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Avalie a segurança e a eficácia exploratória do GC1119

23 de junho de 2016 atualizado por: Green Cross Corporation

Estudo multicêntrico e de escalonamento de dose de Fase 1 para avaliar a segurança e a eficácia exploratória de GC1119 (α-galactosidase A humana recombinante) para terapia de reposição enzimática em pacientes com doença de Fabry

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia exploratória de GC1119 (α-galactosidase A humana recombinante) para terapia de reposição enzimática em pacientes com doença de Fabry.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
    • Seoul
      • Songpa-gu, Seoul, Republica da Coréia
        • Asan Medical Center
      • Yongsan-gu, Seoul, Republica da Coréia
        • Soon Cung Hyang University Hospital
    • Suwon
      • Yeongtong-gu, Suwon, Republica da Coréia
        • Ajou University School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com diagnóstico atual de doença de Fabry
  • Atividade plasmática de α-gal de ≤ 1,5mnol/hr/ml e tem uma mutação no gene α-galactosidase A
  • Homens ≥ 16 anos
  • Indivíduos capazes de realizar este ensaio clínico de maneira apropriada
  • Formulário de consentimento informado voluntariamente assinado pelo sujeito (ou seu representante legalmente aceitável se o sujeito tiver menos de 20 anos) para participação no estudo
  • Concordância com a contracepção durante o período do estudo

Critério de exclusão:

  • Creatinina sérica > 2,5mg/dl
  • Sujeitos têm um plano para transplante renal
  • Sujeitos foram submetidos a transplante renal
  • Os indivíduos estão atualmente em diálise
  • Os indivíduos têm uma doença orgânica clinicamente significativa (doença cardiovascular, hepática, pulmonar, neurológica ou renal) que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo
  • Hipersensibilidade com risco de vida conhecida (reação anafilática) à α-galactosidase
  • Tratamento com outro produto experimental dentro de 30 dias a partir da administração da dosagem do medicamento do estudo ou planeja ser tratado com outro produto experimental durante o período do estudo
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes do medicamento em estudo (incluindo excipientes)
  • Sujeitos precisam da medicação de droga proibida
  • Alcoolismo ou dependência de drogas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GC1119 0,5 mg/kg
0,5 mg/kg quinzenalmente
Medicamento: GC1119
quinzenalmente, infusão IV
Experimental: GC1119 1,0 mg/kg
1,0 mg/kg quinzenalmente
Medicamento: GC1119
quinzenalmente, infusão IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos
Prazo: 10 semanas
10 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
alteração e % de alteração da concentração plasmática de GL-3
Prazo: linha de base e 10 semanas
linha de base e 10 semanas
A proporção de indivíduos cujos valores plasmáticos de GL-3 estão dentro do intervalo de referência
Prazo: 10 semanas
10 semanas
alteração e % de alteração da concentração de GL-3 na urina
Prazo: linha de base e 10 semanas
linha de base e 10 semanas
alteração e % de alteração da função renal
Prazo: linha de base e 10 semanas
linha de base e 10 semanas
alteração e % de alteração do tamanho do rim
Prazo: linha de base e 10 semanas
linha de base e 10 semanas
alteração e % de alteração do tamanho do coração
Prazo: linha de base e 10 semanas
linha de base e 10 semanas
alteração dos resultados do exame de opacidade da córnea
Prazo: linha de base e 10 semanas
linha de base e 10 semanas
mudança de pontuações que são medidas pelo questionário de dor
Prazo: linha de base e 10 semanas
linha de base e 10 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Green Cross Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

31 de julho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

24 de junho de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2016

Última verificação

1 de junho de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GC1119_P1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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