Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas II-pilotstudie av Aminoimidazole Carboxamide Riboside (AICAR), en prekursor för purinsyntes, för Lesch-Nyhans sjukdom

MÅL: I. Bestäm effekterna av aminoimidazolkarboxamidribosid (AICAR) på hematologiska manifestationer av Lesch-Nyhans sjukdom.

II. Bedöm de beteendemässiga och neurologiska fördelarna med AICAR hos patienter med Lesch-Nyhans sjukdom.

III. Undersök effekten av AICAR på purinproduktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKISS:

Efter en 3-dagars baslinje behandlas patienter med aminoimidazolkarboxamidribosid (AICAR) genom kontinuerlig infusion i 12 dagar. Samtidigt är allopurinol och folat tillåtet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

2

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomskarakteristika-- Män med Lesch-Nyhans syndrom Måttlig erytrocytmakrocytos Ingen aktiv urinvägssjukdom eller nedsatt njurfunktion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 1996

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 1999

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 1999

Första postat (UPPSKATTA)

19 oktober 1999

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

24 juni 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2005

Senast verifierad

1 januari 2000

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lesch-Nyhans syndrom

Kliniska prövningar på aminomidazolkarboxamidribosid

3
Prenumerera