Galaktoosin vaikutus läpäisytekijään potilailla, joilla on FSGS ja CKD Stage 5

Potilailla, joilla on resistentti FSGS, on jatkuva proteinuria ja suuri riski etenemisestä loppuvaiheen munuaissairaudeksi (ESKD). Yli 50 %:lla näistä potilaista on havaittu verenkiertotekijä, joka lisää glomerulusten albumiinin läpäisevyyttä (Palb). Vaikka tekijän molekyyli-identiteettiä ei ole täysin vahvistettu, in vitro -tutkimukset ja rajallinen kliininen kokemus viittaavat siihen, että galaktoosi voi alentaa FSGS-läpäisevyystekijän tasoa.

Tämä tutkimus on pilottitutkimus sen määrittämiseksi, voiko galaktoosin oraalinen antaminen alentaa FSGS:n läpäisevyystekijän tasoa verenkierrossa.

Tutkimuksessa tutkitaan viittä potilasta, joilla on biopsialla todettu primaarinen FSGS - natiivi tai siirretty munuainen, jotka saavat plasmafereesiä ja jotka ovat resistenttejä steroideille ja yhdelle muulle immunosuppressiiviselle aineelle.

Ainoa kelpoisuustekijä on FSGS:n läpäisevyystekijä.

Kokeellinen interventio on galaktoosin antaminen suun kautta, 0,2 g/kg ruumiinpainoa/annos kahdesti päivässä. hoidon kesto on 28 päivää.

Potilaat nähdään hoitopäivinä 0, 14 ja 28. Ne nähdään viikolla 8, 16 ja 24 galaktoosihoidon lopettamisen jälkeen.

Fyysinen tutkimus ja rutiinilaboratoriotutkimukset (SMAC, CBC, virtsan proteiini:kreatiniinisuhde varhain aamulla näytteessä) tehdään jokaisella käynnillä. FSGS:n läpäisevyystekijä määritetään hoitopäivinä 0 ja 28 sekä 6 kuukautta galaktoosihoidon lopettamisen jälkeen. Läpäisevyystekijä testataan Virginia Savin MD:n (Medical College of Wisconsin) laboratoriossa käyttämällä aiemmin kuvattuja menetelmiä.

Kaikki muut hoidot pysyvät ennallaan 28 päivän suun kautta otettavan galaktoosihoitojakson aikana.

Tutkimus analysoidaan niiden potilaiden lukumäärän perusteella, joilla FSGS-läpäisevyystekijä on laskenut normaalille tasolle.