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Bewerten Sie die Sicherheit und explorative Wirksamkeit von GC1119

23. Juni 2016 aktualisiert von: Green Cross Corporation

Multizentrische Phase-1-Studie mit Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit und explorativen Wirksamkeit von GC1119 (rekombinante humane α-Galactosidase A) für die Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und explorativen Wirksamkeit von GC1119 (rekombinante humane α-Galactosidase A) für die Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Seoul
      • Songpa-gu, Seoul, Korea, Republik von
        • Asan Medical Center
      • Yongsan-gu, Seoul, Korea, Republik von
        • Soon Cung Hyang University Hospital
    • Suwon
      • Yeongtong-gu, Suwon, Korea, Republik von
        • Ajou University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden mit einer aktuellen Diagnose von Morbus Fabry
  • Plasma-α-Gal-Aktivität von ≤ 1,5 mmol/h/ml und eine Mutation im α-Galactosidase-A-Gen aufweisen
  • Männer ≥ 16 Jahre alt
  • Probanden, die in der Lage sind, diese klinische Studie in angemessener Weise durchzuführen
  • Einverständniserklärung, die freiwillig vom Probanden (oder seinem gesetzlich zulässigen Vertreter, wenn der Proband unter 20 Jahre alt ist) zur Teilnahme an der Studie unterzeichnet wurde
  • Zustimmung zur Verhütung während der Studienzeit

Ausschlusskriterien:

  • Serumkreatinin > 2,5 mg/dl
  • Die Probanden haben einen Plan zur Nierentransplantation
  • Die Probanden haben sich einer Nierentransplantation unterzogen
  • Die Probanden befinden sich derzeit in der Dialyse
  • Die Probanden haben eine klinisch signifikante organische Erkrankung (kardiovaskuläre, hepatische, pulmonale, neurologische oder renale Erkrankung), die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Bekannte lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegen α-Galactosidase
  • Behandlung mit einem anderen Prüfprodukt innerhalb von 30 Tagen nach Verabreichung der Studienmedikamentendosierung oder Pläne, während des Studienzeitraums mit einem anderen Prüfprodukt behandelt zu werden
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Studienmedikaments (einschließlich Hilfsstoffe)
  • Die Probanden benötigen die Medikation von verbotenen Drogen
  • Alkoholismus oder Drogenabhängigkeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg zweiwöchentlich
Arzneimittel: GC1119
zweiwöchentlich, IV-Infusion
Experimental: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg zweiwöchentlich
Arzneimittel: GC1119
zweiwöchentlich, IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 10 Wochen
10 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung und prozentuale Änderung der Plasma-GL-3-Konzentration
Zeitfenster: Grundlinie und 10 Wochen
Grundlinie und 10 Wochen
Das Verhältnis der Probanden, deren Plasma-GL-3-Werte innerhalb des Referenzbereichs liegen
Zeitfenster: 10 Wochen
10 Wochen
Veränderung und prozentuale Veränderung der GL-3-Konzentration im Urin
Zeitfenster: Grundlinie und 10 Wochen
Grundlinie und 10 Wochen
Veränderung und prozentuale Veränderung der Nierenfunktion
Zeitfenster: Grundlinie und 10 Wochen
Grundlinie und 10 Wochen
Veränderung und prozentuale Veränderung der Nierengröße
Zeitfenster: Grundlinie und 10 Wochen
Grundlinie und 10 Wochen
Änderung und %Änderung der Herzgröße
Zeitfenster: Grundlinie und 10 Wochen
Grundlinie und 10 Wochen
Änderung der Ergebnisse der Hornhauttrübungsuntersuchung
Zeitfenster: Grundlinie und 10 Wochen
Grundlinie und 10 Wochen
Änderung der Werte, die durch Schmerzfragebögen gemessen werden
Zeitfenster: Grundlinie und 10 Wochen
Grundlinie und 10 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Green Cross Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GC1119_P1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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