Efeito da Galactose no Fator de Permebilidade em Pacientes com GESF e DRC Estágio 5

Pacientes com GESF resistente apresentam proteinúria persistente e alto risco de progressão para doença renal terminal (ESKD). Um fator circulante que aumenta a permeabilidade glomerular à albumina (Palb) foi detectado em mais de 50% desses pacientes. Embora a identidade molecular do fator não tenha sido totalmente estabelecida, estudos in vitro e experiência clínica limitada sugerem que a galactose pode reduzir o nível do fator de permeabilidade FSGS.

Este estudo é um estudo piloto para determinar se a administração oral de galactose pode diminuir o nível circulante do fator de permeabilidade FSGS.

Cinco pacientes com GESF primária comprovada por biópsia - rim nativo ou transplantado, recebendo plasmaférese - que são resistentes a esteróides e um outro agente imunossupressor serão estudados.

O único fator de elegibilidade é a presença do fator de permeabilidade FSGS.

A intervenção experimental é a administração de galactose, por via oral, 0,2 g/kg de peso corporal/dose duas vezes ao dia. a duração do tratamento será de 28 dias.

Os pacientes serão vistos nos dias 0, 14 e 28 de tratamento. Eles serão vistos na semana 8, 16 e 24 após a descontinuação da galactose.

Exame físico e testes laboratoriais de rotina (SMAC, CBC, relação proteína:creatinina na urina em uma amostra matinal) serão feitos em cada visita. O fator de permeabilidade da GESF será dosado nos dias 0 e 28 de tratamento e 6 meses após a suspensão da galactose. O fator de permeabilidade será testado no laboratório de Virginia Savin MD (Medical College of Wisconsin) usando métodos descritos anteriormente.

Todos os outros tratamentos permanecerão inalterados durante o período de tratamento de galactose oral de 28 dias.

O estudo será analisado com base no número de pacientes em que o fator de permeabilidade da GESF está reduzido a níveis normais.