Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie med compassionate use av tioktinsyrebehandling ved mitokondriell myopati

23. juni 2005 oppdatert av: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL:

I. Vurder effekten av tioktinsyre ved behandling av en enkelt pasient med mitokondriell myopati.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Pasienten får én tioktinsyretablett 3 ganger daglig. Hvis pasienten ikke opplever noen bivirkninger etter 1 uke, administreres 2 tabletter og gis 3 ganger daglig over 3 måneder for medfølende bruk.

Pasienten følges i uke 3, 8 og 12.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

1

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Langvarig oftalmoparese og utmattende svakhet i lemmer
  • Mild ataksi og ingen involvering av sentralnervesystemet
  • Historie om mitokondriell DNA-sletting og en målbar biokjemisk defekt i respirasjonskjeden
  • Jevn forverring i skjelettmuskelmasse og kraft over 5 år

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Tidligere deltakelse i studier av muskelsykdoms naturhistorie (CRC Protocol 183A)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbeidspartnere

University of Rochester

Etterforskere

  • Studiestol: Robert Griggs, University of Rochester

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 1995

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2000

Først lagt ut (Anslag)

25. februar 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. juni 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2005

Sist bekreftet

1. desember 2001

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/11774
  • URMC-5231

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere