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Pilotstudie der Phase II mit Aminoimidazolcarboxamid-Ribosid (AICAR), einem Vorläufer der Purinsynthese, bei Lesch-Nyhan-Krankheit

23. Juni 2005 aktualisiert von: National Center for Research Resources (NCRR)

ZIELE: I. Bestimmung der Wirkungen von Aminoimidazolcarboxamid-Ribosid (AICAR) auf hämatologische Manifestationen der Lesch-Nyhan-Krankheit.

II. Bewertung der Verhaltens- und neurologischen Vorteile von AICAR bei Patienten mit Lesch-Nyhan-Krankheit.

III. Untersuchen Sie die Wirkung von AICAR auf die Purinproduktion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT:

Nach einer 3-tägigen Basislinie werden die Patienten mit Aminoimidazolcarboxamid-Ribosid (AICAR) durch kontinuierliche Infusion für 12 Tage behandelt. Die gleichzeitige Gabe von Allopurinol und Folat ist erlaubt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

2

Phase

  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale-- Männer mit Lesch-Nyhan-Syndrom Mäßige Erythrozyten-Makrozytose Keine aktive Harnwegserkrankung oder eingeschränkte Nierenfunktion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 1996

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

24. Juni 2005

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2005

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2000

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Lesch-Nyhan-Syndrom

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