- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00004770
Mitokondriaalisen myopatian tioktiinihappohoidon myötätuntoinen pilottitutkimus
TAVOITTEET:
I. Arvioi tioktiinihapon tehoa yksittäisen mitokondriaalista myopatiaa sairastavan potilaan hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PROTOKOLLA: Potilas saa yhden tioktiinihappotabletin 3 kertaa päivässä. Jos potilaalla ei ole sivuvaikutuksia 1 viikon jälkeen, hänelle annetaan 2 tablettia ja 3 kertaa päivässä 3 kuukauden ajan myötätuntoiseen käyttöön.
Potilasta seurataan viikolla 3, 8 ja 12.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
- Pitkäaikainen oftalmopareesi ja raajojen väsyttävä heikkous
- Lievä ataksia, ei keskushermoston toimintaa
- Mitokondrioiden DNA-deleetion historia ja mitattavissa oleva hengitysketjun biokemiallinen vika
- Luuston lihasmassan ja tehon tasainen heikkeneminen yli 5 vuoden ajan
--Aiempi/samanaikainen hoito--
- Aikaisempi osallistuminen lihassairauksien luonnollista historiaa koskeviin tutkimuksiin (CRC Protocol 183A)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Robert Griggs, University of Rochester
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Lihassairaudet
- Mitokondriaaliset myopatiat
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Suojaavat aineet
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Antioksidantit
- B-vitamiinikompleksi
- Tioktinen happo
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/11774
- URMC-5231
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .