers baseline behandles pasientene med aminoimidazolkarboksamidribosid (AICAR) ved kontinuerlig infusjon i 12 dager. Samtidig allopurinol og folat er tillatt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

2

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sykdomskarakteristika-- Menn med Lesch-Nyhan syndrom Moderat erytrocyttmakrocytose Ingen aktiv urinveissykdom eller nedsatt nyrefunksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbeidspartnere

University of California, San Diego

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 1996

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (ANSLAG)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

24. juni 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2005

Sist bekreftet

1. januar 2000

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/11823
  • UCSD-733

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere