Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oceń bezpieczeństwo i skuteczność eksploracyjną GC1119

23 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Green Cross Corporation

Wieloośrodkowe badanie I fazy ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności eksploracyjnej GC1119 (rekombinowanej ludzkiej α-galaktozydazy A) w enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności eksploracyjnej GC1119 (rekombinowanej ludzkiej α-galaktozydazy A) w enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Seoul
      • Songpa-gu, Seoul, Republika Korei
        • Asan Medical Center
      • Yongsan-gu, Seoul, Republika Korei
        • Soon Cung Hyang University Hospital
    • Suwon
      • Yeongtong-gu, Suwon, Republika Korei
        • Ajou University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z aktualnym rozpoznaniem choroby Fabry'ego
  • Aktywność α-gal w osoczu ≤ 1,5 mmol/godz./ml i mutacja w genie α-galaktozydazy A
  • Mężczyźni ≥ 16 lat
  • Osoby zdolne do przeprowadzenia tego badania klinicznego w odpowiedni sposób
  • Formularz świadomej zgody podpisany dobrowolnie przez uczestnika (lub jego przedstawiciela ustawowego, jeśli pacjent ma mniej niż 20 lat) na udział w badaniu
  • Zgoda na antykoncepcję w okresie studiów

Kryteria wyłączenia:

  • Kreatynina w surowicy > 2,5 mg/dl
  • Pacjenci mają plan na przeszczep nerki
  • Pacjenci przeszli przeszczep nerki
  • Pacjenci są obecnie dializowani
  • Pacjenci mają klinicznie istotną chorobę organiczną (choroby układu krążenia, wątroby, płuc, neurologii lub nerek), która w opinii badacza wykluczałaby udział w badaniu
  • Znana zagrażająca życiu nadwrażliwość (reakcja anafilaktyczna) na α-galaktozydazę
  • Leczenie innym badanym produktem w ciągu 30 dni od podania dawki badanego leku lub planowane leczenie innym badanym produktem w okresie badania
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanego leku (w tym na substancje pomocnicze)
  • Podmioty potrzebują leku zabronionego narkotyku
  • Alkoholizm lub narkomania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg co dwa tygodnie
Lek: GC1119
co dwa tygodnie, wlew dożylny
Eksperymentalny: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg co dwa tygodnie
Lek: GC1119
co dwa tygodnie, wlew dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 10 tygodni
10 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
zmiana i zmiana procentowa stężenia GL-3 w osoczu
Ramy czasowe: linia podstawowa i 10 tygodni
linia podstawowa i 10 tygodni
Stosunek osób, u których wartości GL-3 w osoczu mieszczą się w zakresie referencyjnym
Ramy czasowe: 10 tygodni
10 tygodni
zmiana i procentowa zmiana stężenia GL-3 w moczu
Ramy czasowe: linia podstawowa i 10 tygodni
linia podstawowa i 10 tygodni
zmiana i procentowa zmiana czynności nerek
Ramy czasowe: linia podstawowa i 10 tygodni
linia podstawowa i 10 tygodni
zmiana i %zmiana rozmiaru nerki
Ramy czasowe: linia podstawowa i 10 tygodni
linia podstawowa i 10 tygodni
zmiana i %zmiana wielkości serca
Ramy czasowe: linia podstawowa i 10 tygodni
linia podstawowa i 10 tygodni
zmiana wyników badania zmętnienia rogówki
Ramy czasowe: linia podstawowa i 10 tygodni
linia podstawowa i 10 tygodni
zmiana wyników mierzonych kwestionariuszem bólu
Ramy czasowe: linia podstawowa i 10 tygodni
linia podstawowa i 10 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Green Cross Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC1119_P1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj