- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT00004314
Экспериментальное исследование фазы II аминоимидазолкарбоксамид рибозида (AICAR), предшественника синтеза пуринов, при болезни Леша-Нихана
ЦЕЛИ: I. Определить влияние аминоимидазолкарбоксамид рибозида (AICAR) на гематологические проявления болезни Леша-Нихана.
II. Оцените поведенческие и неврологические преимущества AICAR у пациентов с болезнью Леша-Нихана.
III. Изучите влияние AICAR на производство пуринов.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
СХЕМА ПРОТОКОЛА:
После 3-дневного исходного уровня пациентов лечат аминоимидазолкарбоксамид рибозидом (AICAR) путем непрерывной инфузии в течение 12 дней. Допускается одновременный прием аллопуринола и фолиевой кислоты.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:
--Характеристики заболевания-- Мужчины с синдромом Леша-Нихана Умеренный макроцитоз эритроцитов Отсутствие активного заболевания мочевыводящих путей или нарушения функции почек
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
Соавторы и исследователи
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Пурин-пиримидиновый метаболизм, врожденные ошибки
- Синдром Леша-Нихана
Другие идентификационные номера исследования
- 199/11823
- UCSD-733
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .