Vyhodnoťte bezpečnost a účinnost průzkumu GC1119
23. června 2016 aktualizováno: Green Cross Corporation
Multicentrická studie a studie fáze 1 s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a výzkumné účinnosti GC1119 (rekombinantní lidská α-galaktosidáza A) pro enzymatickou substituční terapii u pacientů s Fabryho chorobou
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a výzkumnou účinnost GC1119 (rekombinantní lidská a-galaktosidáza A) pro enzymovou substituční terapii u pacientů s Fabryho chorobou.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Seoul
-
Songpa-gu, Seoul, Korejská republika
- Asan Medical Center
-
Yongsan-gu, Seoul, Korejská republika
- Soon Cung Hyang University Hospital
-
-
Suwon
-
Yeongtong-gu, Suwon, Korejská republika
- Ajou University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty se současnou diagnózou Fabryho choroby
- Plazmatická α-gal aktivita ≤ 1,5 mmol/hod/ml a mají mutaci v genu α-galaktosidázy A
- Muži ≥ 16 let
- Subjekty schopné provést toto klinické hodnocení vhodným způsobem
- Formulář informovaného souhlasu dobrovolně podepsaný subjektem (nebo jeho právně přijatelným zástupcem, pokud je subjekt mladší 20 let) s účastí ve studii
- Souhlas s antikoncepcí během studia
Kritéria vyloučení:
- Sérový kreatinin > 2,5 mg/dl
- Subjekty mají plán na transplantaci ledvin
- Subjekty podstoupily transplantaci ledvin
- Subjekty jsou v současné době na dialýze
- Subjekty mají klinicky významné organické onemocnění (kardiovaskulární, jaterní, plicní, neurologické nebo ledvinové onemocnění), které by podle názoru zkoušejícího znemožnilo účast ve studii
- Známá život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na α-galaktosidázu
- Léčba jiným hodnoceným přípravkem do 30 dnů od podání dávky studovaného léku nebo plánuje léčba jiným hodnoceným přípravkem během období studie
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku (včetně pomocných látek)
- Subjekty potřebují medikaci zakázanou drogou
- Alkoholismus nebo drogová závislost
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg jednou za dva týdny
|
jednou za dva týdny, IV infuze
|
|
Experimentální: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg dvakrát týdně
|
jednou za dva týdny, IV infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: 10 týdnů
|
10 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
změna a % změna koncentrace plazmatického GL-3
Časové okno: základní stav a 10 týdnů
|
základní stav a 10 týdnů
|
|
Poměr subjektů, jejichž hodnoty GL-3 v plazmě jsou v referenčním rozmezí
Časové okno: 10 týdnů
|
10 týdnů
|
|
změna a %změna koncentrace GL-3 v moči
Časové okno: základní stav a 10 týdnů
|
základní stav a 10 týdnů
|
|
změna a %změna funkce ledvin
Časové okno: základní stav a 10 týdnů
|
základní stav a 10 týdnů
|
|
změna a %změna velikosti ledvin
Časové okno: základní stav a 10 týdnů
|
základní stav a 10 týdnů
|
|
změna a %změna velikosti srdce
Časové okno: základní stav a 10 týdnů
|
základní stav a 10 týdnů
|
|
změna výsledků vyšetření zákalu rohovky
Časové okno: základní stav a 10 týdnů
|
základní stav a 10 týdnů
|
|
změna skóre, která se měří pomocí dotazníku bolesti
Časové okno: základní stav a 10 týdnů
|
základní stav a 10 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. července 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. července 2012
První zveřejněno (Odhad)
31. července 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
24. června 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. června 2016
Naposledy ověřeno
1. června 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- GC1119_P1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .