- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00004770
Compassionate-Use-Pilotstudie zur Behandlung mit Thioctic Acid bei mitochondrialer Myopathie
ZIELE:
I. Bewertung der Wirksamkeit von Thioctsäure bei der Behandlung eines einzelnen Patienten mit mitochondrialer Myopathie.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
PROTOKOLLÜBERSICHT: Der Patient erhält dreimal täglich eine Thioctsäure-Tablette. Wenn der Patient nach 1 Woche keine Nebenwirkungen verspürt, werden 2 Tabletten verabreicht und 3-mal täglich über 3 Monate für den Härtefall gegeben.
Der Patient wird in den Wochen 3, 8 und 12 beobachtet.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Unzutreffend
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:
--Krankheitsmerkmale--
- Langjährige Ophthalmoparese und ermüdbare Gliederschwäche
- Leichte Ataxie und keine Beteiligung des zentralen Nervensystems
- Vorgeschichte einer mitochondrialen DNA-Deletion und eines messbaren biochemischen Defekts der Atmungskette
- Stetige Verschlechterung der Skelettmuskelmasse und -kraft über 5 Jahre
--Vorherige/gleichzeitige Therapie--
- Frühere Teilnahme an Studien zum natürlichen Verlauf von Muskelerkrankungen (CRC Protocol 183A)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Robert Griggs, University of Rochester
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Mitochondriale Erkrankungen
- Muskelerkrankungen
- Mitochondriale Myopathien
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Schutzmittel
- Mikronährstoffe
- Vitamine
- Antioxidantien
- Vitamin B-Komplex
- Thioctsäure
Andere Studien-ID-Nummern
- 199/11774
- URMC-5231
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mitochondriale Myopathie
-
University Hospital Southampton NHS Foundation...University of Southampton; University of CambridgeNoch keine RekrutierungPerioperative Komplikationen | Chirurgie-Komplikationen | MitochondrialVereinigtes Königreich
-
Peking University People's HospitalAnmeldung auf EinladungAlten | Unfruchtbarkeit, weiblich | Mitochondrial | Assistierte ReproduktionstechnikChina
-
The Champ FoundationChildren's Hospital of Philadelphia; The Cleveland ClinicRekrutierungPearson-Syndrom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndrome (SLSMDS)Vereinigte Staaten
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of PittsburghAbgeschlossenMangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase 2 (CPT2). | Mitochondrial Trifunctional Protein (TFP)-Mangel | Mangel an langkettiger 3-HydroxyacylCoA-Dehydrogenase (LCHAD).Vereinigte Staaten
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...RekrutierungIschämie-Reperfusionsverletzung | Nierentransplantation; Komplikationen | Verzögerte Graft-Funktion | MitochondrialBelgien
Klinische Studien zur Thioctsäure
-
BayerAbgeschlossenBekannte oder vermutete fokale LeberläsionenChina
-
Ain Shams UniversityRekrutierung
-
BayerAbgeschlossenKarzinom | Lebertumoren | Adenom | LeberabszessVereinigte Staaten, Japan, Singapur, Taiwan, Italien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenHereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie (HIBM)Vereinigte Staaten
-
Augusta UniversityUnbekanntPrähypertonieVereinigte Staaten
-
University of California, Los AngelesNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Noch keine Rekrutierung
-
University of North Carolina, Chapel HillAbgeschlossenGastroösophageale Refluxkrankheit | SodbrennenVereinigte Staaten
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceUnbekannt
-
FDA Office of Orphan Products DevelopmentUniversity of North CarolinaAbgeschlossen
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBeendet