Arvioi GC1119:n turvallisuus ja tutkiva teho
torstai 23. kesäkuuta 2016 päivittänyt: Green Cross Corporation
Monikeskus- ja annoksen eskalointivaiheen 1 tutkimus GC1119:n (rekombinantti ihmisen α-galaktosidaasi A) turvallisuuden ja tutkivan tehon arvioimiseksi entsyymikorvaushoidossa Fabryn tautia sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida GC1119:n (rekombinantti ihmisen α-galaktosidaasi A) turvallisuutta ja tutkivaa tehoa entsyymikorvaushoidossa Fabryn tautia sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Seoul
-
Songpa-gu, Seoul, Korean tasavalta
- Asan Medical Center
-
Yongsan-gu, Seoul, Korean tasavalta
- Soon Cung Hyang University Hospital
-
-
Suwon
-
Yeongtong-gu, Suwon, Korean tasavalta
- Ajou University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on tällä hetkellä Fabryn taudin diagnoosi
- Plasman α-gal-aktiivisuus on ≤ 1,5 mmol/h/ml ja α-galaktosidaasi A -geenissä on mutaatio
- Miehet ≥ 16 vuotta vanha
- Koehenkilöt, jotka pystyvät suorittamaan tämän kliinisen tutkimuksen asianmukaisella tavalla
- Tutkittavan (tai hänen laillisesti hyväksyttävän edustajansa, jos tutkittava on alle 20-vuotias) vapaaehtoisesti allekirjoittama tietoinen suostumuslomake tutkimukseen osallistumiselle
- Sopimus ehkäisystä opiskeluaikana
Poissulkemiskriteerit:
- Seerumin kreatiniini > 2,5 mg/dl
- Koehenkilöillä on suunnitelma munuaisensiirtoon
- Koehenkilöille on tehty munuaisensiirto
- Koehenkilöt ovat tällä hetkellä dialyysihoidossa
- Koehenkilöillä on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus, neurologinen tai munuaissairaus), joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
- Tunnettu hengenvaarallinen yliherkkyys (anafylaktinen reaktio) α-galaktosidaasille
- Hoito toisella tutkimusvalmisteella 30 päivän sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta tai aikoo tulla hoidettavaksi toisella tutkimusvalmisteella tutkimusjakson aikana
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle (mukaan lukien apuaineet)
- Koehenkilöt tarvitsevat kielletyn lääkkeen lääkitystä
- Alkoholismi tai huumeriippuvuus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg kahdesti viikossa
|
kahdesti viikossa, IV-infuusio
|
|
Kokeellinen: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg kahdesti viikossa
|
kahdesti viikossa, IV-infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
10 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
plasman GL-3-pitoisuuden muutos ja prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja 10 viikkoa
|
perusviiva ja 10 viikkoa
|
|
Niiden koehenkilöiden suhde, joiden plasman GL-3-arvot ovat vertailualueella
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
10 viikkoa
|
|
virtsan GL-3-pitoisuuden muutos ja prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja 10 viikkoa
|
perusviiva ja 10 viikkoa
|
|
munuaisten toiminnan muutos ja % muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja 10 viikkoa
|
perusviiva ja 10 viikkoa
|
|
munuaisten koon muutos ja prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja 10 viikkoa
|
perusviiva ja 10 viikkoa
|
|
sydämen koon muutos ja %muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja 10 viikkoa
|
perusviiva ja 10 viikkoa
|
|
sarveiskalvon sameustutkimuksen tulosten muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja 10 viikkoa
|
perusviiva ja 10 viikkoa
|
|
kipukyselyllä mitattujen pisteiden muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja 10 viikkoa
|
perusviiva ja 10 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. marraskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. heinäkuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. heinäkuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 31. heinäkuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 24. kesäkuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. kesäkuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- GC1119_P1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .