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Evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria de GC1119

23 de junio de 2016 actualizado por: Green Cross Corporation

Estudio de fase 1 multicéntrico y de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria de GC1119 (α-galactosidasa A humana recombinante) para la terapia de reemplazo enzimático en pacientes con enfermedad de Fabry

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria de GC1119 (α-galactosidasa A humana recombinante) para la terapia de reemplazo enzimático en pacientes con enfermedad de Fabry.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
    • Seoul
      • Songpa-gu, Seoul, Corea, república de
        • Asan Medical Center
      • Yongsan-gu, Seoul, Corea, república de
        • Soon Cung Hyang University Hospital
    • Suwon
      • Yeongtong-gu, Suwon, Corea, república de
        • Ajou University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos con diagnóstico actual de enfermedad de Fabry
  • Actividad plasmática de α-gal de ≤ 1,5 mnol/h/ml y tiene una mutación en el gen de la α-galactosidasa A
  • Varones ≥ 16 años
  • Sujetos capaces de realizar este ensayo clínico de manera adecuada
  • Formulario de consentimiento informado firmado voluntariamente por el sujeto (o su representante legalmente aceptable si el sujeto es menor de 20 años) para participar en el estudio
  • Acuerdo a la anticoncepción durante el período de estudio

Criterio de exclusión:

  • Creatinina sérica > 2,5 mg/dl
  • Los sujetos tienen un plan para el trasplante de riñón
  • Los sujetos se han sometido a un trasplante de riñón.
  • Los sujetos están actualmente en diálisis.
  • Los sujetos tienen una enfermedad orgánica clínicamente significativa (enfermedad cardiovascular, hepática, pulmonar, neurológica o renal) que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
  • Hipersensibilidad potencialmente mortal conocida (reacción anafiláctica) a la α-galactosidasa
  • Tratamiento con otro producto en investigación dentro de los 30 días posteriores a la administración de la dosis del fármaco del estudio o planes para ser tratado con otro producto en investigación durante el período del estudio
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes del fármaco del estudio (incluidos los excipientes)
  • Los sujetos necesitan la medicación de drogas prohibidas
  • Alcoholismo o drogadicción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg cada dos semanas
Droga: GC1119
quincenal, infusión IV
Experimental: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg cada dos semanas
Droga: GC1119
quincenal, infusión IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 10 semanas
10 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
cambio y % de cambio de la concentración plasmática de GL-3
Periodo de tiempo: línea de base y 10 semanas
línea de base y 10 semanas
La proporción de sujetos cuyos valores plasmáticos de GL-3 están dentro del rango de referencia
Periodo de tiempo: 10 semanas
10 semanas
cambio y % de cambio de concentración de GL-3 en orina
Periodo de tiempo: línea de base y 10 semanas
línea de base y 10 semanas
cambio y % de cambio de la función renal
Periodo de tiempo: línea de base y 10 semanas
línea de base y 10 semanas
cambio y % de cambio del tamaño del riñón
Periodo de tiempo: línea de base y 10 semanas
línea de base y 10 semanas
cambio y % de cambio del tamaño del corazón
Periodo de tiempo: línea de base y 10 semanas
línea de base y 10 semanas
cambio de resultados del examen de opacidad cornial
Periodo de tiempo: línea de base y 10 semanas
línea de base y 10 semanas
cambio de puntuaciones que se miden por cuestionario de dolor
Periodo de tiempo: línea de base y 10 semanas
línea de base y 10 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Green Cross Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de julio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de julio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

24 de junio de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2016

Última verificación

1 de junio de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GC1119_P1

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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