Effekt av galaktose på permeblitetsfaktor hos pasienter med FSGS og CKD stadium 5

Pasienter med resistent FSGS har vedvarende proteinuri og høy risiko for progresjon til sluttstadium nyresykdom (ESKD). En sirkulerende faktor som øker glomerulær permeabilitet for albumin (Palb) er påvist hos over 50 % av disse pasientene. Mens den molekylære identiteten til faktoren ikke er fullstendig etablert, tyder in vitro-studier og begrenset klinisk erfaring på at galaktose kan redusere nivået av FSGS-permeabilitetsfaktoren.

Denne studien er en pilotstudie for å avgjøre om oral administrering av galaktose kan senke det sirkulerende nivået av FSGS-permeabilitetsfaktoren.

Fem pasienter med biopsi påvist primær FSGS - innfødt eller transplantert nyre, som mottar plasmaferese - som er resistente mot steroider og ett annet immunsuppressivt middel vil bli studert.

Den eneste kvalifikasjonsfaktoren er tilstedeværelsen av FSGS-permeabilitetsfaktoren.

Den eksperimentelle intervensjonen er administrering av galaktose, oralt, 0,2 g/kg kroppsvekt/dose to ganger daglig. behandlingens varighet vil være 28 dager.

Pasienter vil bli sett på dag 0, 14 og 28 av behandlingen. De vil bli sett i uke 8, 16 og 24 etter seponering av galaktosen.

Fysisk undersøkelse og rutinemessige laboratorietester (SMAC, CBC, urinprotein:kreatinin-forhold i en tidlig morgenprøve) vil bli utført ved hvert besøk. FSGS-permeabilitetsfaktoren vil bli analysert på dag 0 og 28 av behandlingen og 6 måneder etter seponering av galaktosen. Permeabilitetsfaktoren vil bli testet i laboratoriet til Virginia Savin MD (Medical College of Wisconsin) ved bruk av tidligere beskrevne metoder.

Alle andre behandlinger vil være uendret i løpet av den 28 dager lange orale galaktosebehandlingsperioden.

Studien vil bli analysert basert på antall pasienter hvor FSGS permeabilitetsfaktoren er senket til normale nivåer.